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A Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Dibotatug (DR-01) in Adults With Bone Marrow Failure Syndromes (BMF)

14. Juli 2026 aktualisiert von: Dren Bio

A Phase 1/2, Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Dibotatug in Adults With Bone Marrow Failure Syndromes

This is a multicenter, open-label, Phase 1/2 basket study to evaluate the safety and efficacy of Dibotatug (DR-01) in adults with Bone Marrow Failure syndromes.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Study DR-01-HEM-001 is an open-label Phase 1/2 study evaluating the safety and efficacy of dibotatug in adult patients with BMF syndromes. Participants will be enrolled across three cohorts. Cohort A includes relapsed Severe Aplastic Anemia participants, Cohort B includes refractory Severe Aplastic Anemia participants, and Cohort C includes relapsed or refractory transfusion dependent Nonsevere Aplastic Anemia participants. Stage 1 will evaluate the safety and preliminary efficacy in up to 12 evaluable participants, and if deemed appropriate by a Safety Review Committee, the study will continue to enroll in Stage 2 for a total of up to 60 participants.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

All participants must meet all of the following criteria to be included in the study:

1. Age ≥ 18 years old 2-3. Women of childbearing potential and males must agree to use 2 methods of effective contraception, with at least 1 method being highly effective.

Inclusion Criteria for Severe Aplastic Anemia (SAA) (Cohorts A and B) 4. Participants with SAA must have a current or prior diagnosis of SAA or very SAA.

Inclusion Criteria for Refractory Severe Aplastic Anemia (Cohort A) Participants with refractory SAA must have:

5. Received one ≥ 3-month course of ATG and/or CSA-based IST. 6. Refractory SAA, defined as failure to achieve CR or PR ≥ 3 months after starting ATG and/or CSA-based IST.

Inclusion Criteria for Relapsed Severe Aplastic Anemia (Cohort B) 7. Relapsed SAA, defined as relapse following a CR or PR that was achieved ≥ 3 months after starting ATG- and/or cyclosporine A (CSA)-based IST.

Inclusion Criteria for Relapsed or Refractory Transfusion-Dependent Non-Severe Aplastic Anemia (Cohort C)

Participants with RR-TD-NSAA must have:

8. Current or prior diagnosis of NSAA 9. No current or prior diagnosis of SAA. 10. Received at least 1 prior course of IST such as ATG- or CSA, with or without a TPO-R agonist (lasting ≥ 3 months).

11. Meets criteria for transfusion dependence (either RBC or platelet):

  1. RBC transfusion dependence: transfusion of ≥ 2 units of RBCs in the past 56 days
  2. Platelet transfusion dependence: transfusion of ≥ 1 unit of apheresis platelets in the past 28 days

Inclusion Criteria for Extension Treatment Period

Participants entering the Extension Treatment Period must meet the following criteria:

12. Signed informed consent form (ICF) for the Extension Treatment Period. 13. CR or PR by Week 24 during the Main Treatment Period

Exclusion Criteria:

Participants meeting any of the following criteria are ineligible to be included in the study:

  1. Diagnosis of Fanconi anemia, dyskeratosis congenita, or other congenital BMF syndrome.
  2. Prior HCT.
  3. Planning to receive HCT as treatment for AA.
  4. Evidence of a clonal disorder with poor risk cytogenetics per Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) for MDS.
  5. Diagnosis of PNH or a clonal hematologic bone marrow disorder such as LGLL. Existence of PNH clones, LGLL cells, or clonal hematopoiesis of indeterminate potential (CHIP) clones without a clinical diagnosis is not exclusionary.
  6. Use of a T-cell depleting agent (e.g., ATG, alemtuzumab, thymoglobulin) within 3 months prior to Day 1.
  7. Use of a B-cell depleting agent (e.g., rituximab, ocrelizumab, ofatumumab, ublituximab) within 28 days prior to Day 1.

  8. Use of any of the following within 14 days of Day 1, unless used as an established therapy at screening and there is evidence of either progressive cytopenia or lack of count improvement over the 3 months before screening:

    1. Calcineurin inhibitor (e.g., cyclosporine)
    2. TPO-R agonist (e.g., eltrombopag)
    3. Androgen (e.g., danazol)
    4. Oral Janus kinase (JAK) inhibitor Regardless of their use as an established therapy at screening, use of the above medications is prohibited for all participants from 3 months after Day 1.

11. Current infection not adequately responding to appropriate therapy or requiring hospitalization.

12. Current uncontrolled or invasive infection with cytomegalovirus (CMV), Epstein Barr virus (EBV), varicella zoster virus (VZV), herpes simplex virus (HSV), or human T-lymphotropic virus-1 (HTLV-1), defined by polymerase chain reaction (PCR) at screening. Note that low level CMV, EBV, or VZV viremia is not exclusionary.

13. Human immunodeficiency virus (HIV) infection. 14. Current or prior infection with hepatitis B virus (HBV) 15. Current hepatitis C virus (HCV) infection 16. Latent tuberculosis (TB) infection as indicated by IFN-γ release assay without documentation of appropriate treatment (appropriate therapy as defined by the World Health Organization [WHO] and/or the United States Centers for Disease Control and Prevention).

17. Estimated glomerular filtration rate < 30 mL/min/1.73 m2 at screening (using the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration formula; Levey 2009).

18. Total bilirubin > 1.5 × upper limit of normal (ULN) (> 3 × ULN if known Gilbert's disease).

19. Aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase > 2.5 × ULN (except in participants with known iron overload).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dibotatug (DR-01)
Subjects in this arm will receive 20 weeks of dosing with dibotatug. Subjects with a CR or PR by Week 24 have the option to continue dosing through Week 48; Dibotatug will be administered via IV infusion.
Arzneimittel: Dibotatug (DR-01)
Dibotatug (DR-01) administered by IV infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Efficacy of dibotatug in participants with BMF syndromes
Zeitfenster: By 6 months
Overall response rate (complete response [CR] + partial response [PR]), as defined in disease-specific hematologic criteria
By 6 months
Safety and tolerability of dibotatug in participants with BMF syndromes
Zeitfenster: 52 weeks
Incidence, severity, and relationship of treatment-emergent adverse events (TEAEs), changes in clinical laboratory values, and vital signs
52 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dren Bio

Ermittler

  • Studienleiter: Wan-Jen Hong, MD, Dren Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juli 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DR-01-HEM-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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