Transplante Autólogo de Células Mononucleares da Medula Óssea Combinado com Reabilitação em Crianças com Sequelas de Encefalopatia Hipóxico-Isquémica ou Hemorragia Intracraniana (BMMCT-CP)
8 de abril de 2026 atualizado por: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam
Um Ensaio Controlado Randomizado a Avaliar a Eficácia e Segurança do Transplante de Células Mononucleares Autólogas da Medula Óssea Combinado com Reabilitação em Crianças com Sequelas de Encefalopatia Hipóxico-Isquémica ou Hemorragia Intracraniana
Este estudo avalia a segurança e eficácia preliminar do transplante autólogo de células mononucleares da medula óssea combinado com reabilitação em crianças com sequelas neurológicas causadas por lesão cerebral hipóxico-isquémica ou hemorragia intracraniana.
Os participantes do grupo de intervenção receberão aspiração autóloga da medula óssea, transplante de células mononucleares por via intratecal e reabilitação, enquanto o grupo de controlo receberá apenas reabilitação.
Os resultados serão comparados entre os grupos ao longo dos pontos de seguimento.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As sequelas neurológicas após lesão cerebral hipóxico-isquémica e hemorragia intracraniana em crianças continuam a ser um grande desafio clínico, com opções de tratamento eficazes limitadas.
A reabilitação é o padrão de cuidados atual, mas frequentemente resulta numa recuperação incompleta.
O transplante autólogo de células mononucleares da medula óssea emergiu como uma abordagem terapêutica promissora devido aos seus potenciais efeitos neuroregenerativos e neuroprotetores.
Este estudo de fase II visa avaliar a segurança e a eficácia preliminar da combinação do transplante autólogo de células mononucleares da medula óssea com a reabilitação, em comparação com a reabilitação isolada.
O estudo também contribuirá para o desenvolvimento de um protocolo técnico padronizado para esta intervenção.
A reabilitação é o padrão de cuidados atual, mas frequentemente resulta numa recuperação incompleta.
O transplante autólogo de células mononucleares da medula óssea emergiu como uma abordagem terapêutica promissora devido aos seus potenciais efeitos neuroregenerativos e neuroprotetores.
Este estudo de fase II visa avaliar a segurança e a eficácia preliminar da combinação do transplante autólogo de células mononucleares da medula óssea com a reabilitação, em comparação com a reabilitação isolada.
O estudo também contribuirá para o desenvolvimento de um protocolo técnico padronizado para esta intervenção.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: DAT HUU TRAN
- Número de telefone: +84987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
Locais de estudo
-
-
Hanoi
-
Hanoi, Hanoi, Vietnã, 111111
- Recrutamento
- Vietnam National Children's Hospital
-
Contato:
- DAT HUU DAT
- Número de telefone: +84-987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Crianças diagnosticadas com paralisia cerebral
- Idade dos 12 meses aos 72 meses
- Paralisia cerebral causada por lesão cerebral hipóxico-isquémica ou hemorragia intracraniana
- Nível III a V no Sistema de Classificação da Função Motora Grossa (GMFCS)
- Exames laboratoriais obrigatórios concluídos de acordo com o protocolo do estudo
- Consentimento informado por escrito obtido do progenitor ou representante legal da criança
Critérios de Exclusão:
- Crianças com infeção aguda no momento do rastreio ou inscrição
- Crianças com coagulopatia grave ou contraindicações para aspiração de medula óssea
- Crianças com doenças sistémicas graves (ex.: insuficiência cardíaca, hepática ou renal grave)
- Crianças com contraindicações para anestesia ou procedimentos de transplantação intratecal
- Crianças com historial de malignidade
- Crianças incapazes de participar ou completar o programa de reabilitação
- Progenitores ou representantes legais que não forneçam consentimento informado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Transplante de BMMNC Mais Reabilitação
Os participantes recebem transplante autólogo de células mononucleares da medula óssea por via intratecal combinado com reabilitação.
|
Os mononucleares da medula óssea autólogos (BMMNCs) são recolhidos da crista ilíaca do paciente em condições estéreis. A aspiração da medula óssea é realizada sob anestesia adequada, seguida de processamento para isolar os mononucleares usando centrifugação em gradiente de densidade. Os BMMNCs preparados são administrados por injeção intratecal em condições assépticas. A dosagem das células é determinada com base no peso corporal e nos critérios de viabilidade. Os pacientes são monitorizados para eventos adversos imediatos e tardios após o transplante. Além do transplante celular, os participantes recebem terapia de reabilitação padronizada, incluindo fisioterapia, terapia ocupacional e intervenções de neurodesenvolvimento, de acordo com os protocolos institucionais. Esta intervenção combinada visa melhorar a recuperação neurológica através da terapia celular regenerativa e da reabilitação funcional.
Outros nomes:
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Sem intervenção: Reabilitação Isolada
Os participantes recebem reabilitação sem transplante de células.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no score total da Medida da Função Motora Grossa (GMFM-88) da linha de base até 12 meses
Prazo: Baseline e 12 meses
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A função motora grossa será avaliada utilizando a Medida da Função Motora Grossa (GMFM-88), uma escala clínica validada e padronizada para avaliar a função motora em crianças com comprometimento neurológico.
O desfecho primário é a alteração na pontuação total do GMFM-88 desde a linha de base até aos 12 meses.
A alteração na pontuação será calculada e comparada entre o grupo de intervenção (transplante autólogo de células mononucleares da medula óssea mais reabilitação) e o grupo de controlo (apenas reabilitação).
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Baseline e 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na pontuação GMFM aos 3, 6, 9 meses
Prazo: Baseline e 3, 6, 9 meses
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A função motora grosseira será avaliada através da Medida da Função Motora Grosseira (GMFM-88), uma ferramenta clínica padronizada para crianças com paralisia cerebral e deficiência neurológica relacionada.
A alteração na pontuação total do GMFM-88 desde a linha de base até aos 3, 6 e 9 meses será calculada e comparada entre os grupos de intervenção e controlo.
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Baseline e 3, 6, 9 meses
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Alteração no nível do Sistema de Classificação da Função Motora Grossa (GMFCS) desde a linha de base até aos 12 meses
Prazo: Baseline e 12 meses
|
A classificação da função motora global será avaliada utilizando o Sistema de Classificação da Função Motora Global (GMFCS), que categoriza a função motora com base nas capacidades de movimento auto-iniciadas, particularmente a sentar e a mobilidade.
As alterações no nível do GMFCS desde a linha de base até aos 12 meses serão avaliadas e comparadas entre o grupo de intervenção e o grupo de controlo.
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Baseline e 12 meses
|
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Alteração no nível do Sistema de Classificação da Capacidade Manual (MACS ou Mini-MACS) desde a linha de base até aos 12 meses
Prazo: Linha de base e 12 meses
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A capacidade manual será avaliada utilizando o Sistema de Classificação da Capacidade Manual (MACS) ou o Mini-MACS, consoante a idade da criança.
As alterações no nível de capacidade manual desde a linha de base até aos 12 meses serão avaliadas e comparadas entre o grupo de intervenção e o grupo de controlo.
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Linha de base e 12 meses
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Incidência de eventos adversos relacionados com o transplante
Prazo: Desde a intervenção até aos 12 meses de acompanhamento
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Serão registados eventos adversos relacionados com a aspiração de medula óssea, anestesia, transplante intratecal e acompanhamento.
Estes incluem dor local no local da aspiração, dor lombar após o transplante, febre, irritabilidade, vómitos, erupção cutânea e outras complicações relacionadas com o procedimento.
A incidência e gravidade dos eventos adversos serão monitorizadas e resumidas ao longo do estudo.
|
Desde a intervenção até aos 12 meses de acompanhamento
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de dezembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de abril de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de abril de 2026
Primeira postagem (Real)
14 de abril de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 16/HĐ-K2ĐT (Número de outro subsídio/financiamento: ministry of health)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados individuais dos participantes (IPD) que fundamentam os resultados relatados neste estudo serão partilhados após desidentificação.
Os dados estarão disponíveis a partir de 6 meses após a publicação e até 3 anos após a publicação.
Os dados serão partilhados com investigadores que apresentem uma proposta metodologicamente sólida, com o objetivo de alcançar os objetivos da proposta aprovada.
As propostas devem ser dirigidas ao investigador correspondente.
O acesso aos dados será concedido após aprovação pela equipa do estudo e pelo comité de revisão institucional.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados estarão disponíveis a partir de 6 meses após a publicação dos resultados primários e até 3 anos após a publicação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Será concedido acesso a dados individuais de participantes anonimizados e documentos de suporte a investigadores qualificados que apresentem uma proposta metodologicamente sólida.
As propostas devem ser dirigidas ao investigador correspondente.
O acesso aos dados será concedido após revisão e aprovação pela equipa do estudo e pelo comité de ética institucional.
Poderá ser necessário um acordo de utilização de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .