Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Dibotatug (DR-01) in Adults With Bone Marrow Failure Syndromes (BMF)

14. července 2026 aktualizováno: Dren Bio

A Phase 1/2, Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Dibotatug in Adults With Bone Marrow Failure Syndromes

This is a multicenter, open-label, Phase 1/2 basket study to evaluate the safety and efficacy of Dibotatug (DR-01) in adults with Bone Marrow Failure syndromes.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Study DR-01-HEM-001 is an open-label Phase 1/2 study evaluating the safety and efficacy of dibotatug in adult patients with BMF syndromes. Participants will be enrolled across three cohorts. Cohort A includes relapsed Severe Aplastic Anemia participants, Cohort B includes refractory Severe Aplastic Anemia participants, and Cohort C includes relapsed or refractory transfusion dependent Nonsevere Aplastic Anemia participants. Stage 1 will evaluate the safety and preliminary efficacy in up to 12 evaluable participants, and if deemed appropriate by a Safety Review Committee, the study will continue to enroll in Stage 2 for a total of up to 60 participants.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

All participants must meet all of the following criteria to be included in the study:

1. Age ≥ 18 years old 2-3. Women of childbearing potential and males must agree to use 2 methods of effective contraception, with at least 1 method being highly effective.

Inclusion Criteria for Severe Aplastic Anemia (SAA) (Cohorts A and B) 4. Participants with SAA must have a current or prior diagnosis of SAA or very SAA.

Inclusion Criteria for Refractory Severe Aplastic Anemia (Cohort A) Participants with refractory SAA must have:

5. Received one ≥ 3-month course of ATG and/or CSA-based IST. 6. Refractory SAA, defined as failure to achieve CR or PR ≥ 3 months after starting ATG and/or CSA-based IST.

Inclusion Criteria for Relapsed Severe Aplastic Anemia (Cohort B) 7. Relapsed SAA, defined as relapse following a CR or PR that was achieved ≥ 3 months after starting ATG- and/or cyclosporine A (CSA)-based IST.

Inclusion Criteria for Relapsed or Refractory Transfusion-Dependent Non-Severe Aplastic Anemia (Cohort C)

Participants with RR-TD-NSAA must have:

8. Current or prior diagnosis of NSAA 9. No current or prior diagnosis of SAA. 10. Received at least 1 prior course of IST such as ATG- or CSA, with or without a TPO-R agonist (lasting ≥ 3 months).

11. Meets criteria for transfusion dependence (either RBC or platelet):

  1. RBC transfusion dependence: transfusion of ≥ 2 units of RBCs in the past 56 days
  2. Platelet transfusion dependence: transfusion of ≥ 1 unit of apheresis platelets in the past 28 days

Inclusion Criteria for Extension Treatment Period

Participants entering the Extension Treatment Period must meet the following criteria:

12. Signed informed consent form (ICF) for the Extension Treatment Period. 13. CR or PR by Week 24 during the Main Treatment Period

Exclusion Criteria:

Participants meeting any of the following criteria are ineligible to be included in the study:

  1. Diagnosis of Fanconi anemia, dyskeratosis congenita, or other congenital BMF syndrome.
  2. Prior HCT.
  3. Planning to receive HCT as treatment for AA.
  4. Evidence of a clonal disorder with poor risk cytogenetics per Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) for MDS.
  5. Diagnosis of PNH or a clonal hematologic bone marrow disorder such as LGLL. Existence of PNH clones, LGLL cells, or clonal hematopoiesis of indeterminate potential (CHIP) clones without a clinical diagnosis is not exclusionary.
  6. Use of a T-cell depleting agent (e.g., ATG, alemtuzumab, thymoglobulin) within 3 months prior to Day 1.
  7. Use of a B-cell depleting agent (e.g., rituximab, ocrelizumab, ofatumumab, ublituximab) within 28 days prior to Day 1.

  8. Use of any of the following within 14 days of Day 1, unless used as an established therapy at screening and there is evidence of either progressive cytopenia or lack of count improvement over the 3 months before screening:

    1. Calcineurin inhibitor (e.g., cyclosporine)
    2. TPO-R agonist (e.g., eltrombopag)
    3. Androgen (e.g., danazol)
    4. Oral Janus kinase (JAK) inhibitor Regardless of their use as an established therapy at screening, use of the above medications is prohibited for all participants from 3 months after Day 1.

11. Current infection not adequately responding to appropriate therapy or requiring hospitalization.

12. Current uncontrolled or invasive infection with cytomegalovirus (CMV), Epstein Barr virus (EBV), varicella zoster virus (VZV), herpes simplex virus (HSV), or human T-lymphotropic virus-1 (HTLV-1), defined by polymerase chain reaction (PCR) at screening. Note that low level CMV, EBV, or VZV viremia is not exclusionary.

13. Human immunodeficiency virus (HIV) infection. 14. Current or prior infection with hepatitis B virus (HBV) 15. Current hepatitis C virus (HCV) infection 16. Latent tuberculosis (TB) infection as indicated by IFN-γ release assay without documentation of appropriate treatment (appropriate therapy as defined by the World Health Organization [WHO] and/or the United States Centers for Disease Control and Prevention).

17. Estimated glomerular filtration rate < 30 mL/min/1.73 m2 at screening (using the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration formula; Levey 2009).

18. Total bilirubin > 1.5 × upper limit of normal (ULN) (> 3 × ULN if known Gilbert's disease).

19. Aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase > 2.5 × ULN (except in participants with known iron overload).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dibotatug (DR-01)
Subjects in this arm will receive 20 weeks of dosing with dibotatug. Subjects with a CR or PR by Week 24 have the option to continue dosing through Week 48; Dibotatug will be administered via IV infusion.
Lék: Dibotatug (DR-01)
Dibotatug (DR-01) administered by IV infusion

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Efficacy of dibotatug in participants with BMF syndromes
Časové okno: By 6 months
Overall response rate (complete response [CR] + partial response [PR]), as defined in disease-specific hematologic criteria
By 6 months
Safety and tolerability of dibotatug in participants with BMF syndromes
Časové okno: 52 weeks
Incidence, severity, and relationship of treatment-emergent adverse events (TEAEs), changes in clinical laboratory values, and vital signs
52 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dren Bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Wan-Jen Hong, MD, Dren Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DR-01-HEM-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndromy selhání kostní dřeně

Klinické studie na Dibotatug (DR-01)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit