Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for Alzheimers sygdom klinisk forsøg

10. december 2009 opdateret af: The Shiley Family Trust

Et fase I-studie af ex vivo nervevækstfaktor genterapi for Alzheimers sygdom

Dette fase I kliniske forsøg er det første trin i at teste genterapi. Denne undersøgelse kaldes en "Sikkerhed/Toksicitet" undersøgelse af Food and Drug Administration, og har primært til formål at afgøre, om den eksperimentelle protokol er sikker for mennesker. Det vil afgøre, om undersøgelsesproceduren forårsager bivirkninger hos mennesker, og kan også give os en foreløbig fornemmelse af, om dette vil være effektivt til at bekæmpe Alzheimers sygdom hos mennesker.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Selvom den præcise patogenese af AD er ukendt, ledsager visse patologiske træk sygdommen. Disse patologiske træk omfatter den unormale akkumulering af ekstracellulært amyloid, dannelsen af ​​intraneuronale neurofibrillære sammenfiltringer, synapsetab og cellulær degeneration. Cellulær degeneration forekommer i flere neuronale populationer i centralnervesystemet. Blandt de neuronale populationer, der degenererer i AD, er tab af basale forhjerne cholinerge neuroner særligt alvorligt. Tab af kolinerge neuroner i AD korrelerer bedst med sværhedsgraden af ​​demens, tætheden af ​​amyloide plaques i hjernen og mængden af ​​synapse. Til dato har de eneste FDA-godkendte behandlinger for Alzheimers sygdom fokuseret på at øge funktionen af ​​degenererende kolinerge neuroner.

Nærværende forsøg vil gå videre end at kompensere for cholinerge neuronal degeneration ved at forsøge at 1) beskytte cholinerge neuroner mod degeneration og 2) forstærke funktionen af ​​resterende cholinerge neuroner ved direkte at hæve cholinacetyltransferase (ChAT) funktion i neuroner. Disse to terapeutiske indgreb vil blive frembragt ved levering af human NGF til hjernen.

NGF har vist sig at forhindre både læsionsinduceret og spontan aldersrelateret degeneration af basale forhjernens kolinerge neuroner. Yderligere reverserede NGF-infusioner både læsionsinduceret hukommelsestab og spontant aldersrelateret hukommelsestab hos gnavere. Baseret på disse resultater tilbyder NGF-administration et betydeligt potentiale som en neurobeskyttende strategi ved Alzheimers sygdom.

Grafts af primære fibroblaster transduceret til at udtrykke human nervevækstfaktor har vist sig at opretholde NGF in vivo-genekspression i mindst atten måneder i gnaverens centralnervesystem. Derudover opretholder disse transplantater NGF-budbringer-RNA-produktion i mindst 14 måneder in vivo. I primatsystemer har ex vivo NGF-genterapi vist sig at opretholde NGF-proteinproduktion i hjernen i rhesuspengene i mindst et år.

De tilgængelige data tyder således på, at ex vivo NGF-genterapi er et effektivt middel til at forhindre tab af basale forhjerne cholinerge neuroner og til at forstærke cholinerg funktion i primats hjerne. Hos dyr er denne procedure sikker og veltolereret. Baseret på disse data er kliniske forsøg med ex vivo NGF-genterapi ved Alzheimers sygdom begyndt.

Dette er et 18 måneders åbent, prospektivt fase I klinisk forsøg med Ex Vivo-genterapi for Alzheimers sygdom hos 8 patienter med en mild grad af kognitiv svækkelse. Patienterne vil blive screenet for diagnosen Sandsynlig Alzheimers sygdom af mild sværhedsgrad. Efter at have opnået informeret samtykke, vil der blive indhentet tre hudbiopsier for at generere kulturer af primære, autologe fibroblaster. Disse celler vil blive dyrket og derefter genetisk modificeret til at producere og udskille det humane nervevækstfaktor (NGF) molekyle. Hvis fibroblaster anses for acceptable baseret på NGF-produktionshastigheder og standardcellekultursterilitetstest, vil patienter modtage intracerebrale injektioner af deres egne primære fibroblaster i regionen af ​​basale forhjernens kolinerge neuroner i hjernen, hvor neuroner gennemgår atrofi som følge af Alzheimers. sygdom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California, San Diego, ADRC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

50 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • Neurolog certificeret diagnose af sandsynlig Alzheimers sygdom
  • Tidlig fase af Alzheimers sygdom (generelt inden for tre år efter debut)
  • Normal taleevne og normal evne til at forstå
  • Evne til at forstå de potentielle risici ved deltagelse i denne undersøgelse
  • Villig til at besøge San Diego-området og være tilgængelig for mange besøg i det første år
  • Villig til at stoppe brugen af ​​lægemidler Cognex, Aricept, Exelon eller Reminyl i de første 18 måneder af forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Shiley Family Trust

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of California, San Diego
Institute for the Study of Aging (ISOA)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mark Tuszynski, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2003

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. juni 2001

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juni 2001

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. juni 2001

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. december 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2009

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2005

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IA0029

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger