Autologe transplantatie van beenmergmononucleaire cellen gecombineerd met revalidatie bij kinderen met restverschijnselen van hypoxisch-ischemische encefalopathie of intracraniële bloeding (BMMCT-CP)
8 april 2026 bijgewerkt door: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam
Een gerandomiseerde gecontroleerde studie naar de werkzaamheid en veiligheid van autologe beenmerg-afgeleide mononucleaire celtransplantatie gecombineerd met revalidatie bij kinderen met restverschijnselen van hypoxisch-ischemische encefalopathie of intracraniële bloeding
Deze studie evalueert de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van autologe beenmerg mononucleaire cel transplantatie gecombineerd met revalidatie bij kinderen met neurologische gevolgen veroorzaakt door hypoxisch-ischemisch hersenletsel of intracraniële bloeding.
Deelnemers in de interventiegroep zullen autologe beenmergaspiratie, mononucleaire cel transplantatie via intrathecale route en revalidatie ontvangen, terwijl de controlegroep alleen revalidatie zal ontvangen.
Uitkomsten zullen worden vergeleken tussen de groepen tijdens de follow-up tijdspunten.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Neurologische gevolgen na hypoxisch-ischemisch hersenletsel en intracraniële bloedingen bij kinderen blijven een grote klinische uitdaging met beperkte effectieve behandelingsopties.
Revalidatie is de huidige standaardzorg, maar leidt vaak tot onvolledig herstel.
Autologe beenmergmononucleaire celtransplantatie is naar voren gekomen als een veelbelovende therapeutische benadering vanwege de potentiële neuroregeneratieve en neuroprotectieve effecten.
Deze fase II-studie heeft tot doel de veiligheid en voorlopige effectiviteit te evalueren van het combineren van autologe beenmergmononucleaire celtransplantatie met revalidatie in vergelijking met alleen revalidatie.
De studie zal ook bijdragen aan de ontwikkeling van een gestandaardiseerd technisch protocol voor deze interventie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
60
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: DAT HUU TRAN
- Telefoonnummer: +84987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
Studie Locaties
-
-
Hanoi
-
Hanoi, Hanoi, Vietnam, 111111
- Werving
- Vietnam National Children's Hospital
-
Contact:
- DAT HUU DAT
- Telefoonnummer: +84-987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen met de diagnose cerebrale parese
- Leeftijd van 12 maanden tot 72 maanden
- Cerebrale parese veroorzaakt door hypoxisch-ischemisch hersenletsel of intracraniële bloeding
- Gross Motor Function Classification System (GMFCS) niveau III tot V
- Vereiste laboratoriumtests uitgevoerd volgens het studieprotocol
- Schriftelijke toestemming verkregen van de ouder of wettelijke voogd van het kind
Exclusiecriteria:
- Kinderen met een acute infectie tijdens screening of inschrijving
- Kinderen met ernstige stollingsstoornissen of contra-indicaties voor beenmergpunctie
- Kinderen met ernstige systemische ziekten (bijv. ernstig hart-, lever- of nierfalen)
- Kinderen met contra-indicaties voor anesthesie of intrathicale transplantatieprocedures
- Kinderen met een voorgeschiedenis van maligniteit
- Kinderen die niet kunnen deelnemen aan of het revalidatieprogramma kunnen voltooien
- Ouders of wettelijke voogden die geen geïnformeerde toestemming geven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BMMNC-transplantatie plus revalidatie
Deelnemers krijgen autologe beenmergmononucleaire celtransplantatie via intrathecale toediening gecombineerd met revalidatie.
|
Autologe beenmerg mononucleaire cellen (BMMNCs) worden onder steriele omstandigheden verzameld uit de iliacale kam van de patiënt. Beenmergaspiratie wordt uitgevoerd onder geschikte anesthesie, gevolgd door verwerking om mononucleaire cellen te isoleren met behulp van dichtheidsgradiëntcentrifugatie. De bereide BMMNCs worden toegediend via intrathecale injectie onder aseptische omstandigheden. De dosering van cellen wordt bepaald op basis van lichaamsgewicht en levensvatbaarheidscriteria. Patiënten worden gecontroleerd op directe en vertraagde bijwerkingen na transplantatie. Naast celtransplantatie ontvangen deelnemers gestandaardiseerde revalidatietherapie, inclusief fysiotherapie, ergotherapie en neuroontwikkelingsinterventies, volgens institutionele protocollen. Deze gecombineerde interventie heeft als doel neurologisch herstel te bevorderen door zowel regeneratieve cellulaire therapie als functionele revalidatie.
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Revalidatie Alleen
Deelnemers ontvangen revalidatie zonder celtransplantatie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in totale score van de Gross Motor Function Measure (GMFM-88) van baseline tot 12 maanden
Tijdsspanne: Baseline en 12 maanden
|
De grove motoriek wordt beoordeeld met behulp van de Gross Motor Function Measure (GMFM-88), een gevalideerde en gestandaardiseerde klinische schaal voor het evalueren van motorische functies bij kinderen met neurologische aandoeningen.
De primaire uitkomstmaat is de verandering in de totale GMFM-88-score van baseline tot 12 maanden.
De scoreverandering wordt berekend en vergeleken tussen de interventiegroep (autologe beenmergmononucleaire celtransplantatie plus revalidatie) en de controlegroep (alleen revalidatie).
|
Baseline en 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in GMFM-score na 3, 6, 9 maanden
Tijdsspanne: Baseline en 3, 6, 9 maanden
|
De grove motoriek zal worden beoordeeld met behulp van de Gross Motor Function Measure (GMFM-88), een gestandaardiseerd klinisch instrument voor kinderen met cerebrale parese en aanverwante neurologische aandoeningen.
De verandering in de totale GMFM-88-score van baseline naar 3, 6 en 9 maanden zal worden berekend en vergeleken tussen de interventie- en controlegroepen.
|
Baseline en 3, 6, 9 maanden
|
|
Verandering in niveau van het Gross Motor Function Classification System (GMFCS) van baseline tot 12 maanden
Tijdsspanne: Baseline en 12 maanden
|
De classificatie van grove motorische functies wordt beoordeeld met behulp van het Gross Motor Function Classification System (GMFCS), dat de motorische functie categoriseert op basis van zelf geïnitieerde bewegingsmogelijkheden, met name zitten en mobiliteit.
Veranderingen in GMFCS-niveau van baseline tot 12 maanden worden geëvalueerd en vergeleken tussen de interventie- en controlegroepen.
|
Baseline en 12 maanden
|
|
Verandering in Manual Ability Classification System (MACS of Mini-MACS) niveau van baseline tot 12 maanden
Tijdsspanne: Baseline en 12 maanden
|
De handvaardigheid zal worden beoordeeld met behulp van het Manual Ability Classification System (MACS) of Mini-MACS, afhankelijk van de leeftijd van het kind.
Veranderingen in het niveau van handvaardigheid van baseline tot 12 maanden zullen worden geëvalueerd en vergeleken tussen de interventie- en controlegroepen. |
Baseline en 12 maanden
|
|
Incidentie van transplantatiegerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Van interventie tot 12 maanden follow-up
|
Bijwerkingen gerelateerd aan beenmergaspiratie, anesthesie, intrathecale transplantatie en follow-up worden geregistreerd.
Dit omvat lokale pijn op de aspiratieplaats, lage rugpijn na transplantatie, koorts, prikkelbaarheid, braken, huiduitslag en andere procedure-gerelateerde complicaties.
De incidentie en ernst van bijwerkingen worden gedurende het hele onderzoek gevolgd en samengevat.
|
Van interventie tot 12 maanden follow-up
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 december 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 april 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 april 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 april 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 april 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 16/HĐ-K2ĐT (Ander subsidie-/financieringsnummer: ministry of health)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Individuele deelnemersgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan de resultaten die in deze studie worden gerapporteerd, zullen worden gedeeld na anonimisering.
Gegevens zullen beschikbaar zijn vanaf 6 maanden na publicatie en eindigen 3 jaar na publicatie.
Gegevens zullen worden gedeeld met onderzoekers die een methodologisch solide voorstel indienen, met als doel de doelstellingen in het goedgekeurde voorstel te bereiken.
Voorstellen moeten worden gericht aan de corresponderende onderzoeker.
Toegang tot gegevens wordt verleend na goedkeuring door het onderzoeksteam en de institutionele toetsingscommissie.
IPD-tijdsbestek voor delen
De gegevens zullen beschikbaar zijn vanaf 6 maanden na publicatie van de primaire resultaten tot 3 jaar na publicatie.
IPD-toegangscriteria voor delen
Toegang tot gedeïdentificeerde individuele deelnemersgegevens en ondersteunende documenten zal worden verstrekt aan gekwalificeerde onderzoekers die een methodologisch solide voorstel indienen.
Voorstellen moeten worden gericht aan de overeenkomstige hoofdonderzoeker.
Gegevenstoegang zal worden verleend na beoordeling en goedkeuring door het onderzoeksteam en de institutionele toetsingscommissie.
Een gegevensgebruiksovereenkomst kan vereist zijn.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .