Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

A Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Dibotatug (DR-01) in Adults With Bone Marrow Failure Syndromes (BMF)

14 luglio 2026 aggiornato da: Dren Bio

A Phase 1/2, Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Dibotatug in Adults With Bone Marrow Failure Syndromes

This is a multicenter, open-label, Phase 1/2 basket study to evaluate the safety and efficacy of Dibotatug (DR-01) in adults with Bone Marrow Failure syndromes.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Study DR-01-HEM-001 is an open-label Phase 1/2 study evaluating the safety and efficacy of dibotatug in adult patients with BMF syndromes. Participants will be enrolled across three cohorts. Cohort A includes relapsed Severe Aplastic Anemia participants, Cohort B includes refractory Severe Aplastic Anemia participants, and Cohort C includes relapsed or refractory transfusion dependent Nonsevere Aplastic Anemia participants. Stage 1 will evaluate the safety and preliminary efficacy in up to 12 evaluable participants, and if deemed appropriate by a Safety Review Committee, the study will continue to enroll in Stage 2 for a total of up to 60 participants.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
    • Ohio
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

All participants must meet all of the following criteria to be included in the study:

1. Age ≥ 18 years old 2-3. Women of childbearing potential and males must agree to use 2 methods of effective contraception, with at least 1 method being highly effective.

Inclusion Criteria for Severe Aplastic Anemia (SAA) (Cohorts A and B) 4. Participants with SAA must have a current or prior diagnosis of SAA or very SAA.

Inclusion Criteria for Refractory Severe Aplastic Anemia (Cohort A) Participants with refractory SAA must have:

5. Received one ≥ 3-month course of ATG and/or CSA-based IST. 6. Refractory SAA, defined as failure to achieve CR or PR ≥ 3 months after starting ATG and/or CSA-based IST.

Inclusion Criteria for Relapsed Severe Aplastic Anemia (Cohort B) 7. Relapsed SAA, defined as relapse following a CR or PR that was achieved ≥ 3 months after starting ATG- and/or cyclosporine A (CSA)-based IST.

Inclusion Criteria for Relapsed or Refractory Transfusion-Dependent Non-Severe Aplastic Anemia (Cohort C)

Participants with RR-TD-NSAA must have:

8. Current or prior diagnosis of NSAA 9. No current or prior diagnosis of SAA. 10. Received at least 1 prior course of IST such as ATG- or CSA, with or without a TPO-R agonist (lasting ≥ 3 months).

11. Meets criteria for transfusion dependence (either RBC or platelet):

  1. RBC transfusion dependence: transfusion of ≥ 2 units of RBCs in the past 56 days
  2. Platelet transfusion dependence: transfusion of ≥ 1 unit of apheresis platelets in the past 28 days

Inclusion Criteria for Extension Treatment Period

Participants entering the Extension Treatment Period must meet the following criteria:

12. Signed informed consent form (ICF) for the Extension Treatment Period. 13. CR or PR by Week 24 during the Main Treatment Period

Exclusion Criteria:

Participants meeting any of the following criteria are ineligible to be included in the study:

  1. Diagnosis of Fanconi anemia, dyskeratosis congenita, or other congenital BMF syndrome.
  2. Prior HCT.
  3. Planning to receive HCT as treatment for AA.
  4. Evidence of a clonal disorder with poor risk cytogenetics per Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) for MDS.
  5. Diagnosis of PNH or a clonal hematologic bone marrow disorder such as LGLL. Existence of PNH clones, LGLL cells, or clonal hematopoiesis of indeterminate potential (CHIP) clones without a clinical diagnosis is not exclusionary.
  6. Use of a T-cell depleting agent (e.g., ATG, alemtuzumab, thymoglobulin) within 3 months prior to Day 1.
  7. Use of a B-cell depleting agent (e.g., rituximab, ocrelizumab, ofatumumab, ublituximab) within 28 days prior to Day 1.

  8. Use of any of the following within 14 days of Day 1, unless used as an established therapy at screening and there is evidence of either progressive cytopenia or lack of count improvement over the 3 months before screening:

    1. Calcineurin inhibitor (e.g., cyclosporine)
    2. TPO-R agonist (e.g., eltrombopag)
    3. Androgen (e.g., danazol)
    4. Oral Janus kinase (JAK) inhibitor Regardless of their use as an established therapy at screening, use of the above medications is prohibited for all participants from 3 months after Day 1.

11. Current infection not adequately responding to appropriate therapy or requiring hospitalization.

12. Current uncontrolled or invasive infection with cytomegalovirus (CMV), Epstein Barr virus (EBV), varicella zoster virus (VZV), herpes simplex virus (HSV), or human T-lymphotropic virus-1 (HTLV-1), defined by polymerase chain reaction (PCR) at screening. Note that low level CMV, EBV, or VZV viremia is not exclusionary.

13. Human immunodeficiency virus (HIV) infection. 14. Current or prior infection with hepatitis B virus (HBV) 15. Current hepatitis C virus (HCV) infection 16. Latent tuberculosis (TB) infection as indicated by IFN-γ release assay without documentation of appropriate treatment (appropriate therapy as defined by the World Health Organization [WHO] and/or the United States Centers for Disease Control and Prevention).

17. Estimated glomerular filtration rate < 30 mL/min/1.73 m2 at screening (using the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration formula; Levey 2009).

18. Total bilirubin > 1.5 × upper limit of normal (ULN) (> 3 × ULN if known Gilbert's disease).

19. Aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase > 2.5 × ULN (except in participants with known iron overload).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dibotatug (DR-01)
Subjects in this arm will receive 20 weeks of dosing with dibotatug. Subjects with a CR or PR by Week 24 have the option to continue dosing through Week 48; Dibotatug will be administered via IV infusion.
Droga: Dibotatug (DR-01)
Dibotatug (DR-01) administered by IV infusion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacy of dibotatug in participants with BMF syndromes
Lasso di tempo: By 6 months
Overall response rate (complete response [CR] + partial response [PR]), as defined in disease-specific hematologic criteria
By 6 months
Safety and tolerability of dibotatug in participants with BMF syndromes
Lasso di tempo: 52 weeks
Incidence, severity, and relationship of treatment-emergent adverse events (TEAEs), changes in clinical laboratory values, and vital signs
52 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dren Bio

Investigatori

  • Direttore dello studio: Wan-Jen Hong, MD, Dren Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DR-01-HEM-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Dibotatug (DR-01)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Romania

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi