Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autolog transplantasjon av benmargens mononukleære celler kombinert med rehabilitering hos barn med følgetilstander etter hypoksisk-iskemisk encefalopati eller intrakranielt blødning (BMMCT-CP)

8. april 2026 oppdatert av: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam

En randomisert kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten av autolog benmarg-derivert mononukleær celleoverføring kombinert med rehabilitering hos barn med følgetilstander etter hypoksisk-iskemisk encefalopati eller intrakranielt blødning

Denne studien evaluerer sikkerheten og foreløpig effekt av autolog benmarg mononukleær celle transplantasjon kombinert med rehabilitering hos barn med nevrologiske følgetilstander forårsaket av hypoksisk-iskemisk hjerneskade eller intrakranielt blødning. Deltakere i intervensjonsgruppen vil motta autolog benmargaspirasjon, mononukleær celle transplantasjon via intratekal rute, og rehabilitering, mens kontrollgruppen vil motta kun rehabilitering. Utfall vil bli sammenlignet mellom gruppene over oppfølgings tidspunkter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Neurologiske følgetilstander etter hypoksisk-iskemisk hjerneskade og intrakraniell blødning hos barn forblir en stor klinisk utfordring med begrensede effektive behandlingsalternativer. Rehabilitering er dagens standardbehandling, men fører ofte til ufullstendig bedring. Autolog transplantasjon av benmarg mononukleære celler har fremstått som et lovende terapeutisk tilnærmingsmåte på grunn av dens potensielle nevroregenerative og nevrobeskyttende effekter. Denne fase II-studien har som mål å vurdere sikkerheten og foreløpig effekt av å kombinere autolog transplantasjon av benmarg mononukleære celler med rehabilitering sammenlignet med rehabilitering alene. Studien vil også bidra til utviklingen av en standardisert teknisk protokoll for denne intervensjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Vietnam
    • Hanoi
      • Hanoi, Hanoi, Vietnam, 111111
        • Rekruttering
        • Vietnam National Children's Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn diagnostisert med cerebral parese
  • Alder fra 12 måneder til 72 måneder
  • Cerebral parese forårsaket av hypoksisk-iskemisk hjerneskade eller intrakranielt blødning
  • Gross Motor Function Classification System (GMFCS) nivå III til V
  • Fullførte nødvendige laboratorieprøver i henhold til studiens protokoll
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra barnets forelder eller verge

Eksklusjonskriterier:

  • Barn med akutt infeksjon ved screening eller inkludering
  • Barn med alvorlig koagulopati eller kontraindikasjoner for beinmargsaspirasjon
  • Barn med alvorlige systemiske sykdommer (f.eks. alvorlig hjerte-, lever- eller nyresvikt)
  • Barn med kontraindikasjoner for anestesi eller intraterkale transplantasjonsprosedyrer
  • Barn med tidligere malignitet
  • Barn som ikke kan delta i eller fullføre rehabiliteringsprogrammet
  • Foreldre eller verger som ikke gir informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BMMNC-transplantasjon pluss rehabilitering
Deltakerne mottar autolog transplantasjon av benmargens mononukleære celler via intraterkal administrering kombinert med rehabilitering.
Fremgangsmåte: Autolog transplantasjon av mononukleære beinmargsceller

Autologe beinmarg mononukleære celler (BMMNC-er) samles inn fra pasientens bekkenkam under sterile forhold. Beinmargsaspirasjon utføres under passende anestesi, etterfulgt av prosessering for å isolere mononukleære celler ved hjelp av tetthetsgradient sentrifugering.

De tilberedte BMMNC-ene administreres via intratekal injeksjon under aseptiske forhold. Doseringen av celler bestemmes basert på kroppsvekt og levedyktighetskriterier. Pasienter overvåkes for umiddelbare og forsinkede bivirkninger etter transplantasjon.

I tillegg til celltransplantasjon, mottar deltakerne standardisert rehabiliteringsterapi, inkludert fysioterapi, ergoterapi og nevro-utviklingsmessige tiltak, i henhold til institusjonelle protokoller.

Denne kombinerte intervensjonen har som mål å forbedre nevrologisk bedring gjennom både regenerativ celleterapi og funksjonell rehabilitering.

Andre navn:
  • Rehabilitering
Ingen inngripen: Rehabilitering Alene
Deltakerne mottar rehabilitering uten celleoverføring.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i total score for Gross Motor Function Measure (GMFM-88) fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt og 12 måneder
Grovmotorisk funksjon vil bli vurdert ved bruk av Gross Motor Function Measure (GMFM-88), en validert og standardisert klinisk skala for evaluering av motorisk funksjon hos barn med nevrologisk funksjonsnedsettelse. Det primære resultatmålet er endringen i GMFM-88 totalpoengsum fra utgangspunktet til 12 måneder. Endringen i poengsum vil bli beregnet og sammenlignet mellom intervensjonsgruppen (autolog beinmarg mononukleærcelle transplantasjon pluss rehabilitering) og kontrollgruppen (kun rehabilitering).
Utgangspunkt og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i GMFM-skåre ved 3, 6 og 9 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt og 3, 6, 9 måneder
Grove motoriske funksjoner vil bli vurdert ved hjelp av Gross Motor Function Measure (GMFM-88), et standardisert klinisk verktøy for barn med cerebral parese og relatert nevrologisk funksjonsnedsettelse. Endringen i GMFM-88 totalpoengsum fra utgangspunktet til 3, 6 og 9 måneder vil bli beregnet og sammenlignet mellom intervensjonsgruppen og kontrollgruppen.
Utgangspunkt og 3, 6, 9 måneder
Endring i nivå på Gross Motor Function Classification System (GMFCS) fra utgangspunkt til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Klassifisering av grovmotorisk funksjon vil bli vurdert ved bruk av Gross Motor Function Classification System (GMFCS), som kategoriserer motorisk funksjon basert på selvinitiert bevegelsesevne, spesielt sitteevne og mobilitet. Endringer i GMFCS-nivå fra utgangspunktet til 12 måneder vil bli evaluert og sammenlignet mellom intervensjonsgruppen og kontrollgruppen.
Baseline og 12 måneder
Endring i nivå på Manual Ability Classification System (MACS eller Mini-MACS) fra utgangspunkt til 12 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt og 12 måneder
Manuell evne vil bli vurdert ved bruk av Manual Ability Classification System (MACS) eller Mini-MACS avhengig av barnets alder. Endringer i nivået av manuell evne fra utgangspunktet til 12 måneder vil bli evaluert og sammenlignet mellom intervensjons- og kontrollgruppene.
Utgangspunkt og 12 måneder
Forekomst av transplantasjonsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra intervensjon gjennom 12 måneders oppfølging
Bivirkninger relatert til beinmargsaspirasjon, anestesi, intratekal transplantasjon og oppfølging vil bli registrert. Disse inkluderer lokal smerte ved aspirasjonsstedet, korsryggsmerter etter transplantasjon, feber, irritabilitet, oppkast, utslett og andre prosedyre-relaterte komplikasjoner. Forekomsten og alvorlighetsgraden av bivirkninger vil bli overvåket og oppsummert gjennom hele studien.
Fra intervensjon gjennom 12 måneders oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Children's Hospital, Vietnam

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 16/HĐ-K2ĐT (Annet stipend/finansieringsnummer: ministry of health)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata (IPD) som ligger til grunn for resultatene rapportert i denne studien vil bli delt etter anonymisering. Data vil være tilgjengelig fra 6 måneder etter publisering og frem til 3 år etter publisering. Data vil bli delt med forskere som leverer et metodisk forsvarlig forslag, med formålet å oppnå målene i det godkjente forslaget. Forslag skal rettes til den tilsvarende forskeren. Datatilgang vil bli gitt etter godkjenning av studieteamet og institusjonell etikkkomité.

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgjengelig fra 6 måneder etter publisering av de primære resultatene og frem til 3 år etter publisering.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakerdata og støttedokumenter vil bli gitt til kvalifiserte forskere som sender inn et metodisk solid forslag. Forslag skal rettes til den tilsvarende forskeren. Datatilgang vil bli gitt etter gjennomgang og godkjenning av studieteamet og den institusjonelle vurderingskomiteen. En databruksavtale kan være nødvendig.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere