Trapianto di Cellule Mononucleate del Midollo Osseo Autologo Combinato con Riabilitazione in Bambini con Sequele di Encefalopatia Ipossico-Ischemica o Emorragia Intracranica (BMMCT-CP)
8 aprile 2026 aggiornato da: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam
Uno Studio Randomizzato Controllato che Valuta l'Efficacia e la Sicurezza del Trapianto di Cellule Mononucleate Autologhe Derivate dal Midollo Osseo Combinato con la Riabilitazione in Bambini con Sequele di Encefalopatia Ipossico-Ischemica o Emorragia Intracranica
Questo studio valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare del trapianto autologo di cellule mononucleate del midollo osseo combinato con la riabilitazione in bambini con sequele neurologiche causate da lesione cerebrale ipossico-ischemica o emorragia intracranica.
I partecipanti del gruppo di intervento riceveranno aspirazione autologa del midollo osseo, trapianto di cellule mononucleate per via intratecale e riabilitazione, mentre il gruppo di controllo riceverà solo la riabilitazione.
I risultati saranno confrontati tra i gruppi nei diversi tempi di follow-up.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le sequele neurologiche successive a lesioni cerebrali ipossico-ischemiche ed emorragie intracraniche nei bambini rimangono una sfida clinica importante con opzioni terapeutiche efficaci limitate.
La riabilitazione è l'attuale standard di cura, ma spesso porta a un recupero incompleto.
Il trapianto autologo di cellule mononucleate del midollo osseo è emerso come un approccio terapeutico promettente grazie ai suoi potenziali effetti neuro-rigenerativi e neuroprotettivi.
Questo studio di fase II mira a valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare della combinazione del trapianto autologo di cellule mononucleate del midollo osseo con la riabilitazione rispetto alla sola riabilitazione.
Lo studio contribuirà anche allo sviluppo di un protocollo tecnico standardizzato per questo intervento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
60
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: DAT HUU TRAN
- Numero di telefono: +84987836686
- Email: drtrandat1986@gmail.com
Luoghi di studio
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Hanoi
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Hanoi, Hanoi, Vietnam, 111111
- Reclutamento
- Vietnam National Children's Hospital
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Contatto:
- DAT HUU DAT
- Numero di telefono: +84-987836686
- Email: drtrandat1986@gmail.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Bambini con diagnosi di paralisi cerebrale
- Età da 12 mesi a 72 mesi
- Paralisi cerebrale causata da danno cerebrale ipossico-ischemico o emorragia intracranica
- Livello III-V del Sistema di Classificazione della Funzione Motoria Globale (GMFCS)
- Esami di laboratorio richiesti completati secondo il protocollo dello studio
- Consenso informato scritto ottenuto dal genitore o tutore legale del bambino
Criteri di esclusione:
- Bambini con infezione acuta al momento dello screening o dell'arruolamento
- Bambini con grave coagulopatia o controindicazioni all'aspirazione del midollo osseo
- Bambini con gravi malattie sistemiche (es. grave insufficienza cardiaca, epatica o renale)
- Bambini con controindicazioni all'anestesia o alle procedure di trapianto intratecale
- Bambini con anamnesi di neoplasia maligna
- Bambini incapaci di partecipare o completare il programma di riabilitazione
- Genitori o tutori legali che non forniscono il consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trapianto di BMMNC più Riabilitazione
I partecipanti ricevono un trapianto autologo di cellule mononucleate del midollo osseo tramite somministrazione intratecale combinata con la riabilitazione.
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Le cellule mononucleate del midollo osseo autologhe (BMMNC) vengono prelevate dalla cresta iliaca del paziente in condizioni sterili. L'aspirato di midollo osseo viene eseguito sotto anestesia appropriata, seguito dalla lavorazione per isolare le cellule mononucleate mediante centrifugazione su gradiente di densità. Le BMMNC preparate vengono somministrate mediante iniezione intratecale in condizioni asettiche. Il dosaggio delle cellule è determinato in base al peso corporeo e ai criteri di vitalità. I pazienti vengono monitorati per eventi avversi immediati e ritardati dopo il trapianto. Oltre al trapianto cellulare, i partecipanti ricevono una terapia riabilitativa standardizzata, inclusa fisioterapia, terapia occupazionale e interventi neuroevolutivi, secondo i protocolli istituzionali. Questo intervento combinato mira a migliorare il recupero neurologico attraverso sia la terapia cellulare rigenerativa che la riabilitazione funzionale.
Altri nomi:
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Nessun intervento: Riabilitazione da sola
I partecipanti ricevono riabilitazione senza trapianto cellulare.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione del punteggio totale della Gross Motor Function Measure (GMFM-88) dal basale a 12 mesi
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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La funzione motoria globale sarà valutata utilizzando la misura della funzione motoria globale (GMFM-88), una scala clinica standardizzata e validata per valutare la funzione motoria nei bambini con compromissione neurologica.
L'esito primario è la variazione del punteggio totale GMFM-88 dal basale a 12 mesi.
La variazione del punteggio sarà calcolata e confrontata tra il gruppo di intervento (trapianto autologo di cellule mononucleate del midollo osseo più riabilitazione) e il gruppo di controllo (sola riabilitazione).
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Baseline e 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio GMFM a 3, 6, 9 mesi
Lasso di tempo: Baseline e 3, 6, 9 mesi
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La funzione motoria globale sarà valutata utilizzando la Misura della Funzione Motoria Globale (GMFM-88), uno strumento clinico standardizzato per bambini con paralisi cerebrale e compromissioni neurologiche correlate.
La variazione del punteggio totale GMFM-88 dal basale a 3, 6 e 9 mesi sarà calcolata e confrontata tra il gruppo di intervento e il gruppo di controllo. |
Baseline e 3, 6, 9 mesi
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Variazione del livello del Sistema di Classificazione della Funzione Motoria Lorda (GMFCS) dal basale a 12 mesi
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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La classificazione della funzione motoria globale sarà valutata utilizzando il Sistema di Classificazione della Funzione Motoria Globale (GMFCS), che categorizza la funzione motoria in base alle capacità di movimento auto-iniziate, in particolare la seduta e la mobilità.
Le variazioni del livello GMFCS dal basale a 12 mesi saranno valutate e confrontate tra il gruppo di intervento e il gruppo di controllo.
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Baseline e 12 mesi
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Variazione del livello del Sistema di Classificazione delle Abilità Manuali (MACS o Mini-MACS) dal basale a 12 mesi
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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La capacità manuale sarà valutata utilizzando il Sistema di Classificazione delle Abilità Manuali (MACS) o il Mini-MACS a seconda dell'età del bambino.
Le variazioni del livello di capacità manuale dal basale a 12 mesi saranno valutate e confrontate tra il gruppo di intervento e il gruppo di controllo.
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Baseline e 12 mesi
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Incidenza di eventi avversi correlati al trapianto
Lasso di tempo: Dall'intervento fino a 12 mesi di follow-up
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Gli eventi avversi correlati all'aspirato midollare, all'anestesia, al trapianto intratecale e al follow-up saranno registrati.
Questi includono dolore locale nel sito di aspirazione, lombalgia dopo il trapianto, febbre, irritabilità, vomito, rash e altre complicanze correlate alla procedura.
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi saranno monitorate e riassunte durante tutto lo studio.
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Dall'intervento fino a 12 mesi di follow-up
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 dicembre 2025
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 aprile 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 aprile 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 aprile 2026
Primo Inserito (Effettivo)
14 aprile 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 16/HĐ-K2ĐT (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: ministry of health)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati individuali dei partecipanti (IPD) che stanno alla base dei risultati riportati in questo studio saranno condivisi dopo la de-identificazione.
I dati saranno disponibili a partire da 6 mesi dopo la pubblicazione e fino a 3 anni dopo la pubblicazione.
I dati saranno condivisi con ricercatori che presentino una proposta metodologicamente valida, al fine di raggiungere gli obiettivi della proposta approvata.
Le proposte dovrebbero essere indirizzate all'investigatore corrispondente.
L'accesso ai dati sarà fornito dopo l'approvazione da parte del team di studio e del comitato di revisione istituzionale.
Periodo di condivisione IPD
I dati saranno disponibili a partire da 6 mesi dopo la pubblicazione dei risultati primari e fino a 3 anni dopo la pubblicazione.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
L'accesso ai dati dei partecipanti individuali de-identificati e ai documenti di supporto sarà fornito ai ricercatori qualificati che presentano una proposta metodologicamente valida.
Le proposte devono essere inviate al ricercatore corrispondente.
L'accesso ai dati sarà concesso dopo la revisione e l'approvazione da parte del team di studio e del comitato di revisione istituzionale.
Potrebbe essere richiesto un accordo per l'utilizzo dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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