Infusion allogener mesenchymaler Stromazellen aus der Wharton'schen Sulze bei Patienten mit diffuser kutaner systemischer Sklerose mit therapierefraktärer pulmonaler Beteiligung

Die progressive SSc ist eine Erkrankung mit begrenzten therapeutischen Alternativen und einer Überlebensrate von weniger als 45 % innerhalb der ersten 3 bis 5 Jahre. Die Krankheit verursacht schwere Einschränkungen der Lebensqualität, die von Funktionsbeeinträchtigungen bis hin zu Depressionen reichen. Bis zu 20 % der Patienten sprechen nicht mehr auf die konventionelle Behandlung mit krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARDs) und Cyclophosphamid-Therapie an. Dieser Zustand begünstigt das Fortschreiten zu viszeralem Befall, einschließlich gastrointestinaler, pulmonaler und pulmonaler Hypertonie-Manifestationen. Letztere, die als schlechter prognostischer Faktor angesehen wird, erhöht die Mortalität in dieser Patientengruppe und beeinträchtigt die Lebensqualität drastisch. Aus diesem Grund wurden verschiedene therapeutische Optionen in Betracht gezogen, einschließlich Zelltransplantation und Stammzelleneinsatz.

Zu den bisher untersuchten Optionen gehören stromale mesenchymale Zellen aus der Wharton-Sulze. Diese Zellen wurden über intravenöse Infusion oder direkte Anwendung in verschiedenen Krankheitsszenarien verabreicht, von Gefäßbeteiligung bis hin zu interstitieller Lungenerkrankung und pulmonaler Hypertonie, mit vielversprechenden Ergebnissen in Bezug auf klinischen Verlauf, Lebensqualitätsverbesserung und prognostische Indizes. Diese Therapie hat ein günstiges Sicherheitsprofil zum Zeitpunkt der Verabreichung und eine geringe Rate unerwünschter Ereignisse gezeigt, wobei selbstlimitierendes Fieber das häufigste Ereignis ist.

Aufgrund der oben genannten Gründe und unter Berücksichtigung der Möglichkeit, Patienten ohne therapeutische Alternativen für die Krankheit neben palliativen Optionen eine intravenöse Infusion von stromalen mesenchymalen Stammzellen aus der Wharton-Sulze anzubieten, wird diese für drei Patienten mit progressiver SSc, die auf konventionelle Therapie nicht ansprechen und pulmonalen Befall aufgrund pulmonaler Hypertonie aufweisen, vorgeschlagen.

Unter dieser Prämisse lautet die in dieser Studie gestellte Forschungsfrage: Was sind die Auswirkungen der Infusion allogener mesenchymaler Stromazellen aus der Wharton-Sulze bei Patienten mit systemischer Sklerose, die auf konventionelle Behandlung mit Methotrexat oder Cyclophosphamid nicht ansprechen, in einer Population von drei Patienten mit schwerem pulmonalem Befall aufgrund pulmonaler Hypertonie?