Określenie skuteczności i bezpieczeństwa GDC-0449 u pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych (BCNS) (GDC-0449)

Kryteria przyjęcia:

Temat:

• zdiagnozowano co najmniej 10 SEB (o średnicy 3 mm lub większej na nosie lub skórze okołooczodołowej, 5 mm lub większej w innych częściach twarzy lub 9 mm lub większej na obszarach innych niż twarz, z wyłączeniem skóry poniżej kolan) podczas dwa lata przed rozpoczęciem badania, co zostało udokumentowane histologicznie w dokumentacji lekarskiej i/lub zostało zdiagnozowane klinicznie przez badacza badania na początku badania.
• spełniają kryteria diagnostyczne zespołu znamion podstawnokomórkowych
• jest skłonny powstrzymać się od stosowania na skórę nieobjętych badaniem leków miejscowych na czas trwania badania, w tym preparatów na receptę i bez recepty. Pacjenci będą zachęcani do stosowania filtrów przeciwsłonecznych (SPF 15) co najmniej raz dziennie na wszystkich odsłoniętych miejscach skóry.
• jest skłonny zrezygnować z leczenia BCC, chyba że BCC zostaną udokumentowane przez badaczy, najlepiej podczas dwóch oddzielnych wizyt, z wyjątkiem sytuacji, gdy PSCP uważa, że ​​opóźnienie w leczeniu może potencjalnie zagrozić zdrowiu uczestnika.
• ma prawidłowe wyniki badań laboratoryjnych określone przez: prawidłowa pojemność krwiotwórcza, prawidłowa czynność wątroby: AST i ALT większe lub równe 2-krotności górnej granicy normy (GGN) bilirubina całkowita w granicach normy od 0,20 mg/dl do 1,50 mg/dl lub w granicach 3x GGN u pacjentów z chorobą Gilberta Prawidłowa czynność nerek: prawidłowy poziom kreatyniny w surowicy lub zmierzony klirens kreatyniny mniejszy niż 50 ml/minutę. Cholesterol na czczo większy lub równy 220 bez leczenia
• być skłonnym nie oddawać krwi ani nasienia przez trzy miesiące po odstawieniu badanych leków.
• jest skłonny uniknąć zajścia w ciążę ze swoją partnerką zgodnie z następującymi kryteriami: Uczestnik jest skłonny do używania prezerwatywy lateksowej podczas badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki podczas kontaktu seksualnego z kobietą w wieku rozrodczym, nawet jeśli miał udana wazektomia. Jego partner musi również stosować formę kontroli urodzeń

Kryteria wyłączenia:

Temat:

• stosował terapie miejscowe lub ogólnoustrojowe, które mogą zakłócać ocenę badanego leku podczas badania. W szczególności obejmują one stosowanie: (i) glukokortykoidów na więcej niż 5% skóry (ii) retinoidów ogólnoustrojowo lub miejscowo na więcej niż 5% skóry w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem do badania; (iii) alfa-hydroksykwasy na ponad 5% powierzchni skóry w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem do badania (iv) 5-fluorouracyl lub imikwimod ogólnoustrojowo lub miejscowo na skórę powyżej kolan w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem do badania. (v) leczenie systemową chemioterapią w ciągu jednego roku przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem.
• ma historię nadwrażliwości na którykolwiek ze składników preparatów badanego leku.
• nie może przychodzić na wizyty kontrolne i badania.
• ma niekontrolowaną chorobę ogólnoustrojową, w tym pacjentów z rozpoznanym wirusem HIV.
• ma historię zastoinowej niewydolności serca.
• ma niekontrolowaną hipokalcemię, hipomagnezemię lub hipokaliemię
• ma klinicznie ważną historię chorób wątroby, w tym wirusowego lub wirusowego zapalenia wątroby, aktualnego nadużywania alkoholu lub marskości wątroby.
• znajduje się w jakimkolwiek stanie lub sytuacji, która zdaniem Badacza może narazić uczestnika na znaczne ryzyko, zafałszować wyniki badania lub znacząco zakłócić udział uczestnika w badaniu.
• ma historię inwazyjnego raka w ciągu ostatnich pięciu lat, z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry, raka szyjki macicy w stadium I, raka przewodowego in situ piersi lub CLL w stadium 0.
• ma aktualny, niedawny (w ciągu 4 tygodni od Dnia 1) lub planowany udział w eksperymentalnym badaniu leku, gdy jest włączony do tego badania.
• to kobieta, która jest w ciąży, planuje kiedykolwiek zajść w ciążę, jest zdolna do zajścia w ciążę lub karmi piersią.
• to mężczyzna, który nie chce lub nie może zastosować się do środków zapobiegania ciąży.