Trasplante Autólogo de Células Mononucleares de Médula Ósea Combinado con Rehabilitación en Niños con Secuelas de Encefalopatía Hipóxico-Isquémica o Hemorragia Intracraneal (BMMCT-CP)
8 de abril de 2026 actualizado por: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam
Un Ensayo Controlado Aleatorizado que Evalúa la Eficacia y Seguridad del Trasplante de Células Mononucleares Derivadas de Médula Ósea Autóloga Combinado con Rehabilitación en Niños con Secuelas de Encefalopatía Hipóxico-Isquémica o Hemorragia Intracraneal
Este estudio evalúa la seguridad y eficacia preliminar del trasplante autólogo de células mononucleares de médula ósea combinado con rehabilitación en niños con secuelas neurológicas causadas por lesión cerebral hipóxico-isquémica o hemorragia intracraneal.
Los participantes del grupo de intervención recibirán aspiración autóloga de médula ósea, trasplante de células mononucleares por vía intratecal y rehabilitación, mientras que el grupo de control recibirá únicamente rehabilitación.
Los resultados se compararán entre grupos a lo largo de los puntos de seguimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las secuelas neurológicas tras una lesión cerebral hipóxico-isquémica y una hemorragia intracraneal en niños siguen siendo un importante desafío clínico con opciones de tratamiento efectivas limitadas.
La rehabilitación es el estándar actual de atención, pero a menudo resulta en una recuperación incompleta.
El trasplante autólogo de células mononucleares de médula ósea ha surgido como un enfoque terapéutico prometedor debido a sus posibles efectos neuroregenerativos y neuroprotectores.
Este estudio de fase II tiene como objetivo evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de combinar el trasplante autólogo de células mononucleares de médula ósea con rehabilitación, en comparación con la rehabilitación sola.
El estudio también contribuirá al desarrollo de un protocolo técnico estandarizado para esta intervención.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: DAT HUU TRAN
- Número de teléfono: +84987836686
- Correo electrónico: drtrandat1986@gmail.com
Ubicaciones de estudio
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Hanoi
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Hanoi, Hanoi, Vietnam, 111111
- Reclutamiento
- Vietnam National Children's Hospital
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Contacto:
- DAT HUU DAT
- Número de teléfono: +84-987836686
- Correo electrónico: drtrandat1986@gmail.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños diagnosticados con parálisis cerebral
- Edad de 12 meses a 72 meses
- Parálisis cerebral causada por lesión cerebral hipóxico-isquémica o hemorragia intracraneal
- Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS) nivel III a V
- Pruebas de laboratorio requeridas completadas según el protocolo del estudio
- Consentimiento informado por escrito obtenido del padre o tutor legal del niño
Criterios de exclusión:
- Niños con infección aguda en el momento del cribado o inscripción
- Niños con coagulopatía grave o contraindicaciones para la aspiración de médula ósea
- Niños con enfermedades sistémicas graves (por ejemplo, insuficiencia cardíaca, hepática o renal grave)
- Niños con contraindicaciones para la anestesia o procedimientos de trasplante intratecal
- Niños con antecedentes de malignidad
- Niños que no pueden participar en o completar el programa de rehabilitación
- Padres o tutores legales que no proporcionen el consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Trasplante de CMMNC más Rehabilitación
Los participantes reciben un trasplante autólogo de células mononucleares de médula ósea mediante administración intratecal combinada con rehabilitación.
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Las células mononucleares de médula ósea autólogas (BMMNCs) se recolectan de la cresta ilíaca del paciente en condiciones estériles. La aspiración de médula ósea se realiza bajo anestesia apropiada, seguida de procesamiento para aislar las células mononucleares mediante centrifugación en gradiente de densidad. Las BMMNCs preparadas se administran mediante inyección intratecal en condiciones asépticas. La dosis de células se determina según el peso corporal y los criterios de viabilidad. Los pacientes son monitoreados para detectar eventos adversos inmediatos y tardíos después del trasplante. Además del trasplante celular, los participantes reciben terapia de rehabilitación estandarizada, incluida fisioterapia, terapia ocupacional e intervenciones del neurodesarrollo, según los protocolos institucionales. Esta intervención combinada tiene como objetivo mejorar la recuperación neurológica tanto mediante terapia celular regenerativa como mediante rehabilitación funcional.
Otros nombres:
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Sin intervención: Rehabilitación Sola
Los participantes reciben rehabilitación sin trasplante celular.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación total de la Medida de la Función Motora Gruesa (GMFM-88) desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
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La función motora gruesa se evaluará mediante la Medida de Función Motora Gruesa (GMFM-88), una escala clínica validada y estandarizada para evaluar la función motora en niños con deterioro neurológico.
El resultado principal es el cambio en la puntuación total del GMFM-88 desde el inicio hasta los 12 meses.
El cambio en la puntuación se calculará y comparará entre el grupo de intervención (trasplante autólogo de células mononucleares de médula ósea más rehabilitación) y el grupo de control (solo rehabilitación).
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Línea de base y 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la puntuación de la GMFM a los 3, 6 y 9 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 3, 6, 9 meses
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La función motora gruesa se evaluará utilizando la Medida de Función Motora Gruesa (GMFM-88), una herramienta clínica estandarizada para niños con parálisis cerebral y deficiencias neurológicas relacionadas.
El cambio en la puntuación total del GMFM-88 desde el inicio hasta los 3, 6 y 9 meses se calculará y comparará entre los grupos de intervención y control.
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Línea base y 3, 6, 9 meses
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Cambio en el nivel del Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS) desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea basal y 12 meses
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La clasificación de la función motora gruesa se evaluará mediante el Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS, por sus siglas en inglés), que categoriza la función motora según las habilidades de movimiento autónomo, en particular la capacidad de sentarse y la movilidad.
Se evaluarán y compararán los cambios en el nivel GMFCS desde el inicio hasta los 12 meses entre los grupos de intervención y control.
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Línea basal y 12 meses
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Cambio en el nivel del Sistema de Clasificación de la Habilidad Manual (MACS o Mini-MACS) desde la línea de base hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
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La capacidad manual se evaluará utilizando el Sistema de Clasificación de la Capacidad Manual (MACS) o el Mini-MACS según la edad del niño. Se evaluarán y compararán los cambios en el nivel de capacidad manual desde el inicio hasta los 12 meses entre los grupos de intervención y control.
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Línea de base y 12 meses
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Incidencia de eventos adversos relacionados con el trasplante
Periodo de tiempo: Desde la intervención hasta los 12 meses de seguimiento
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Se registrarán los eventos adversos relacionados con la aspiración de médula ósea, la anestesia, el trasplante intratecal y el seguimiento.
Estos incluyen dolor local en el sitio de aspiración, dolor lumbar después del trasplante, fiebre, irritabilidad, vómitos, erupciones cutáneas y otras complicaciones relacionadas con el procedimiento.
La incidencia y gravedad de los eventos adversos se controlarán y resumirán a lo largo del estudio.
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Desde la intervención hasta los 12 meses de seguimiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de abril de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
14 de abril de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 16/HĐ-K2ĐT (Otro número de subvención/financiamiento: ministry of health)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos individuales de los participantes (IPD) que sustentan los resultados reportados en este estudio se compartirán después de la desidentificación.
Los datos estarán disponibles a partir de los 6 meses siguientes a la publicación y hasta 3 años después de la publicación.
Los datos se compartirán con investigadores que presenten una propuesta metodológicamente sólida, con el propósito de lograr los objetivos de la propuesta aprobada.
Las propuestas deben dirigirse al investigador correspondiente.
El acceso a los datos se proporcionará después de la aprobación por parte del equipo de estudio y la junta de revisión institucional.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos estarán disponibles desde los 6 meses posteriores a la publicación de los resultados principales hasta los 3 años después de la publicación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Se proporcionará acceso a datos de participantes individuales anonimizados y documentos de apoyo a investigadores calificados que presenten una propuesta metodológicamente sólida.
Las propuestas deben dirigirse al investigador correspondiente.
El acceso a los datos se concederá tras la revisión y aprobación por parte del equipo de estudio y la junta de revisión institucional.
Puede ser necesario un acuerdo de uso de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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