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Determinar la eficacia y seguridad de GDC-0449 en pacientes con síndrome de nevus basocelular (BCNS) (GDC-0449)

16 de diciembre de 2020 actualizado por: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Un ensayo multicéntrico aleatorizado de fase II que evalúa la eficacia y la seguridad de un antagonista sistémico de la vía Hedgehog (GDC-0449) en pacientes con síndrome de nevus basocelular (BCNS)

El propósito de este estudio es reducir en un 50 % el número de nuevos BCC elegibles quirúrgicamente que aparecen entre los meses 3 y 18 de la ingestión del medicamento.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un diseño de estudio clínico multicéntrico de fase II, de 18 meses, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de dos brazos. Durante el período de tratamiento de 18 meses, se evaluará la seguridad y la eficacia quimiopreventiva de 150 mg/día de GDC-0449 versus placebo, e incluirá evaluaciones de la piel a intervalos mensuales durante los primeros tres meses y luego cada 3 meses durante los siguientes 15 meses. meses. La extracción de nuevos BCC elegibles quirúrgicamente (SEB) la realizarán los médicos de atención primaria de la piel (PSCP) o en los Centros de estudio. Una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) revisará los resultados no enmascarados para un análisis intermedio cuando 20 sujetos hayan completado 12 meses de fármaco. Esta revisión se centrará en los eventos adversos y los resultados de eficacia. Los sujetos serán monitoreados para el desarrollo de nuevos SEB después de que interrumpan el tratamiento del estudio. Al final de los 18 meses, dado que los eventos adversos observados son mínimos, a los pacientes que toman placebo se les ofrecerá la oportunidad de tomar GDC-0449 durante 18 meses en una continuación abierta, seguida de seis meses de observación, y los pacientes que toman GDC449 Ser monitoreado durante los próximos 24 meses para evaluar la duración del beneficio después de suspender el medicamento.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
41

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital Oakland Research Institiute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

35 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

El tema:

  • ha tenido un diagnóstico de al menos 10 SEB (de 3 mm de diámetro o más en la nariz o la piel periorbitaria, 5 mm o más en otras partes de la cara, o 9 mm o más en áreas no faciales, excluyendo la piel debajo de las rodillas) durante el dos años antes del ingreso al estudio, según lo documentado histológicamente en los registros médicos y/o diagnosticado clínicamente por un investigador del estudio al inicio del estudio.
  • cumplir con los criterios de diagnóstico para el síndrome de nevus de células basales
  • está dispuesto a abstenerse de aplicar en la piel medicamentos tópicos que no sean del estudio durante la duración del estudio, incluidas las preparaciones con receta y de venta libre. Se alentará a los sujetos a usar protector solar (SPF 15) al menos una vez al día en todos los sitios expuestos de la piel.
  • está dispuesto a renunciar al tratamiento de BCC a menos que los investigadores del estudio documenten los BCC, preferiblemente en dos visitas separadas, excepto cuando el PSCP crea que la demora en el tratamiento podría comprometer la salud del sujeto.
  • tiene pruebas de laboratorio normales según lo definido por lo siguiente: Capacidad hematopoyética normal, función hepática normal: AST y ALT mayores o iguales a 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) Bilirrubina total dentro del rango normal 0,20 mg/dl a 1,50 mg/dl o dentro de 3x ULN para pacientes con enfermedad de Gilbert Función renal normal: creatinina sérica normal o aclaramiento de creatinina medido inferior a 50 ml/minuto. Colesterol en ayunas mayor o igual a 220 sin tratamiento
  • estar dispuesto a no donar sangre o semen durante los tres meses posteriores a la interrupción de los medicamentos del Estudio.
  • está dispuesto a evitar el embarazo en su pareja como se define a continuación: El sujeto masculino está dispuesto a usar un condón de látex durante el estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis durante el contacto sexual con una mujer en edad fértil, incluso si ha tenido un vasectomía exitosa. Su pareja también debe usar una forma de control de la natalidad.

Criterio de exclusión:

El tema:

  • ha usado terapias tópicas o sistémicas que podrían interferir con la evaluación de la medicación del estudio durante el estudio. Específicamente, estos incluyen el uso de: (i) glucocorticoides en más del 5 % de la piel (ii) retinoides de forma sistémica o tópica en más del 5 % de la piel durante los seis meses anteriores al ingreso al estudio; (iii) alfa-hidroxiácidos en más del 5 % de la piel durante los seis meses anteriores al ingreso al estudio (iv) 5-fluorouracilo o imiquimod por vía sistémica o tópica en la piel por encima de las rodillas durante los seis meses anteriores al ingreso al estudio. (v) tratamiento con quimioterapia sistémica dentro del año anterior al inicio de la medicación del estudio.
  • tiene antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes en las formulaciones de medicamentos del estudio.
  • no puede regresar para las visitas de seguimiento y las pruebas.
  • tiene una enfermedad sistémica no controlada, incluidos los pacientes positivos para el VIH conocidos.
  • Tiene antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva.
  • tiene hipocalcemia, hipomagnesemia o hipopotasemia no controladas
  • tiene antecedentes clínicamente importantes de enfermedad hepática, incluidas hepatitis virales o, abuso actual de alcohol o cirrosis.
  • tiene cualquier condición o situación que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en riesgo significativo, podría confundir los resultados del estudio o podría interferir significativamente con la participación del sujeto en el estudio.
  • tiene antecedentes de cáncer invasivo en los últimos cinco años, excepto cáncer de piel no melanoma, cáncer de cuello uterino en estadio I, carcinoma ductal in situ de la mama o CLL en estadio 0.
  • tiene una participación actual, reciente (dentro de las 4 semanas del día 1) o planificada en un estudio experimental de medicamentos mientras está inscrito en este estudio.
  • es una mujer que está embarazada, planea quedar embarazada alguna vez, capaz de quedar embarazada o está amamantando.
  • es un varón que no quiere o no puede cumplir con las medidas de prevención del embarazo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Pastilla de azucar
píldora de placebo por vía oral una vez al día
Droga: GDC-0449
cápsula, 150 mg, una pastilla al día, 18 meses
Otros nombres:
  • Inhibidor de erizo
  • Antagonista del erizo
Experimental: GDC-0449
vismodegib 150 mg por vía oral una vez al día
Droga: GDC-0449
cápsula, 150 mg, una pastilla al día, 18 meses
Otros nombres:
  • Inhibidor de erizo
  • Antagonista del erizo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de nuevos carcinomas de células basales elegibles quirúrgicamente
Periodo de tiempo: 3 meses de recibir el fármaco del estudio
Número de nuevos carcinomas de células basales elegibles quirúrgicamente por paciente por año
3 meses de recibir el fármaco del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el tamaño de los carcinomas existentes, expresado como la suma de los diámetros acumulados en milímetros durante un período de 18 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 18 meses
Línea base y 18 meses
Número de nuevos carcinomas de células basales elegibles quirúrgicamente después de suspender el tratamiento con vismodegib
Periodo de tiempo: Estos cinco pacientes recibieron placebo durante una media de 7,4 meses (DE 2,3). Después de recibir vismodegib durante una media de 13,8 meses (DE 6,8) y luego suspender vismodegib durante una media de 11,8 meses (DE 7,9), se informa la tasa de carcinoma basocelular nuevo.
Se informa el número de nuevos carcinomas de células basales elegibles quirúrgicamente por paciente por mes.
Estos cinco pacientes recibieron placebo durante una media de 7,4 meses (DE 2,3). Después de recibir vismodegib durante una media de 13,8 meses (DE 6,8) y luego suspender vismodegib durante una media de 11,8 meses (DE 7,9), se informa la tasa de carcinoma basocelular nuevo.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Genentech, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de agosto de 2009

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de enero de 2014

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de enero de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
5 de agosto de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de agosto de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
12 de agosto de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
11 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de diciembre de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 2009-026
  • SHH-4685s (Otro número de subvención/financiamiento: Genentech)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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