Infuze alogenních stromálních mezenchymálních kmenových buněk z Whartonovy želé u pacientů s difúzní kožní systémovou sklerodermií s refrakterním plicním postižením na léčbu

Kritéria zařazení:

• Věk > 18 let a <65 let.
• Stanovená diagnóza systémové sklerózy podle kritérií Americké vysoké školy revmatologie
• SSc s nepříznivou prognózou, zahrnující život ohrožující závažné postižení vnitřních orgánů (srdeční nebo plicní hypertenze), nedostatečná odpověď na konvenční imunosupresivní terapii používanou u závažných forem onemocnění podle evropských doporučení EUSTAR a EBMT, spočívající na vysokých dávkách intravenózního cyklofosfamidu (buď v měsíčních bolech po dobu nejméně šesti měsíců); nebo SSc s život ohrožující plicní hypertenzí. Pacienti mohou nebo nemusí mít plicní fibrózu.
• Podepsaný informovaný souhlas.
• Přítomnost souhlasícího dárce mezenchymálních kmenových buněk (MSC)
• Příslušnost k systému sociálního zabezpečení.

Kritéria vyloučení:

• Těhotenství nebo absence vhodné antikoncepce po celou dobu studie.

• Systolický tlak v plicnici (PASP) >75 mmHg (při echokardiografii nebo po katetrizaci pravého srdce);

  - Teoretická DLCO <30%

• Vypočtená clearance kreatininu <30 ml/min/m²
• Klinické příznaky refrakterního městnavého srdečního selhání;
• Ejekční frakce levé komory <35% při myokardiální scintigrafii nebo echokardiografii;
• Chronická fibrilace síní vyžadující perorální antikoagulační léčbu;
• Nekontrolovaná komorová arytmie;
• Perikardiální výpotek s hemodynamickou kompromitací zjištěný echokardiografií.
• Jaterní postižení definované jako trvalé zvýšení transamináz nebo bilirubinu na 3násobek normy.
• Psychiatrické poruchy, včetně užívání drog a zneužívání alkoholu.
• Aktivní nádorové onemocnění nebo současná myelodysplazie, anamnéza nádorového onemocnění.
• Selhání kostní dřeně definované neutropenií <0,5 × 10⁹/l, trombocytopenií <50 × 10⁹/l, anémií <8 g/dl, CD4 lymfopenií <200 × 10⁶/l.
• Nekontrolovaná systémová hypertenze.
• Nekontrolovaná akutní nebo chronická infekce, HIV1, 2 nebo HTLV-1, 2 seropozitivita.
• Aktivní chronická hepatitida B nebo C.
• Významná expozice bleomycinu, toxickým olejům, vinylchloridu, trichlorethylenu nebo křemíku; syndrom eozinofilie-myalgie, eozinofilní fasciitida.
• Riziko špatné spolupráce pacienta