For at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​GDC-0449 hos patienter med basalcelle-nevus-syndrom (BCNS) (GDC-0449)

Inklusionskriterier:

Emnet:

• har haft diagnosticeret mindst 10 SEB (med en diameter på 3 mm i diameter eller større på næsen eller periorbital hud, 5 mm eller mere andre steder i ansigtet eller 9 mm eller mere på ikke-ansigtsområder, undtagen huden under knæene) under to år før studiestart, som dokumenteret histologisk i lægernes journaler og/eller diagnosticeret klinisk af en undersøgelsesforsker ved baseline.
• opfylde diagnostiske kriterier for basalcelle nevus syndrom
• er villig til at afholde sig fra påføring af ikke-undersøgelsesaktuel medicin på huden i hele undersøgelsens varighed, herunder receptpligtige og håndkøbspræparater. Forsøgspersoner vil blive opfordret til at bruge solcreme (SPF 15) mindst én gang dagligt på alle eksponerede hudsteder.
• er villig til at give afkald på behandling af BCC'er, medmindre BCC'erne er dokumenteret af undersøgelsesforskere, helst ved to separate besøg, undtagen når PSCP mener, at forsinkelse i behandlingen potentielt kan kompromittere patientens helbred.
• har normale laboratorietests som defineret af følgende: Normal hæmatopoietisk kapacitet, normal leverfunktion: AST og ALAT større end eller lig med 2x den øvre grænse for normal (ULN) Total bilirubin inden for normalområdet 0,20 mg/dl til 1,50 mg/dl eller inden for 3x ULN for patienter med Gilberts sygdom Normal nyrefunktion: normal serumkreatinin eller målt kreatininclearance mindre end 50 ml/minut. Fastende kolesterol større end eller lig med 220 ubehandlet
• være villig til ikke at donere blod eller sæd i tre måneder efter seponering af undersøgelsesmedicin.
• er villig til at undgå graviditet hos sin partner som defineret ved følgende: Manden er villig til at bruge latexkondom under undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis under seksuel kontakt med en kvinde i den fødedygtige alder, selvom han har haft en vellykket vasektomi. Hans partner skal også bruge en form for prævention

Ekskluderingskriterier:

Emnet:

• har brugt topiske eller systemiske terapier, der kan interferere med evalueringen af ​​undersøgelsesmedicinen under undersøgelsen. Specifikt indbefatter disse anvendelse af: (i) glukokortikoider til mere end 5 % af huden (ii) retinoider systemisk eller topisk til mere end 5 % af huden i løbet af de seks måneder forud for studiestart; (iii) alfa-hydroxysyrer til mere end 5 % af huden i løbet af de seks måneder før studiestart (iv) 5-fluorouracil eller imiquimod systemisk eller topisk til huden over knæene i løbet af de seks måneder før studiestart. (v) behandling med systemisk kemoterapi inden for et år før påbegyndelse af undersøgelsesmedicinering.
• har en historie med overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i undersøgelsesmedicinformuleringerne.
• er ikke i stand til at vende tilbage til opfølgende besøg og test.
• har ukontrolleret systemisk sygdom, herunder kendte HIV-positive patienter.
• har en historie med kongestiv hjertesvigt.
• har ukontrolleret hypocalcæmi, hypomagnesiæmi eller hypokaliæmi
• har en klinisk vigtig historie med leversygdom, herunder viral eller hepatitis, aktuelt alkoholmisbrug eller skrumpelever.
• har en hvilken som helst tilstand eller situation, som efter efterforskerens mening kan sætte forsøgspersonen i væsentlig risiko, kunne forvirre undersøgelsesresultaterne eller kunne forstyrre forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen væsentligt.
• har en historie med invasiv cancer inden for de seneste fem år, eksklusive ikke-melanom hudkræft, stadium I livmoderhalskræft, duktalt carcinom in situ i brystet eller CLL stadie 0.
• har aktuel, nylig (inden for 4 uger efter dag 1) eller planlagt deltagelse i en eksperimentel lægemiddelundersøgelse, mens han er tilmeldt denne undersøgelse.
• er en kvinde, der er gravid, planlægger nogensinde at blive gravid, er i stand til at blive gravid eller ammer.
• er en mand, der er uvillig eller ude af stand til at overholde graviditetsforebyggende foranstaltninger.