Autologinen luuydinsolujen mononukleaaristen solujen siirto yhdistettynä kuntoutukseen lapsilla, joilla on hypoksis-iskemisen enkefalopatian tai aivoverenvuodon seurauksia (BMMCT-CP)
keskiviikko 8. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam
Satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan autologisen luuytimen mononukleaarisolusiirron yhdistettynä kuntoutukseen tehokkuutta ja turvallisuutta hypoksis-ischemisen enkefalopatian tai aivoverenvuodon seurauksista kärsivillä lapsilla
Tämä tutkimus arvioi autologisen luuydinmononukleaarisolusiirron yhdistettynä kuntoutukseen turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta lapsilla, joilla on neurologisia seurauksia hypoksis-iskeemisen aivovamman tai aivoverenvuodon aiheuttamina.
Interventioryhmän osallistujat saavat autologisen luuydinnäytteenoton, mononukleaarisolusiirron intratekaalisella reitillä ja kuntoutuksen, kun taas kontrolliryhmä saa vain kuntoutusta.
Tuloksia verrataan ryhmien välillä seuranta-aikapisteiden aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Neurologiset jälkiseuraukset hypoksis-ischeemisesta aivovauriosta ja intrakraniaalisesta verenvuodosta lapsilla edustavat edelleen merkittävää kliinistä haastetta, jossa tehokkaita hoitovaihtoehtoja on rajallisesti.
Kuntoutus on nykyinen hoitostandardi, mutta se johtaa usein vain osittaiseen toipumiseen.
Autologinen luuydinsolusiirre on noussut lupaavaksi hoitomenetelmäksi sen mahdollisten neuroregeneratiivisten ja neuroprotektiivisten vaikutusten vuoksi.
Tämän vaiheen II tutkimuksen tavoitteena on arvioida autologisen luuydinsolusiirteen yhdistämisen turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta kuntoutuksen kanssa verrattuna pelkkään kuntoutukseen.
Tutkimus edistää myös standardoidun teknisen protokollan kehittämistä tälle toimenpiteelle.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: DAT HUU TRAN
- Puhelinnumero: +84987836686
- Sähköposti: drtrandat1986@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
Hanoi
-
Hanoi, Hanoi, Vietnam, 111111
- Rekrytointi
- Vietnam National Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- DAT HUU DAT
- Puhelinnumero: +84-987836686
- Sähköposti: drtrandat1986@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Lapset, joilla on diagnosoitu CP-vamma (cerebral palsy)
- Ikä 12 kuukaudesta 72 kuukauteen
- CP-vamma, joka johtuu hypoksis-iskeemisesta aivovauriosta tai intrakraniaalisesta verenvuodosta
- GMFCS-taso (Gross Motor Function Classification System) III–V
- Vaaditut laboratoriotutkimukset suoritettu tutkimusprotokollan mukaisesti
- Kirjallinen tietoon perustuva suostumus lapsen huoltajalta tai lailliselta edustajalta
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, joilla on akuutti infektio seulonnan tai rekrytoinnin aikana
- Lapset, joilla on vakio veren hyytymissairaus tai luuytimen kairauksen vasta-aiheita
- Lapset, joilla on vakavia systemaattisia sairauksia (esim. vakio sydän-, maksa- tai munuaisten vajaatoiminta)
- Lapset, joilla on anestesian tai intratekalaalisen siirron toimenpiteiden vasta-aiheita
- Lapset, joilla on syöpätautihistoria
- Lapset, jotka eivät pysty osallistumaan tai suorittamaan kuntoutusohjelmaa
- Huoltajat tai lailliset edustajat, jotka eivät anna tietoon perustuvaa suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BMMNC-siirto lisättynä kuntoutuksella
Osallistujat saavat autologisen luuydinmononukleaarisolusiirron intratekaalisen antamisen kautta yhdistettynä kuntoutukseen.
|
Autologiset luuydin mononukleaariset solut (BMMNC:t) kerätään potilaan lonkkaluun harjanteesta steriileissä olosuhteissa. Luuydinnäyte otetaan asianmukaisen anestesian alaisena, minkä jälkeen mononukleaariset solut eristetään tiheysgradienttisentroimalla. Valmistetut BMMNC:t annostellaan intratekaalisella injektiolla aseptisissa olosuhteissa. Solujen annos määräytyy painon ja elinkykyisyyskriteerien perusteella. Potilaita seurataan välittömien ja viivästyneiden haittatapahtumien varalta siirron jälkeen. Solusiirron lisäksi osallistujat saavat standardoitua kuntoutushoitoa, mukaan lukien fysioterapiaa, toimintaterapiaa ja neurokehityksellisiä interventioita, instituution protokollojen mukaisesti. Tämä yhdistetty interventio pyrkii edistämään neurologista toipumista sekä regeneratiivisen soluterapian että toiminnallisen kuntoutuksen kautta.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Pelkkä kuntoutus
Osallistujat saavat kuntoutusta ilman solusiirtoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Gross Motor Function Measure (GMFM-88) -kokonaispisteissä peruslinjasta 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukautta
|
Karkeaa motorista toimintaa arvioidaan käyttämällä Gross Motor Function Measure (GMFM-88) -mittaria, joka on validoitu ja standardoitu kliininen asteikko neurologisesti vajaakuntoisten lasten motorisen toiminnan arviointiin.
Ensisijainen lopputulos on GMFM-88 -kokonaispisteen muutos lähtötasosta 12 kuukauden kohdalla.
Pisteen muutos lasketaan ja verrataan interventioryhmän (autologinen luuydinmononukleaarisolusiirto yhdessä kuntoutuksen kanssa) ja kontrolliryhmän (pelkkä kuntoutus) välillä.
|
Perustaso ja 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos GMFM-pisteissä 3, 6 ja 9 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkuperäinen ja 3, 6, 9 kuukautta
|
Karkean motorisen toiminnan arviointi suoritetaan käyttämällä Gross Motor Function Measure (GMFM-88) -mittaria, joka on standardoitu kliininen työkalu lasten cerebral palsy -taudin ja siihen liittyvien neurologisten vaurioiden arviointiin.
GMFM-88:n kokonaispistemäärän muutosta vertailtaan lähtöarvosta 3, 6 ja 9 kuukauden kohdalla, ja sitä verrataan interventio- ja kontrolliryhmien välillä.
|
Alkuperäinen ja 3, 6, 9 kuukautta
|
|
Muutos Gross Motor Function Classification System (GMFCS) -tasossa lähtötasosta 12 kuukauden kohdalle
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukautta
|
Karkean motorisen toiminnan luokittelu arvioidaan käyttäen Gross Motor Function Classification System -järjestelmää (GMFCS), joka luokittelee motorisen toiminnan itsenäisesti aloitettujen liikkeiden perusteella, erityisesti istumisen ja liikkuvuuden osalta.
GMFCS-tason muutoksia alkuarvosta 12 kuukauden kohdalla arvioidaan ja verrataan interventio- ja kontrolliryhmien välillä. |
Perustaso ja 12 kuukautta
|
|
Muutos Manual Ability Classification System (MACS tai Mini-MACS) -tasossa lähtötasosta 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkutilanne ja 12 kuukautta
|
Manuaalista kykyä arvioidaan käyttäen Manual Ability Classification System (MACS) -järjestelmää tai Mini-MACS -järjestelmää lapsen iästä riippuen.
Manuaalisen kyvyn tasossa tapahtuvia muutoksia lähtötilanteesta 12 kuukauden kuluessa arvioidaan ja verrataan interventio- ja kontrolliryhmien välillä.
|
Alkutilanne ja 12 kuukautta
|
|
Siirtokomplikaatioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Interventionista lähtien 12 kuukauden seuranta-ajan kuluessa
|
Luunydynpunktoon, anestesiaan, intratekaaliseen transplantointiin ja seurantaan liittyvät haittatapahtumat kirjataan.
Näihin kuuluvat paikallinen kipu punktoalueella, alaselkäkipu transplantointiin jälkeen, kuume, ärtyneisyys, oksentelu, ihottuma ja muut toimenpiteeseen liittyvät komplikaatiot.
Haittatapahtumien esiintyvyyttä ja vakavuutta seurataan ja tiivistetään koko tutkimuksen ajan.
|
Interventionista lähtien 12 kuukauden seuranta-ajan kuluessa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. huhtikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. huhtikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16/HĐ-K2ĐT (Muu apuraha/rahoitusnumero: ministry of health)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen tulosten taustalla olevat yksittäisten osallistujien tiedot (IPD) jaetaan tunnistetietojen poistamisen jälkeen.
Tiedot ovat saatavilla alkaen 6 kuukautta julkaisun jälkeen ja päättyen 3 vuotta julkaisun jälkeen.
Tiedot jaetaan tutkijoille, jotka esittävät metodologisesti kestävän ehdotuksen hyväksytyn ehdotuksen tavoitteiden saavuttamiseksi.
Ehdotukset tulee ohjata vastaavalle tutkijalle.
Tietojen pääsy myönnetään tutkimusryhmän ja laitoksen arviointilautakunnan hyväksynnän jälkeen.
IPD-jaon aikakehys
Dataa on saatavilla alkaen 6 kuukautta ensisijaisten tulosten julkaisun jälkeen ja päättyen 3 vuotta julkaisun jälkeen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Anonyymeihin yksittäisten osallistujien tietoihin ja niitä tukeviin asiakirjoihin pääsy tarjotaan päteville tutkijoille, jotka esittävät metodologisesti kestävän ehdotuksen.
Ehdotukset tulee ohjata vastaavalle tutkijalle.
Tietojen käyttöoikeus myönnetään tutkimusryhmän ja instituution eettisen toimikunnan tarkistuksen ja hyväksynnän jälkeen.
Tietojen käyttösopimus saattaa olla vaadittu.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .