Perfusion de cellules souches mésenchymateuses stromales allogéniques de la gelée de Wharton chez des patients atteints de sclérodermie systémique cutanée diffuse avec atteinte pulmonaire réfractaire au traitement

La SSc progressive est une entité avec des alternatives thérapeutiques limitées et un taux de survie inférieur à 45% dans les 3 à 5 premières années. La maladie provoque des limitations sévères de la qualité de vie, allant de l'altération fonctionnelle à la dépression. Jusqu'à 20% des patients deviennent réfractaires au traitement conventionnel avec des médicaments antirhumatismaux modificateurs de la maladie (DMARD) et la thérapie au cyclophosphamide. Cette condition favorise la progression vers une atteinte viscérale, incluant des manifestations gastro-intestinales, pulmonaires et d'hypertension artérielle pulmonaire. Cette dernière, considérée comme un facteur de mauvais pronostic, augmente la mortalité dans cette population de patients et affecte drastiquement la qualité de vie. Pour cette raison, différentes options thérapeutiques ont été envisagées, incluant la transplantation cellulaire et l'utilisation de cellules souches.

Parmi les options étudiées à ce jour figurent les cellules mésenchymateuses stromales dérivées de la gelée de Wharton. Ces cellules ont été administrées par perfusion intraveineuse ou application directe dans divers scénarios de maladie, allant de l'atteinte vasculaire à la maladie pulmonaire interstitielle et l'hypertension artérielle pulmonaire, avec des résultats prometteurs en termes de progression clinique, d'amélioration de la qualité de vie et d'indices pronostiques. Cette thérapie a démontré un profil de sécurité favorable au moment de l'administration et un faible taux d'événements indésirables, la fièvre auto-limitante étant l'événement le plus fréquent.

Sur la base de ce qui précède et considérant la possibilité d'offrir aux patients sans alternatives thérapeutiques pour la maladie, en plus des options palliatives, une perfusion intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses stromales dérivées de la gelée de Wharton est proposée pour trois patients atteints de SSc progressive réfractaire au traitement conventionnel, avec atteinte pulmonaire due à l'hypertension artérielle pulmonaire.

Sous cette prémisse, la question de recherche posée dans cette étude est : Quels sont les effets de la perfusion de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques dérivées de la gelée de Wharton chez les patients atteints de sclérose systémique réfractaire au traitement conventionnel avec méthotrexate ou cyclophosphamide, dans une population de trois patients avec atteinte pulmonaire sévère due à l'hypertension artérielle pulmonaire ?