Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Dibotatug (DR-01) in Adults With Bone Marrow Failure Syndromes (BMF)

14 lipca 2026 zaktualizowane przez: Dren Bio

A Phase 1/2, Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Dibotatug in Adults With Bone Marrow Failure Syndromes

This is a multicenter, open-label, Phase 1/2 basket study to evaluate the safety and efficacy of Dibotatug (DR-01) in adults with Bone Marrow Failure syndromes.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Study DR-01-HEM-001 is an open-label Phase 1/2 study evaluating the safety and efficacy of dibotatug in adult patients with BMF syndromes. Participants will be enrolled across three cohorts. Cohort A includes relapsed Severe Aplastic Anemia participants, Cohort B includes refractory Severe Aplastic Anemia participants, and Cohort C includes relapsed or refractory transfusion dependent Nonsevere Aplastic Anemia participants. Stage 1 will evaluate the safety and preliminary efficacy in up to 12 evaluable participants, and if deemed appropriate by a Safety Review Committee, the study will continue to enroll in Stage 2 for a total of up to 60 participants.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

All participants must meet all of the following criteria to be included in the study:

1. Age ≥ 18 years old 2-3. Women of childbearing potential and males must agree to use 2 methods of effective contraception, with at least 1 method being highly effective.

Inclusion Criteria for Severe Aplastic Anemia (SAA) (Cohorts A and B) 4. Participants with SAA must have a current or prior diagnosis of SAA or very SAA.

Inclusion Criteria for Refractory Severe Aplastic Anemia (Cohort A) Participants with refractory SAA must have:

5. Received one ≥ 3-month course of ATG and/or CSA-based IST. 6. Refractory SAA, defined as failure to achieve CR or PR ≥ 3 months after starting ATG and/or CSA-based IST.

Inclusion Criteria for Relapsed Severe Aplastic Anemia (Cohort B) 7. Relapsed SAA, defined as relapse following a CR or PR that was achieved ≥ 3 months after starting ATG- and/or cyclosporine A (CSA)-based IST.

Inclusion Criteria for Relapsed or Refractory Transfusion-Dependent Non-Severe Aplastic Anemia (Cohort C)

Participants with RR-TD-NSAA must have:

8. Current or prior diagnosis of NSAA 9. No current or prior diagnosis of SAA. 10. Received at least 1 prior course of IST such as ATG- or CSA, with or without a TPO-R agonist (lasting ≥ 3 months).

11. Meets criteria for transfusion dependence (either RBC or platelet):

  1. RBC transfusion dependence: transfusion of ≥ 2 units of RBCs in the past 56 days
  2. Platelet transfusion dependence: transfusion of ≥ 1 unit of apheresis platelets in the past 28 days

Inclusion Criteria for Extension Treatment Period

Participants entering the Extension Treatment Period must meet the following criteria:

12. Signed informed consent form (ICF) for the Extension Treatment Period. 13. CR or PR by Week 24 during the Main Treatment Period

Exclusion Criteria:

Participants meeting any of the following criteria are ineligible to be included in the study:

  1. Diagnosis of Fanconi anemia, dyskeratosis congenita, or other congenital BMF syndrome.
  2. Prior HCT.
  3. Planning to receive HCT as treatment for AA.
  4. Evidence of a clonal disorder with poor risk cytogenetics per Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) for MDS.
  5. Diagnosis of PNH or a clonal hematologic bone marrow disorder such as LGLL. Existence of PNH clones, LGLL cells, or clonal hematopoiesis of indeterminate potential (CHIP) clones without a clinical diagnosis is not exclusionary.
  6. Use of a T-cell depleting agent (e.g., ATG, alemtuzumab, thymoglobulin) within 3 months prior to Day 1.
  7. Use of a B-cell depleting agent (e.g., rituximab, ocrelizumab, ofatumumab, ublituximab) within 28 days prior to Day 1.

  8. Use of any of the following within 14 days of Day 1, unless used as an established therapy at screening and there is evidence of either progressive cytopenia or lack of count improvement over the 3 months before screening:

    1. Calcineurin inhibitor (e.g., cyclosporine)
    2. TPO-R agonist (e.g., eltrombopag)
    3. Androgen (e.g., danazol)
    4. Oral Janus kinase (JAK) inhibitor Regardless of their use as an established therapy at screening, use of the above medications is prohibited for all participants from 3 months after Day 1.

11. Current infection not adequately responding to appropriate therapy or requiring hospitalization.

12. Current uncontrolled or invasive infection with cytomegalovirus (CMV), Epstein Barr virus (EBV), varicella zoster virus (VZV), herpes simplex virus (HSV), or human T-lymphotropic virus-1 (HTLV-1), defined by polymerase chain reaction (PCR) at screening. Note that low level CMV, EBV, or VZV viremia is not exclusionary.

13. Human immunodeficiency virus (HIV) infection. 14. Current or prior infection with hepatitis B virus (HBV) 15. Current hepatitis C virus (HCV) infection 16. Latent tuberculosis (TB) infection as indicated by IFN-γ release assay without documentation of appropriate treatment (appropriate therapy as defined by the World Health Organization [WHO] and/or the United States Centers for Disease Control and Prevention).

17. Estimated glomerular filtration rate < 30 mL/min/1.73 m2 at screening (using the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration formula; Levey 2009).

18. Total bilirubin > 1.5 × upper limit of normal (ULN) (> 3 × ULN if known Gilbert's disease).

19. Aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase > 2.5 × ULN (except in participants with known iron overload).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dibotatug (DR-01)
Subjects in this arm will receive 20 weeks of dosing with dibotatug. Subjects with a CR or PR by Week 24 have the option to continue dosing through Week 48; Dibotatug will be administered via IV infusion.
Lek: Dibotatug (DR-01)
Dibotatug (DR-01) administered by IV infusion

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Efficacy of dibotatug in participants with BMF syndromes
Ramy czasowe: By 6 months
Overall response rate (complete response [CR] + partial response [PR]), as defined in disease-specific hematologic criteria
By 6 months
Safety and tolerability of dibotatug in participants with BMF syndromes
Ramy czasowe: 52 weeks
Incidence, severity, and relationship of treatment-emergent adverse events (TEAEs), changes in clinical laboratory values, and vital signs
52 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dren Bio

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Wan-Jen Hong, MD, Dren Bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DR-01-HEM-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dibotatug (DR-01)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj