Autologní transplantace mononukleárních buněk kostní dřeně kombinovaná s rehabilitací u dětí s následky hypoxicko-ischemické encefalopatie nebo nitrolebního krvácení (BMMCT-CP)
8. dubna 2026 aktualizováno: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam
Randomizovaná kontrolovaná studie hodnotící účinnost a bezpečnost transplantace autologních mononukleárních buněk kostní dřeně v kombinaci s rehabilitací u dětí s následky hypoxicko-ischemické encefalopatie nebo intrakraniálního krvácení
Tato studie hodnotí bezpečnost a předběžnou účinnost autologní transplantace mononukleárních buněk kostní dřeně v kombinaci s rehabilitací u dětí s neurologickými následky způsobenými hypoxicko-ischemickým poškozením mozku nebo nitrolebním krvácením.
Účastníci v intervenční skupině podstoupí autologní aspiraci kostní dřeně, transplantaci mononukleárních buněk intratekální cestou a rehabilitaci, zatímco kontrolní skupina bude podstupovat pouze rehabilitaci.
Výsledky budou porovnány mezi skupinami v různých časových bodech sledování.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Neurologické následky po hypoxicko-ischemickém poškození mozku a nitrolebním krvácení u dětí představují stále velkou klinickou výzvu s omezenými možnostmi účinné léčby.
Rehabilitace je současným standardem péče, ale často vede k neúplnému uzdravení.
Transplantace autologních mononukleárních buněk kostní dřeně se ukázala jako slibný terapeutický přístup díky svým potenciálním neuroregeneračním a neuroprotektivním účinkům.
Tato studie fáze II si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost kombinace transplantace autologních mononukleárních buněk kostní dřeně s rehabilitací ve srovnání s rehabilitací samotnou.
Studie také přispěje k vývoji standardizovaného technického protokolu pro tento zásah.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: DAT HUU TRAN
- Telefonní číslo: +84987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
Studijní místa
-
-
Hanoi
-
Hanoi, Hanoi, Vietnam, 111111
- Nábor
- Vietnam National Children's Hospital
-
Kontakt:
- DAT HUU DAT
- Telefonní číslo: +84-987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti s diagnózou dětské mozkové obrny
- Věk od 12 měsíců do 72 měsíců
- Dětská mozková obrna způsobená hypoxicko-ischemickým poškozením mozku nebo intrakraniálním krvácením
- Úroveň III až V podle klasifikačního systému hrubé motorické funkce (GMFCS)
- Dokončené požadované laboratorní testy podle protokolu studie
- Písemný informovaný souhlas získaný od rodiče dítěte nebo zákonného zástupce
Kritéria pro vyloučení:
- Děti s akutní infekcí v době screeningu nebo zařazení do studie
- Děti s těžkou koagulopatií nebo kontraindikacemi k aspiraci kostní dřeně
- Děti s těžkými systémovými onemocněními (např. těžké srdeční, jaterní nebo renální selhání)
- Děti s kontraindikacemi k anestezii nebo intratekálním transplantačním procedurám
- Děti s anamnézou malignity
- Děti, které nejsou schopny účastnit se nebo dokončit rehabilitační program
- Rodiče nebo zákonní zástupci, kteří neposkytnou informovaný souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace BMMNC plus rehabilitace
Účastníci dostávají autologní transplantaci mononukleárních buněk kostní dřeně pomocí intrathekální aplikace v kombinaci s rehabilitací.
|
Autologní mononukleární buňky kostní dřeně (BMMNC) jsou odebrány z pacientovy kyčelní kosti za sterilních podmínek. Aspirace kostní dřeně se provádí za vhodné anestezie, následuje zpracování k izolaci mononukleárních buněk pomocí centrifugace v gradientu hustoty. Připravené BMMNC jsou podány intratekální injekcí za aseptických podmínek. Dávka buněk je stanovena na základě tělesné hmotnosti a kritérií viability. Pacienti jsou po transplantaci monitorováni na bezprostřední a opožděné nežádoucí účinky. Kromě transplantace buněk účastníci dostávají standardizovanou rehabilitační terapii, včetně fyzioterapie, ergoterapie a neurovývojových intervencí, podle institucionálních protokolů. Tato kombinovaná intervence si klade za cíl zlepšit neurologické zotavení prostřednictvím regenerativní buněčné terapie a funkční rehabilitace.
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Rehabilitace samotná
Účastníci dostávají rehabilitaci bez buněčné transplantace.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna celkového skóre Gross Motor Function Measure (GMFM-88) od výchozího stavu do 12 měsíců
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
Hrubá motorická funkce bude hodnocena pomocí měřítka Gross Motor Function Measure (GMFM-88), což je validovaná a standardizovaná klinická škála pro hodnocení motorické funkce u dětí s neurologickým postižením.
Primárním výsledkem je změna celkového skóre GMFM-88 od výchozí hodnoty do 12 měsíců.
Změna skóre bude vypočítána a porovnána mezi intervenční skupinou (autologní transplantace mononukleárních buněk kostní dřeně plus rehabilitace) a kontrolní skupinou (pouze rehabilitace).
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre GMFM ve 3, 6 a 9 měsících
Časové okno: Výchozí hodnota a 3, 6, 9 měsíců
|
Hrubá motorická funkce bude hodnocena pomocí Gross Motor Function Measure (GMFM-88), standardizovaného klinického nástroje pro děti s dětskou mozkovou obrnou a souvisejícími neurologickými poruchami.
Změna celkového skóre GMFM-88 od výchozího stavu do 3, 6 a 9 měsíců bude vypočítána a porovnána mezi intervenční a kontrolní skupinou.
|
Výchozí hodnota a 3, 6, 9 měsíců
|
|
Změna úrovně Klasifikačního systému hrubé motoriky (GMFCS) od výchozího stavu do 12 měsíců
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
Klasifikace hrubé motorické funkce bude hodnocena pomocí systému klasifikace hrubé motorické funkce (GMFCS), který kategorizuje motorickou funkci na základě schopností samostatně iniciovaného pohybu, zejména schopnosti sedět a pohyblivosti.
Změny v úrovni GMFCS od výchozího stavu do 12 měsíců budou vyhodnoceny a porovnány mezi intervenční a kontrolní skupinou.
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
|
Změna úrovně klasifikačního systému manuálních schopností (MACS nebo Mini-MACS) od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Časové okno: Baseline a 12 měsíců
|
Manuální schopnosti budou hodnoceny pomocí systému klasifikace manuálních schopností (MACS) nebo Mini-MACS v závislosti na věku dítěte.
Změny v úrovni manuálních schopností od výchozího stavu do 12 měsíců budou vyhodnoceny a porovnány mezi intervenční a kontrolní skupinou.
|
Baseline a 12 měsíců
|
|
Incidence nežádoucích příhod souvisejících s transplantací
Časové okno: Od intervence do 12 měsíců sledování
|
Nežádoucí příhody související s aspiraci kostní dřeně, anestezií, intratékální transplantací a následnou péčí budou zaznamenány.
Patří sem lokální bolest v místě aspirace, bolesti zad po transplantaci, horečka, podrážděnost, zvracení, vyrážka a další komplikace související s výkonem.
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod bude během studie sledován a shrnut.
|
Od intervence do 12 měsíců sledování
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. dubna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. dubna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. dubna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
14. dubna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 16/HĐ-K2ĐT (Jiné číslo grantu/financování: ministry of health)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Individuální data účastníků (IPD), která jsou základem výsledků uvedených v této studii, budou sdílena po odstranění identifikačních údajů.
Data budou k dispozici počínaje 6 měsíci po publikaci a konče 3 roky po publikaci.
Data budou sdílena s výzkumníky, kteří předloží metodologicky správný návrh, za účelem dosažení cílů v schváleném návrhu.
Návrhy by měly být zaslány příslušnému vyšetřovateli.
Přístup k datům bude poskytnut po schválení týmem studie a institucionální revizní radou.
Časový rámec sdílení IPD
Data budou k dispozici od 6 měsíců po zveřejnění primárních výsledků a do 3 let po zveřejnění.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
K deidentifikovaným individuálním údajům účastníků a podpůrným dokumentům budou mít přístup kvalifikovaní výzkumníci, kteří předloží metodologicky správný návrh.
Návrhy by měly být směřovány na odpovídajícího hlavního výzkumníka.
Přístup k údajům bude udělen po posouzení a schválení studijním týmem a instituční revizní komisí.
Může být vyžadována dohoda o užití údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .