Autolog transplantation af knoglemarvsmononukleære celler kombineret med rehabilitering hos børn med følgetilstande efter hypoksisk-iskæmisk encefalopati eller intrakraniel blødning (BMMCT-CP)
8. april 2026 opdateret af: Dat Tran, National Children's Hospital, Vietnam
En randomiseret, kontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af autolog transplantation af knoglemarvsafledte mononukleære celler kombineret med rehabilitering hos børn med følgetilstande af hypoksisk-iskæmisk encefalopati eller intrakraniel blødning
Denne undersøgelse vurderer sikkerheden og den foreløbige effekt af autolog transplantation af knoglemarvsmononukleære celler kombineret med rehabilitering hos børn med neurologiske følgetilstande forårsaget af hypoksisk-iskæmisk hjerneskade eller intrakraniel blødning.
Deltagere i interventionsgruppen vil modtage autolog knoglemarvsaspiration, transplantation af mononukleære celler via intratekal rute og rehabilitering, mens kontrolgruppen kun vil modtage rehabilitering.
Resultaterne vil blive sammenlignet mellem grupperne på forskellige opfølgningstidspunkter.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Neurologiske følgetilstande efter hypoksisk-iskæmisk hjerneskade og intrakraniel blødning hos børn forbliver en stor klinisk udfordring med begrænsede effektive behandlingsmuligheder.
Rehabilitering er den nuværende standardbehandling, men resulterer ofte i ufuldstændig bedring.
Autolog transplantation af knoglemarvsmønocytter er fremstået som en lovende terapeutisk tilgang på grund af dens potentielle neuroregenerative og neuroprotektive effekter.
Denne fase II-studie har til formål at vurdere sikkerheden og den foreløbige effekt af at kombinere autolog transplantation af knoglemarvsmønocytter med rehabilitering sammenlignet med rehabilitering alene.
Studiet vil også bidrage til udviklingen af en standardiseret teknisk protokol for denne intervention.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
60
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: DAT HUU TRAN
- Telefonnummer: +84987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
Studiesteder
-
-
Hanoi
-
Hanoi, Hanoi, Vietnam, 111111
- Rekruttering
- Vietnam National Children's Hospital
-
Kontakt:
- DAT HUU DAT
- Telefonnummer: +84-987836686
- E-mail: drtrandat1986@gmail.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn diagnosticeret med cerebral parese
- Alder fra 12 måneder til 72 måneder
- Cerebral parese forårsaget af hypoxisk-iskæmisk hjerneskade eller intrakraniel blødning
- Gross Motor Function Classification System (GMFCS) niveau III til V
- Udførte nødvendige laboratorietest i henhold til studieprotokollen
- Skriftlig informeret samtykke indhentet fra barnets forælder eller værge
Eksklusionskriterier:
- Børn med akut infektion på tidspunktet for screening eller inddeling
- Børn med alvorlig koagulopati eller kontraindikationer for knoglemarvsaspiration
- Børn med alvorlige systemiske sygdomme (f.eks. alvorlig hjerte-, lever- eller nyresvigt)
- Børn med kontraindikationer for anæstesi eller intratekal transplantationsprocedure
- Børn med en tidligere historie med malignitet
- Børn, der ikke kan deltage i eller gennemføre rehabiliteringsprogrammet
- Forældre eller værger, der ikke giver informeret samtykke
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BMMNC Transplantation Plus Rehabilitering
Deltagerne modtager autolog transplantation af knoglemarvsmønocytter via intratekal administration kombineret med rehabilitering.
|
Autologe knoglemarvsmønocytære celler (BMMNC'er) indsamles fra patientens iliac-kam under sterile forhold. Knoglemarvsaspiration udføres under passende anæstesi, efterfulgt af proces for at isolere mønocytære celler ved hjælp af densitetsgradientcentrifugering. De forberedte BMMNC'er administreres via intratekal injektion under aseptiske forhold. Dosis af celler bestemmes baseret på kropsvægt og levedygtighedskriterier. Patienter overvåges for umiddelbare og forsinkede bivirkninger efter transplantation. Ud over cellletransplantation modtager deltagerne standardiseret genoptræningsterapi, herunder fysioterapi, ergoterapi og neuroudviklingsmæssige interventioner i henhold til institutionelle protokoller. Denne kombinerede intervention har til formål at forbedre neurologisk genopretning gennem både regenerativ celleterapi og funktionel genoptræning.
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Rehabilitering Alene
Deltagerne modtager genoptræning uden celleskift.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i total score for Gross Motor Function Measure (GMFM-88) fra udgangspunktet til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
|
Grov motorisk funktion vil blive vurderet ved hjælp af Gross Motor Function Measure (GMFM-88), en valideret og standardiseret klinisk skala til evaluering af motorisk funktion hos børn med neurologisk funktionsnedsættelse.
Det primære resultat er ændringen i GMFM-88 totalscore fra baseline til 12 måneder.
Ændringen i score vil blive beregnet og sammenlignet mellem interventionsgruppen (autolog transplantation af knoglemarv mononukleære celler plus genoptræning) og kontrolgruppen (kun genoptræning).
|
Baseline og 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i GMFM-score efter 3, 6 og 9 måneder
Tidsramme: Baseline og 3, 6, 9 måneder
|
Grov motorisk funktion vil blive vurderet ved hjælp af Gross Motor Function Measure (GMFM-88), et standardiseret klinisk værktøj til børn med cerebral parese og relaterede neurologiske lidelser.
Ændringen i GMFM-88 totalscore fra baseline til 3, 6 og 9 måneder vil blive beregnet og sammenlignet mellem interventions- og kontrollgrupperne.
|
Baseline og 3, 6, 9 måneder
|
|
Ændring i Gross Motor Function Classification System (GMFCS) niveau fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
|
Klassificering af grovmotorisk funktion vil blive vurderet ved hjælp af Gross Motor Function Classification System (GMFCS), som kategoriserer motorfunktion baseret på evnen til selvinitieret bevægelse, især siddende og mobilitet.
Ændringer i GMFCS-niveau fra baseline til 12 måneder vil blive evalueret og sammenlignet mellem interventions- og kontrolgrupperne. |
Baseline og 12 måneder
|
|
Ændring i Manual Ability Classification System (MACS eller Mini-MACS) niveau fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
|
Manuel evne vil blive vurderet ved hjælp af Manual Ability Classification System (MACS) eller Mini-MACS afhængigt af barnets alder.
Ændringer i manuel evneniveau fra baseline til 12 måneder vil blive evalueret og sammenlignet mellem interventions- og kontrolgrupperne.
|
Baseline og 12 måneder
|
|
Forekomst af transplantation-relaterede bivirkninger
Tidsramme: Fra intervention gennem 12 måneders opfølgning
|
Bivirkninger relateret til knoglemarvsaspiration, anæstesi, intratekal transplantation og opfølgning vil blive registreret.
Disse omfatter lokal smerte på aspirationsstedet, lændesmerter efter transplantation, feber, irritabilitet, opkastning, udslæt og andre procedure-relaterede komplikationer.
Forekomsten og sværhedsgraden af bivirkninger vil blive overvåget og sammenfattet gennem hele studiet.
|
Fra intervention gennem 12 måneders opfølgning
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. december 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. april 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. april 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. april 2026
Først opslået (Faktiske)
14. april 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 16/HĐ-K2ĐT (Andet bevillings-/finansieringsnummer: ministry of health)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltagerdata (IPD), der ligger til grund for resultaterne rapporteret i denne undersøgelse, vil blive delt efter anonymisering.
Data vil være tilgængelige fra 6 måneder efter publicering og indtil 3 år efter publicering.
Data vil blive delt med forskere, der fremlægger en metodisk solid forslagsansøgning, med henblik på at opnå målene i den godkendte forslagsansøgning.
Forslagsansøgninger skal rettes til den ansvarlige forsker.
Dataadgang vil blive givet efter godkendelse af undersøgelsesteamet og etisk komité.
IPD-delingstidsramme
Data vil være tilgængelig fra 6 måneder efter offentliggørelsen af de primære resultater og indtil 3 år efter offentliggørelsen.
IPD-delingsadgangskriterier
Adgang til afidentificerede individuelle deltagerdata og støttedokumenter vil blive givet til kvalificerede forskere, der indsender et metodisk fornuftigt forslag.
Forslag skal rettes til den relevante undersøgelsesleder.
Dataadgang vil blive givet efter gennemgang og godkendelse af undersøgelsesteamet og det institutionelle gennemgangsudvalg.
En dataanvendelsesaftale kan være påkrævet.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .