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Per determinare l'efficacia e la sicurezza di GDC-0449 nei pazienti con sindrome del nevo basocellulare (BCNS) (GDC-0449)

16 dicembre 2020 aggiornato da: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Uno studio multicentrico randomizzato di fase II che valuta l'efficacia e la sicurezza di un antagonista sistemico della via del riccio (GDC-0449) in pazienti con sindrome del nevo basocellulare (BCNS)

Lo scopo di questo studio è ridurre del 50% il numero di nuovi BCC ammissibili chirurgicamente che compaiono durante il mese 3-18 dall'ingestione di farmaci.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di un progetto di studio clinico multicentrico a due bracci di fase II, della durata di 18 mesi, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Durante il periodo di trattamento di 18 mesi, saranno valutate la sicurezza e l'efficacia chemiopreventiva di 150 mg/die di GDC-0449 rispetto al placebo, e includeranno valutazioni della pelle a intervalli mensili per i primi tre mesi e poi ogni 3 mesi per i successivi 15 mesi. mesi. La rimozione di nuovi BCC eleggibili chirurgicamente (SEB) sarà effettuata da medici di base per la cura della pelle (PSCP) o presso Centri di studio. Un Data Safety Monitoring Board (DSMB) esaminerà i risultati in cieco per un'analisi intermedia quando 20 soggetti avranno completato 12 mesi di droga. Questa revisione si concentrerà sugli eventi avversi e sui risultati di efficacia. I soggetti saranno monitorati per lo sviluppo di nuovi SEB dopo l'interruzione del trattamento in studio. Alla fine dei 18 mesi, dato che gli eventi avversi osservati sono minimi, ai pazienti trattati con placebo verrà offerta l'opportunità di assumere GDC-0449 per 18 mesi in una continuazione in aperto, seguita da sei mesi di osservazione, e i pazienti trattati con GDC449 lo faranno essere monitorato per i successivi 24 mesi per la valutazione della durata del beneficio dopo l'interruzione del farmaco.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
41

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital Oakland Research Institiute
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 35 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Il soggetto:

  • ha avuto diagnosi di almeno 10 SEB (di diametro 3 mm o superiore sul naso o sulla pelle periorbitale, 5 mm o superiore in altre parti del viso, o 9 mm o superiore sulle aree non facciali esclusa la pelle sotto le ginocchia) durante il due anni prima dell'ingresso nello studio, come documentato istologicamente nelle cartelle cliniche e/o diagnosticato clinicamente da uno sperimentatore dello studio al basale.
  • soddisfano i criteri diagnostici per la sindrome del nevo basocellulare
  • è disposto ad astenersi dall'applicazione sulla pelle di farmaci topici non oggetto di studio per la durata dello studio, comprese le preparazioni su prescrizione e da banco. I soggetti saranno incoraggiati a utilizzare la protezione solare (SPF 15) almeno una volta al giorno su tutti i siti della pelle esposti.
  • è disposto a rinunciare al trattamento delle BCC a meno che le BCC non siano documentate dagli sperimentatori dello studio, preferibilmente in due visite separate, tranne quando il PSCP ritenga che il ritardo nel trattamento possa potenzialmente compromettere la salute del soggetto.
  • presenta test di laboratorio normali come definito da quanto segue: capacità ematopoietica normale, funzionalità epatica normale: AST e ALT superiori o uguali a 2 volte il limite superiore della norma (ULN) bilirubina totale entro il range normale da 0,20 mg/dl a 1,50 mg/dl o entro 3 volte l'ULN per i pazienti con malattia di Gilbert Funzionalità renale normale: creatinina sierica normale o clearance della creatinina misurata inferiore a 50 ml/minuto. Colesterolo a digiuno maggiore o uguale a 220 non trattato
  • essere disposto a non donare sangue o sperma per tre mesi dopo l'interruzione dei farmaci dello Studio.
  • è disposto a evitare la gravidanza nel suo partner come definito da quanto segue: Soggetto maschio è disposto a utilizzare un preservativo in lattice durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose durante il contatto sessuale con una donna in età fertile, anche se ha avuto un vasectomia riuscita. Anche il suo partner deve usare una forma di controllo delle nascite

Criteri di esclusione:

Il soggetto:

  • ha utilizzato terapie topiche o sistemiche che potrebbero interferire con la valutazione del farmaco in studio durante lo studio. In particolare, questi includono l'uso di: (i) glucocorticoidi in più del 5% della pelle (ii) retinoidi per via sistemica o topica in più del 5% della pelle durante i sei mesi precedenti l'ingresso nello studio; (iii) alfa-idrossiacidi a più del 5% della pelle durante i sei mesi precedenti l'ingresso nello studio (iv) 5-fluorouracile o imiquimod per via sistemica o topica sulla pelle sopra le ginocchia durante i sei mesi precedenti l'ingresso nello studio. (v) trattamento con chemioterapia sistemica entro un anno prima dell'inizio del farmaco in studio.
  • ha una storia di ipersensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti nelle formulazioni del farmaco in studio.
  • non è in grado di tornare per visite di controllo e test.
  • ha una malattia sistemica incontrollata, compresi i pazienti HIV positivi noti.
  • ha una storia di insufficienza cardiaca congestizia.
  • ha ipocalcemia incontrollata, ipomagnesiemia o ipokaliemia
  • ha una storia clinicamente importante di malattia del fegato, incluse epatite virale o virale, attuale abuso di alcol o cirrosi.
  • ha qualsiasi condizione o situazione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere il soggetto a rischio significativo, potrebbe confondere i risultati dello studio o potrebbe interferire in modo significativo con la partecipazione del soggetto allo studio.
  • ha una storia di cancro invasivo negli ultimi cinque anni escludendo cancro della pelle non melanoma, cancro cervicale in stadio I, carcinoma duttale in situ della mammella o LLC stadio 0.
  • ha una partecipazione attuale, recente (entro 4 settimane dal giorno 1) o pianificata a uno studio sperimentale su un farmaco durante l'iscrizione a questo studio.
  • è una donna che è incinta, prevede di rimanere incinta, è in grado di rimanere incinta o sta allattando.
  • è un maschio che non vuole o non può rispettare le misure di prevenzione della gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Pillola di zucchero
pillola placebo per via orale una volta al giorno
Droga: GDC-0449
capsula, 150 mg, una pillola al giorno, 18 mesi
Altri nomi:
  • Inibitore del riccio
  • Antagonista del riccio
Sperimentale: GDC-0449
vismodegib 150 mg per via orale una volta al giorno
Droga: GDC-0449
capsula, 150 mg, una pillola al giorno, 18 mesi
Altri nomi:
  • Inibitore del riccio
  • Antagonista del riccio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di nuovi carcinomi a cellule basali chirurgicamente ammissibili
Lasso di tempo: 3 mesi di assunzione del farmaco oggetto dello studio
Numero di nuovi carcinomi a cellule basali chirurgicamente ammissibili per paziente all'anno
3 mesi di assunzione del farmaco oggetto dello studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione delle dimensioni dei carcinomi esistenti, espressa come somma dei diametri cumulativi in ​​millimetri su un periodo di 18 mesi
Lasso di tempo: Basale e 18 mesi
Basale e 18 mesi
Numero di nuovi carcinomi a cellule basali chirurgicamente ammissibili dopo l'interruzione del trattamento con Vismodegib
Lasso di tempo: A questi cinque pazienti è stato somministrato placebo per una media di 7,4 mesi (DS 2,3). Dopo aver ricevuto vismodegib per una media di 13,8 mesi (DS 6,8) e poi interrotto vismodegib per una media di 11,8 mesi (DS 7,9) viene riportato il nuovo tasso di carcinoma a cellule basali.
Viene riportato il numero di nuovi carcinomi a cellule basali chirurgicamente ammissibili per paziente al mese.
A questi cinque pazienti è stato somministrato placebo per una media di 7,4 mesi (DS 2,3). Dopo aver ricevuto vismodegib per una media di 13,8 mesi (DS 6,8) e poi interrotto vismodegib per una media di 11,8 mesi (DS 7,9) viene riportato il nuovo tasso di carcinoma a cellule basali.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Genentech, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2009

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 agosto 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 agosto 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 agosto 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 dicembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2009-026
  • SHH-4685s (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Genentech)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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