Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CALM-AF-AI: Ikään liittyvän lihasmassan vähenemisen torjuminen AAV-follistatiinilla yhdistettynä angiogeneesiä indusoivaan VEGF-plasmidigeeniterapiaan (CALM-AF-AI)

perjantai 10. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Unlimited Biotechnology LLC

CALM-AF-AI: Ikäperäisen lihaskadon vastustaminen AAV-follistatiinilla yhdistettynä angiogeneesia indusoivaan VEGF-plasmidigeeniterapiaan

Tämä vaiheen 1/2a, avoimen etiketin, ei-satunnaistettu tutkimus on suunniteltu arvioimaan intramuskulaarisen AAV9-Follistatiinigeeniterapian turvallisuutta ja siedettävyyttä, joka annetaan joko monoterapiana tai yhdistelmänä VEGF-koodaavan plasmidin kanssa. Toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu alustavien biologisten ja toiminnallisten aktiivisuuden signaalien arviointi, mukaan lukien muutokset luurankolihasmassassa ja suorituskyvyssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suunnilleen 12 osallistujaa (mahdollisesti laajentuen 18–21:een) määrätään peräkkäin kolmeen kohorttiin: matala-annos AAV-Follistatin-monoterapia (n=3), korkea-annos AAV-Follistatin-monoterapia (n=3) tai yhdistelmähoito (AAV-Follistatin + VEGF-plasmidi, n=6). Käytetään varovainen 3+3 annoksenkorotussuunnitelma sentinel-annostelulla.

Kaikki tutkittavat tuotteet annostellaan lihakseen pistämällä suuriin luurankolihaksiin. Kohorteissa 1 ja 2 AAV-Follistatin annostellaan kerran Päivänä 1. Kohortissa 3 VEGF-plasmidi annostellaan Päivänä 1 ja Päivänä 12 (±2 päivää), minkä jälkeen AAV-Follistatin annostellaan suunnilleen Päivänä 27 (±3 päivää), mikä vastaa 15 ± 1 päivää toisen VEGF-plasmidiannoksen jälkeen.

Rapamysiinia annostellaan noin kaksi kuukautta AAV-vektorin immuunivasteiden lieventämiseksi. Osallistujat käyvät läpi säännöllistä turvallisuusvalvontaa, mukaan lukien kliiniset arvioinnit, laboratoriotestit ja voima-arvioinnit.

Tutkimukseen otetaan 45–75-vuotiaita aikuisia, joilla on merkkejä ikään liittyvästä lihasten heikkenemisestä, jotka ovat yleisesti vakaassa terveydentilassa ja kykeneviä antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä. Kelpoisten osallistujien on osoitettava matalat tai hyväksyttävät vasta-ainepitoisuudet AAV-vektoria vastaan ja oltava Próspera ZEDE eResidency- tai Physical Residency -jäseniä.

Keskeisiä poissulkemisperusteita ovat: hallitsemattomat merkittävät sairaudet; aktiiviset tai äskettäiset pahanlaatuiset kasvaimet; kliinisesti merkittävät immuunihäiriöt tai nykyinen immuunitoimintaa heikentävä hoito; raskaus tai imetys; aiempi altistuminen AAV-pohjaiselle geeniterapialle; tai äskettäinen osallistuminen muihin tutkimustutkimuksiin.

Seulonta (enintään 7 päivää) sisältää sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, laboratoriotestit ja peruslinjan lihasarvioinnit (esim. DXA, voima ja toiminnalliset testit). Tutkimuksen ydinjakso kestää suunnilleen 90 päivää (Ryhmälle 3 = 120 päivää), jossa tehdään useita turvallisuusarviointeja ja toiminnallisia arviointeja. Osallistujat voivat halutessaan osallistua laajennettuun turvallisuusseurantaan noin 6 ja 12 kuukauden kohdalla.

Osallistuminen sisältää mahdollisia riskejä, kuten:

  • Immuunireaktiot AAV:ta tai follistatiinia kohtaan (esim. flunssan kaltaiset oireet, maksaentsyymien nousut), joita seurataan ja hoidetaan protokollan mukaisesti;
  • VEGF-plasmidiin liittyvät riskit (esim. ohimenevä raajan kipu tai turvotus);
  • Rapamysiiniin liittyvät haittavaikutukset (esim. mukosiitti, aineenvaihdunnan muutokset, lisääntynyt infektioriski);
  • Geeniterapialle ominaiset tuntemattomat tai harvinaiset riskit. Riippumaton turvallisuusvalvonta ja ennalta määritellyt keskeytyssäännöt ovat käytössä.

Suoraa kliinistä hyötyä ei voida taata. Osallistujat voivat kokea parannuksia lihasmassassa, voimassa, kestävyydessä tai toiminnallisessa suorituskyvyssä; tämä on kuitenkin varhaisen vaiheen koe, joka on ensisijaisesti suunniteltu arvioimaan turvallisuutta ja toteuttamiskelpoisuutta. Tutkimus voi edistää tulevien hoitojen kehittämistä ikään liittyvän lihasten heikkenemisen hoitoon.

Osallistujien tulisi varautua noin kolmen kuukauden aktiiviseen osallistumiseen, valinnaisen seurannan ulottuessa 12 kuukauteen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Ivan Morgunov
  • Puhelinnumero: +31623454906
  • Sähköposti: ivan@unlimit.bio

Opiskelupaikat

  • Honduras
    • Bay Islands
      • Coxen Hole, Bay Islands, Honduras, 34101
        • Rekrytointi
        • GARM
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Vapaaehtoinen kirjallinen tietoon perustuva suostumus ennen mitään tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
  • Kyky lukea, ymmärtää ja allekirjoittaa tietoon perustuvan suostumuksen lomake sekä suorittaa vaaditut tutkimusasiakirjat luotettavasti
  • Halukkuus alistua lääketieteelliseen hoitoon, mukaan lukien geeniterapiaan, ja noudattaa käyntiaikataulua sekä kaikkia tutkimusmenettelyjä
  • Sitoutuminen pitämään lääkitys- ja ravintolisävalmisteiden käyttö vakaana koko tutkimuksen ajan ilman uusien lääkkeiden, ravintolisien tai suorituskykyä parantavien aineiden aloittamista tutkijan hyväksymättä
  • Miehet ja naiset 45–75-vuotiaat
  • Painoindeksi (BMI) 17,0–30,0 kg/m² seulonnassa
  • Näyttöä ikään liittyvästä fyysisestä heikentymisestä tai istumatyöelämätyylistä määriteltynä seuraavasti:
  • <150 minuuttia/viikko keskivaativuustason liikuntaa, tai
  • <75 minuuttia/viikko korkeavaativuustason liikuntaa, tai
  • <600 MET-minuuttia/viikko, tai
  • Kliininen haurausasteikko (CFS) pistemäärä 3–6
  • Aktiivinen Prospera ZEDE e-residenttius tai fyysinen asuinpaikka
  • Vakaa komorbiditeetti vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa
  • Vaihdevuosien jälkeinen tila (naiset)
  • Halukkuus käyttää luotettavaa ehkäisyä 6 kuukautta hoidon jälkeen
  • Matalat tai havaitsemattomat vasta-ainepitoisuudet AAV9:ää vastaan (≤1:100 ELISA-menetelmällä)

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus, imetys tai raskauden suunnittelu; vaihdevuosien edeltävä tila (ellei ≥12 kuukautta amenorrea tai FSH ≥30 IU/l)
  • Osallistujat, joilla on alkoholi- tai päihderiippuvuuden historia 1 vuoden sisällä tutkimukseen liittymisestä
  • Kiellettyjen lääkkeiden, ravintolisien tai toimenpiteiden aloittaminen tutkimusjakson aikana, mikä voi vaikeuttaa teho- tai turvallisuusarviointeja
  • Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain
  • Pahanlaatuisen kasvaimen historia
  • Vahva perhehistoria syövästä ensimmäisen asteen sukulaisissa (≥2 sukulaisessa syöpä diagnosoitu <60 vuoden iässä)
  • Tunnettu perinnöllinen syöpäoireyhtymä (BRCA1/2, Lynch-oireyhtymä, Li-Fraumeni, FAP, HNPCC) ilman geneettistä neuvontaa ja lisättyä seurantakäyttöä
  • Aivohalvauksen tai ohimenevän iskeemian (TIA) historia
  • Sydäninfarktin (MI) tai epävakaan rintakivun historia (riippumatta tapahtumasta kuluneesta ajasta)
  • Diagnosoitu sepelvaltimotauti (CAD) dokumentoitu sepelvaltimoiden angiografialla tai rasitustestillä
  • Merkittävä ateroskleroottinen tauti missä tahansa sijainnissa (ahtaus ≥50% kaulan-, reisivaltimossa tai muissa päävaltimoissa)
  • Aiempi sepelvaltimoiden revaskularisointi (perkutaaninen koronaariinterventio [PCI] tai ohitusleikkaus [CABG])
  • Aiempi läppäkorjaus tai -vaihto
  • Sydämen vajaatoiminnan historia tai nykyinen diagnoosi
  • Hallitsematon verenpaine (SBP >140 mmHg tai DBP >85 mmHg hoidosta huolimatta)
  • Vasemman kammion poistumisosuus (LVEF) <50%, QTc ≥480 ms tai vakava läppäsydän
  • Kammioperäiset rytmihäiriöt, jotka vaativat kroonista lääkehoitoa tai implantoitavaa defibrillaattoria
  • Sydämentahdistimen läsnäolo tai pysyvä vasemman haaran tukos
  • Tunnettu diagnosoitu kardiomyopatia millä tahansa etiologialla
  • Merkittävä vasemman kammion paksunnus, määriteltynä maksimipaksuudeksi ≥15 mm missä tahansa segmentissä diastolen lopussa (ekokardiografialla tai sydän-MRI:lla)
  • Laskimotromboosin historia (syvä laskimotukos [DVT], keuhkoembolia [PE] tai tromboosi missä tahansa sijainnissa), erityisesti jos se on aiheeton tai liittyy vain vähäisiin laukaiseviin tekijöihin (esim. pieni leikkaus, yhdistelmäehkäisypillerit, lyhytaikainen liikkumattomuus)
  • Toistuvat tromboottiset tapahtumat, mukaan lukien toistuva pintalaskimotukos
  • Tromboosi epätavallisissa sijainneissa (esim. mesenteriaalinen, portaali- tai pernanlaskimotukos, aivolaskimotukos, maksalaskimotukos [Budd-Chiari-oireyhtymä], munuaislaskimotukos, verkkokalvolaskimotukos)
  • Yläonttolaskimotukos, joka ei liity keskuslaskimokatetrointiin
  • Vahva perhehistoria laskimo- tai valtimotromboosista nuorella iällä ensimmäisen asteen sukulaisissa
  • Toistuvien keskenmenojen tai vakavien synnytyskomplikaatioiden historia, mikä viittaa hyperkoagulabiliseen tilaan
  • Korkea-asteinen likinäköisyys (≥ -6,0 diopteria) tai patologinen likinäköisyys ilman silmälääketieteellistä käyttökelpoisuustodistusta
  • Verkkokalvon irtauman, lasiaisverenvuodon tai verkkokalvoverisuonitaudin historia (diabeettinen retinopatia, verkkokalvoverisuontukos, ikäperäinen makuladegeneraatio neovascularisaatiolla)
  • Systemaattisen anti-VEGF-hoidon käyttö (esim. bevatsimumabi)
  • Nykyinen kiellettyjen lääkkeiden tai ravintolisien käyttö (katso kohta 4.3)
  • Paastoverensokeri ≥6,0 mmol/l (≥108 mg/dl) seulonnassa
  • HbA1c ≥6,5 % (≥48 mmol/mol) seulonnassa
  • Tunnettu diabetes mellitus -historia (mikä tahansa tyyppi)
  • Mahahaavan historia 12 kuukauden sisällä
  • Tunnettu osteoporoosi (DXA T-pistemäärä ≤ -2,5 lonkassa tai selkärangassa)
  • Vakava keuhkosairaus, mukaan lukien COPD tai rajoittava keuhkosairaus (FVC <49 % ennustetusta)
  • Edistynyt munuaissairaus (CKD vaihe 3–5, eGFR <60 ml/min/1,73 m²) tai dialyysiriippuvuus
  • Kirroosin tai kolesteraattisen maksasairauden historia
  • Krooninen virushepatiitti (HBV, HCV)
  • Autoimmuunihepatiitti
  • Aktiivinen hepatiitti tai maksan dekompensaation merkkejä
  • ALT tai AST >1,5× yläraja (ULN)
  • Kokonaisbilirubiinipitoisuus >1,5× ULN (ellei kyseessä ole Gilbertin oireyhtymä)
  • Aktiivinen sappirakkotulehdus, oireileva sappirakkosairaus (esim. sappikoliikki) tai mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä maksa- ja sappitieräpoikkeama
  • Neurodegeneratiivinen sairaus
  • Neuromuskulaarinen sairaus
  • Mielenterveys- tai liikehäiriöt, jotka haittaavat osallistumista
  • Lääkeaineiden aiheuttaman myopatian tai rabdomyolyysin historia
  • Kohonnut kreatiinikinaasi (CK) seulonnassa CK >1,0× ULN vahvistettuna kahdella erillisellä kerrolla vähintään 48 tunnin välein
  • Systeeminen lupus erythematosus (SLE), mukaan lukien päällekkäiset tai lääkeaineiden aiheuttamat muodot
  • Sekakudossairaus (MCTD)
  • Systeeminen skleroosi (diffuusi, rajoittunut tai sine skleroderma)
  • Tulehdukselliset lihassairaudet (mukaan lukien polymyosiitti, dermatomyosiitti, inkluusioiskehiosiitti, immuunivälitteinen nekrotoiva myopatia tai päällekkäinen myosiitti)
  • Primäärinen Sjögrenin oireyhtymä, joka vaatii systemaattista immunosuppressiohoitoa
  • Reumatautinen artriitti, joka vaatii biologista hoitoa tai jolla on nivelten ulkopuolisia ilmenemismuotoja
  • Erilaistumaton sidekudossairaus, joka täyttää ≥2 luokittelukriteeriä
  • Nykyinen tai äskettäinen immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö (3 kuukauden sisällä)
  • Aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio, kuume tai elävien rokotteiden saanti 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Aktiivinen hepatiitti B -infektio tai reaktivaatioriski (HBsAg-positiivinen, HBV-DNA havaittavissa tai eristetty anti-HBc ilman anti-HBs:ää)
  • Hepatiitti C -infektio (havaittava HCV-RNA tai hoito 6 kuukauden sisällä)
  • HIV-infektio
  • Aktiivinen tai latentti tuberkuloosi (positiivinen QuantiFERON-TB Gold Plus ≥0,35 IU/ml)
  • Aktiivinen herpesvirusinfektio, määriteltynä aktiivisina HSV-1- tai HSV-2-leesioina (rakkuloita, haavoja, rupiä) kliinisessä tutkimuksessa seulonnassa, CMV- tai EBV-IgM-positiivinen
  • Verihiutaleiden määrä <100 × 10⁹/l seulonnassa
  • Aktiivinen terapeuttinen antikoagulaatiohoito
  • Tunnettu perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö
  • Antikoagulanttien käyttö, joita ei voida turvallisesti keskeyttää ennen tutkimushoitoa
  • Vakava fyysinen toimintarajoite (6 minuutin kävelytestin matka <150 metriä tai CFS >6)
  • Aiempi altistuminen mille tahansa AAV-geeniterapiavalmisteelle (mikä tahansa AAV-seroityyppi)
  • Aiempi altistuminen mille tahansa kokeelliselle lääkkeelle 90 päivän sisällä
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 90 päivän sisällä
  • Tunnettu yliherkkyys tutkittavan tuotteen komponenteille tai immunosuppressiivisille lääkeaineille (esim. prednisoloni, rapamysiini)
  • Elinajanodote <6 kuukautta
  • Mikä tahansa tila, joka tutkijan arvion mukaan saattaa aiheuttaa kohtuutonta riskiä, häiritä tutkimustuloksia tai haitata tutkimukseen osallistumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Matalan annoksen AAV-follistatiinin monoterapia
Osallistujat saavat yhden intramuskulaarisen annoksen AAV-follistatiinia (5 × 10¹⁰ vg/kg) 1. päivänä. Koko annos annetaan bilateralisesti ennalta määritellyissä injektioalueissa pääraajojen lihaksissa (reisilihakset, ison pakaralihaksen lihas, pohjelihakset ja hauiksen kaksipäinen lihas) standardoidun injektiokartan mukaisesti. Rapamysiinia annetaan protokollan mukaisesti noin kaksi kuukautta lieventämään immuunivasteita AAV-vektoriin. Tämä sentinel-kohortti noudattaa peräkkäistä 3+3-annoksenkorotussuunnitelmaa; annoksenrajoittavat myrkyllisyydet arvioidaan 21. päivään asti ennen etenemistä aseeseen 2.
Geneettinen: AAV9-Follistatiinigeeniterapia
Adeno-associated virus, serotyyppi 9, (AAV9) vektoriin koodatun ihmisen follistatiinin kertaluonteinen lihakseen annostelu.
Kokeellinen: Suurannoksinen AAV-follistatiinimonoterapia
Turvallisuuskatsauksen jälkeen Ryhmässä 1, Ryhmän 2 osallistujat saavat korkeamman yksittäisen intramuskulaarisen annoksen AAV-Follistatiinia (1 × 10¹¹ vg/kg) Päivänä 1, joka annostellaan molemmin puolin ennalta määritellyille injektioalueille pääraajojen lihaksissa saman standardoidun injektiokartan mukaisesti.
Rapamyysiiniin perustuva profylaktinen immunomodulaatio toteutetaan protokollan mukaisesti noin kaksi kuukautta, samoin turvallisuusvalvontamenetelmin kuin Ryhmässä 1.
Tämän kohortin tarkoituksena on arvioida AAV-Follistatiinin monoterapian annosriippuvaista turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Annosrajoittavat toksisuudet (DLT:t) arvioidaan Päivään 21 asti, ja eteneminen Ryhmään 3 tapahtuu turvallisuustietojen katselmoinnin ja ennalta määriteltyjen kriteerien vahvistamisen jälkeen.
Geneettinen: AAV9-Follistatiinigeeniterapia
Adeno-associated virus, serotyyppi 9, (AAV9) vektoriin koodatun ihmisen follistatiinin kertaluonteinen lihakseen annostelu.
Kokeellinen: Yhdistelmä: AAV-Follistatiini + VEGF-plasmidi
Turvallisuuskatselmoinnin jälkeen aseessa 2, osallistujat aseessa 3 saavat VEGF-plasmidin (kokonaisannos 4,8 mg) lihaksensisäisesti päivänä 1 ja päivänä 12 (± 2 päivää) samoihin ennalta määriteltyihin kaksipuolisiin lihasryhmiin, joita käytettiin AAV-Follistatiinille (quadriceps femoris, gluteus maximus, gastrocnemius ja biceps brachii). AAV-Follistatiini annetaan sitten 15 ± 1 päivää toisen VEGF-annoksen jälkeen (noin päivä 27–29) käyttäen samaa standardoitua injektiokarttaa. AAV-annos aseelle 3 valitaan aikaisempien kohorttien turvallisuuskatselmoinnin perusteella ja se on joko 5 × 10¹⁰ vg/kg tai 1 × 10¹¹ vg/kg. Rapamyysiä annetaan protokollan mukaisesti noin kaksi kuukautta alkaen suunnilleen AAV-annoksen aikoihin mahdollisten immuunivasteiden lieventämiseksi. Tämä kohortti arvioi peräkkäisen VEGF-välitteisen verisuontuen yhdistettynä myoanaboliseen AAV-Follistatiini-geeniterapiaan liittyvän turvallisuuden ja toteutettavuuden.
Geneettinen: AAV9-Follistatiinigeeniterapia
Adeno-associated virus, serotyyppi 9, (AAV9) vektoriin koodatun ihmisen follistatiinin kertaluonteinen lihakseen annostelu.
Geneettinen: VEGF-plasmidi
Lihasensisäinen superkierteinen plasmidi-DNA-geeniterapia, joka koodaa verisuonien endoteelikasvutekijää (VEGF).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyy hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE), mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 90 AAV:n antamisen jälkeen
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE), mukaan lukien vakavien haittatapahtumien (SAE), esiintyvyys, vakavuus ja yhteydet hoitoon 90. päivään asti, luokiteltu CTCAE:n mukaan
Päivästä 1 päivään 90 AAV:n antamisen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on annosrajoittavat toksisuudet (DLT:t)
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 21 AAV-annostelun jälkeen
Protokollalla määriteltyjen annosrajoittavien myrkyllisyyksien (DLT) ilmaantuvuus 21 päivän DLT-seurantaikkunassa AAV-annostuksen jälkeen
Päivä 1 - päivä 21 AAV-annostelun jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on ennalta määriteltyjä kliinisesti merkittäviä laboratorioepänormaalisuuksia
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 90 AAV:n antamisen jälkeen

Osallistujien määrä, joilla on jokin seuraavista laboratorioepänormaalisuuksista päivään 90 asti (päivään 120 ryhmälle 3):

ALT tai AST >3× ULN; Kokonaisbilirubiini >2× ULN; Seerumin systatiini C ≥1,5× lähtöarvo; eGFR:n lasku ≥25 % lähtöarvosta; Hemoglobiini <120 g/L miehillä tai <110 g/L naisilla; Hemoglobiinin lasku ≥2 g/dL; Trombosyytit <100 × 10⁹/L; Neutrofiilit <1,5 × 10⁹/L; Kreatiinikinaasi ≥5× ULN
Päivästä 1 päivään 90 AAV:n antamisen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on uusi oireileva sydämen vajaatoiminta tai rytmihäiriöt (CTCAE Grade ≥2)
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 90 AAV:n annostelun jälkeen
Osallistujien määrä, joilla ilmenee uusi oireileva sydämen vajaatoiminta tai kliinisesti merkittävä rytmihäiriö (aste ≥2 CTCAE v5.0:n mukaan) 90. päivään mennessä (120. päivään mennessä ryhmälle 3)
Päivästä 1 päivään 90 AAV:n annostelun jälkeen
Osallistujien lukumäärä pistospaikkareaktioilla
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 90 AAV-annostuksen jälkeen
Osallistujamäärä, jolla esiintyy pistospaikkareaktioita (kipua, turvotusta, eryteemaa, induraatiota tai paikallista tulehdusta), luokiteltu CTCAE v5.0:n mukaisesti, 90 päivän ajan (ryhmälle 3 120 päivän ajan)
Päivä 1 päivään 90 AAV-annostuksen jälkeen
Osallistujien lukumäärä, jotka keskeyttävät tutkimushoidon haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 90 AAV-annostuksen jälkeen
Osallistujien määrä, jotka keskeyttävät tutkimushoidon haittatapahtumien vuoksi 90 päivän aikana (ryhmälle 3 120 päivän aikana)
Päivä 1 päivään 90 AAV-annostuksen jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perusarvosta muuttunut luustolihasmassaindeksi (ALMI) mitattuna DXA:lla
Aikaikkuna: Perustaso kestoltaan 12 kuukauteen
Perusarvosta muutos lisäkehon rasvattoman massan indeksissä (ALMI) mitattuna kaksoisenergia-röntgenabsorptiometrialla (DXA)
Perustaso kestoltaan 12 kuukauteen
Muutos perustasosta luutiheydessä (BMD), mitattuna DXA:lla (g/cm²)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perusarvon muutos luutiheydessä (BMD), mitattuna kaksivärinen röntgenabsorptiometria (DXA) -menetelmällä
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtöarvoon verrattuna alaraajan yhden toiston maksimi (1RM) voimassa (kg)
Aikaikkuna: Perusarvosta 12. kuukauteen
Muutos lähtötasosta maksimaalisessa vapaaehtoisessa voimassa, joka arvioidaan yhden toiston maksimilla (1RM) testillä, arvioituna jalkaprässin 1RM-testillä
Perusarvosta 12. kuukauteen
Muutos perustason puristusvoimassa (kg)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtöarvosta maksimaalisessa kädentartuntavoimassa (kg), arvioituna käyttäen standardoitua käsisydänmittaria
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta maksimaalisessa hapenottokyvyssä (VO₂max, ml/kg/min)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauden 12 kautta
Muutos lähtötasosta maksimaalisessa hapenottokyvyssä (VO₂max, mL/kg/min), arvioitu standardoidulla kardiopulmonaalisella kuntoilutestillä (CPET)
Perustaso kuukauden 12 kautta
Muutos lähtöarvosta SF-36 fyysisen ja henkisen komponenttien yhteenvetopisteissä
Aikaikkuna: Alkutila kautta kuukausi 12
Perusarvosta tapahtunut muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa, arvioitu Short Form-36 (SF-36) -kyselyllä (asteikko 0–100)
Alkutila kautta kuukausi 12
Perusarvosta tapahtunut muutos Clinical Frailty Scale (CFS) -pisteissä
Aikaikkuna: Alkutilanteesta 12. kuukauteen
Muutos perusarvosta heikkouden tilassa, joka on arvioitu käyttäen Kliinistä heikkousasteikkoa (CFS) (asteikko 1-9)
Alkutilanteesta 12. kuukauteen
Muutos perusarvosta seerumin follistatiinipitoisuudessa (ng/ml)
Aikaikkuna: Perustaso kautta kuukauden 12
Perusarvon muutos seerumin follistatiinitasoissa, mitattuna entsyymi-immunosorbenttitestillä (ELISA), ng/ml
Perustaso kautta kuukauden 12
Muutos perusarvosta seerumin myostatiinipitoisuudessa (ng/mL)
Aikaikkuna: Perustaso kautta kuukausi 12
Perusarvosta poikkeama seerumin myostatiinitasoissa, mitattuna ELISA-menetelmällä, ng/ml
Perustaso kautta kuukausi 12
Muutos IGF-1-pitoisuudessa seerumissa (ng/mL) lähtöarvoon verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
Muutos lähtöarvosta seerumin IGF-1-pitoisuudessa, mitattu validoitulla menetelmällä, ng/ml
Perustaso 12 kuukauden ajan
Muutos keskivarren ympäryksessä (cm)
Aikaikkuna: Alkuarvo kuukauden 12 kautta
Muutos lähtötasosta ylävarren keskikohdan ympärysmittauksissa (cm), arvioitu käyttäen standardoituja antropometrisia tekniikoita
Alkuarvo kuukauden 12 kautta
Reisien ympäryksen muutos (cm)
Aikaikkuna: Alkuperäinen kunto 12 kuukauden ajan
Alkuarvosta tapahtunut muutos keskireiden ympärysmittauksissa (cm), arvioitu käyttäen standardoituja antropometrisia tekniikoita
Alkuperäinen kunto 12 kuukauden ajan
Muutos pohkeen ympärysmitassa (cm)
Aikaikkuna: Perustaso kuukaudesta 12
Muutos pohjamittauksesta pohjan ympärysmittoihin (cm), arvioituna standardoiduilla antropometrisilla tekniikoilla
Perustaso kuukaudesta 12
Lantion ympäryksen muutos (cm)
Aikaikkuna: Alkutilanteesta 12. kuukauteen
Muutos lähtötasosta pakaroiden (lantion) alueiden ympärysmittamittauksissa (cm), arvioitu käyttäen standardoituja antropometrisia tekniikoita
Alkutilanteesta 12. kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Unlimited Biotechnology LLC

Yhteistyökumppanit

Global Alliance for Regenerative Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 2. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UBL-CALMAF-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa