Transplantation autologue de cellules mononucléaires de la moelle osseuse combinée à la rééducation chez les enfants présentant des séquelles d'encéphalopathie hypoxique-ischémique ou d'hémorragie intracrânienne (BMMCT-CP)
8 avril 2026 mis à jour par: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam
Un essai contrôlé randomisé évaluant l'efficacité et l'innocuité de la transplantation de cellules mononucléées autologues dérivées de la moelle osseuse combinée à la rééducation chez les enfants présentant des séquelles d'encéphalopathie hypoxique-ischémique ou d'hémorragie intracrânienne
Cette étude évalue l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la transplantation autologue de cellules mononucléées de la moelle osseuse combinée à la rééducation chez les enfants présentant des séquelles neurologiques causées par une lésion cérébrale hypoxique-ischémique ou une hémorragie intracrânienne.
Les participants du groupe d'intervention recevront une ponction de moelle osseuse autologue, une transplantation de cellules mononucléées par voie intrathécale et une rééducation, tandis que le groupe témoin recevra uniquement une rééducation.
Les résultats seront comparés entre les groupes aux différents temps de suivi.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les séquelles neurologiques suite à une lésion cérébrale hypoxique-ischémique et à une hémorragie intracrânienne chez l'enfant restent un défi clinique majeur avec des options de traitement efficaces limitées.
La rééducation est la norme de soins actuelle mais aboutit souvent à une récupération incomplète.
La transplantation autologue de cellules mononucléées de moelle osseuse est apparue comme une approche thérapeutique prometteuse en raison de ses effets neuro-régénératifs et neuroprotecteurs potentiels.
Cette étude de phase II vise à évaluer la sécurité et l'efficacité préliminaire de la combinaison de la transplantation autologue de cellules mononucléées de moelle osseuse avec la rééducation par rapport à la rééducation seule.
L'étude contribuera également au développement d'un protocole technique standardisé pour cette intervention.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
60
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: DAT HUU TRAN
- Numéro de téléphone: +84987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
Lieux d'étude
-
-
Hanoi
-
Hanoi, Hanoi, Viêt Nam, 111111
- Recrutement
- Vietnam National Children's Hospital
-
Contact:
- DAT HUU DAT
- Numéro de téléphone: +84-987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Enfants diagnostiqués avec une paralysie cérébrale
- Âge de 12 mois à 72 mois
- Paralysie cérébrale causée par une lésion cérébrale hypoxique-ischémique ou une hémorragie intracrânienne
- Niveau III à V du Système de Classification de la Fonction Motrice Globale (GMFCS)
- Examens de laboratoire requis réalisés conformément au protocole de l'étude
- Consentement éclairé écrit obtenu du parent ou du tuteur légal de l'enfant
Critères d'exclusion :
- Enfants avec une infection aiguë au moment du dépistage ou de l'inclusion
- Enfants avec une coagulopathie sévère ou des contre-indications à la ponction de moelle osseuse
- Enfants avec des maladies systémiques graves (par exemple, insuffisance cardiaque, hépatique ou rénale sévère)
- Enfants avec des contre-indications à l'anesthésie ou aux procédures de transplantation intrathécale
- Enfants avec des antécédents de malignité
- Enfants incapables de participer ou de terminer le programme de rééducation
- Parents ou tuteurs légaux qui ne fournissent pas de consentement éclairé
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Transplantation de BMMNC plus réadaptation
Les participants reçoivent une transplantation autologue de cellules mononucléées de moelle osseuse par administration intrathécale combinée à une rééducation.
|
Les cellules mononucléées de moelle osseuse autologues (CMMO) sont prélevées au niveau de la crête iliaque du patient dans des conditions stériles. Une aspiration de moelle osseuse est réalisée sous anesthésie appropriée, suivie d'un traitement pour isoler les cellules mononucléées par centrifugation en gradient de densité. Les CMMO préparées sont administrées par injection intrathécale dans des conditions aseptiques. La dose de cellules est déterminée en fonction du poids corporel et des critères de viabilité. Les patients sont surveillés pour détecter les événements indésirables immédiats et tardifs après la transplantation. En plus de la transplantation cellulaire, les participants bénéficient d'une thérapie de rééducation standardisée, comprenant la physiothérapie, l'ergothérapie et les interventions neurodéveloppementales, conformément aux protocoles institutionnels. Cette intervention combinée vise à améliorer la récupération neurologique grâce à la fois à la thérapie cellulaire régénérative et à la rééducation fonctionnelle.
Autres noms:
|
|
Aucune intervention: Rééducation Seule
Les participants reçoivent une rééducation sans transplantation cellulaire.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement du score total de la Mesure de la Fonction Motrice Globale (GMFM-88) de la valeur initiale à 12 mois
Délai: Baseline et 12 mois
|
La fonction motrice globale sera évaluée à l'aide de la Mesure de la Fonction Motrice Globale (GMFM-88), une échelle clinique validée et standardisée pour évaluer la fonction motrice chez les enfants atteints de troubles neurologiques.
Le critère de jugement principal est la variation du score total GMFM-88 entre la valeur initiale et 12 mois.
La variation du score sera calculée et comparée entre le groupe d'intervention (transplantation de cellules mononucléées de moelle osseuse autologue plus réadaptation) et le groupe témoin (réadaptation seule).
|
Baseline et 12 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évolution du score GMFM à 3, 6 et 9 mois
Délai: Ligne de base et 3, 6, 9 mois
|
La fonction motrice globale sera évaluée à l'aide de la Mesure de la fonction motrice globale (GMFM-88), un outil clinique standardisé pour les enfants atteints de paralysie cérébrale et de troubles neurologiques associés.
Le changement du score total GMFM-88 de la valeur initiale à 3, 6 et 9 mois sera calculé et comparé entre les groupes d'intervention et de contrôle.
|
Ligne de base et 3, 6, 9 mois
|
|
Changement du niveau du Système de classification de la fonction motrice globale (GMFCS) par rapport à la valeur initiale jusqu'à 12 mois
Délai: Ligne de base et 12 mois
|
La classification de la fonction motrice globale sera évaluée à l'aide du Système de classification de la fonction motrice globale (GMFCS), qui catégorise la fonction motrice en fonction des capacités de mouvement auto-initiées, notamment la position assise et la mobilité.
Les changements du niveau GMFCS entre la ligne de base et 12 mois seront évalués et comparés entre les groupes d'intervention et de contrôle.
|
Ligne de base et 12 mois
|
|
Évolution du niveau du système de classification des capacités manuelles (MACS ou Mini-MACS) de la valeur initiale à 12 mois
Délai: Baseline et 12 mois
|
La capacité manuelle sera évaluée à l'aide du Système de classification de la capacité manuelle (MACS) ou du Mini-MACS selon l'âge de l'enfant.
Les changements dans le niveau de capacité manuelle entre le début de l'étude et 12 mois seront évalués et comparés entre les groupes d'intervention et de contrôle.
|
Baseline et 12 mois
|
|
Incidence des événements indésirables liés à la transplantation
Délai: De l'intervention jusqu'à 12 mois de suivi
|
Les événements indésirables liés à la ponction de moelle osseuse, à l'anesthésie, à la transplantation intrathécale et au suivi seront enregistrés.
Cela inclut la douleur locale au site de ponction, les lombalgies après la transplantation, la fièvre, l'irritabilité, les vomissements, les éruptions cutanées et d'autres complications liées à la procédure.
L'incidence et la gravité des événements indésirables seront surveillées et résumées tout au long de l'étude.
|
De l'intervention jusqu'à 12 mois de suivi
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 décembre 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 avril 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 avril 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2026
Première publication (Réel)
14 avril 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 16/HĐ-K2ĐT (Autre subvention/numéro de financement: ministry of health)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données individuelles des participants (IPD) qui sous-tendent les résultats rapportés dans cette étude seront partagées après anonymisation.
Les données seront disponibles à partir de 6 mois après la publication et jusqu'à 3 ans après la publication.
Les données seront partagées avec les chercheurs qui fournissent une proposition méthodologiquement solide, dans le but d'atteindre les objectifs de la proposition approuvée.
Les propositions doivent être adressées à l'investigateur correspondant.
L'accès aux données sera fourni après approbation par l'équipe de l'étude et le comité d'examen institutionnel.
Délai de partage IPD
Les données seront disponibles à partir de 6 mois après la publication des résultats principaux et jusqu'à 3 ans après la publication.
Critères d'accès au partage IPD
L'accès aux données individuelles des participants anonymisées et aux documents de soutien sera fourni aux chercheurs qualifiés qui soumettront une proposition méthodologiquement solide.
Les propositions doivent être adressées à l'investigateur correspondant.
L'accès aux données sera accordé après examen et approbation par l'équipe de l'étude et le comité d'éthique institutionnel.
Un accord d'utilisation des données peut être requis.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .