Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af glyceryltri-(4-phenylbutyrat) (GT4P)

18. juni 2024 opdateret af: Amgen

Et randomiseret, crossover, åbent fase 1-studie af glyceryltri-(4-phenylbutyrat) (GT4P)

For at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelt orale doser af HPN-100 som en formulering (GT4P-F) og GT4P som den aktive farmaceutiske ingrediens (GT4P-API) administreret til raske mandlige forsøgspersoner.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Et randomiseret, åbent, fire-behandlings, fire-perioders crossover-studie, hvor raske mandlige forsøgspersoner modtog en enkelt dosis af hver af de følgende fire behandlinger på fire separate doseringsdage med syv dages mellemrum:

  • Oral natriumphenylbutyrat (Buphenyl®) svarende til 3 g/m2 4-phenylbutyric acid (PBA) pr. dosis
  • Oral GT4P-F molækvivalenter til 3 g/m2 PBA pr. dosis
  • Oral GT4P-API molækvivalenter til 3 g/m2 PBA pr. dosis
  • Intravenøs 10% natriumphenylacetat plus 10% natriumbenzoat (Ammonul®) 2,75 g/m2

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61011
        • Medical Sanitary Division #2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersonerne skulle opfylde følgende kriterier for at deltage i undersøgelsen:

  • Mænd i alderen 18 til 45 år
  • Evne til at give skriftligt, informeret samtykke før eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer og evne til, efter investigators mening, at overholde alle undersøgelsens krav
  • Forsøgspersoner, der var ved godt helbred som bestemt af en sygehistorie, fysisk undersøgelse, serumkemi, hæmatologi, urinanalyse, 12 aflednings-EKG og vitale tegn
  • Vægt inden for intervallet 60-120 kg

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner, der opfyldte et af følgende kriterier, blev udelukket fra undersøgelsen:

  • Klinisk signifikant historie eller tegn på kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrine, neurologiske, immunologiske eller psykiatriske lidelser som bestemt af investigator
  • Klinisk signifikante unormale laboratorieværdier (som bestemt af investigator)
  • Betydelig sygdom inden for 14 dage før screening
  • Enhver lidelse, der væsentligt kan forstyrre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af ethvert lægemiddel
  • Brug af enhver receptpligtig medicin inden for 14 dage før screening
  • Brug af kosttilskud, naturlægemidler, vitaminer eller håndkøbsmedicin (med undtagelse af acetaminophen ≤ 500 mg/dag) inden for 10 dage før første dosis
  • Positive misbrugsstoffer urintest ved screening eller før-dosis dag (kokain, amfetamin, barbiturater, opiater, benzodiazepiner, cannabinoider, metadon)
  • Positiv alkoholudåndingstest ved screening eller før-dosis dag
  • Donation eller tab af blod (500 ml eller mere) inden for 30 dage før første dosering eller under undersøgelsen
  • Donation eller tab af plasma inden for 7 dage før første dosering eller under undersøgelsen
  • Anamnese med eller nuværende hepatitis eller bærere af hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og/eller hepatitis C antistoffer (anti-HC)
  • Anamnese med erhvervet immundefektsyndrom (AIDS) eller konstateret HIV-positiv ved screening
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 12 uger før første dosis
  • Kendt overfølsomhed over for natriumphenylbutyrat eller lignende lægemidler
  • Tidligere eksponering for natriumphenylbutyrat

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: GT4P-F
GT4P-F (80% GT4P) blev leveret som en lugtfri, farveløs, smagløs flydende olie i 125 ml flasker. Denne formulering blev designet til at blive blandet i vand og skabe en selvemulgerende suspension, således indgivet i vand til forsøget. Den indgivne dosis blev beregnet til at indeholde antallet af mol PBA svarende til 3 g/m2 PBA. GT4P-F blev blandet i 50 ml vand, indtaget oralt, og derefter blev koppen skyllet med 50 ml vand og indtaget oralt. GT4P-F blev opbevaret ved omgivelsestemperatur væk fra lys.
Medicin: HPN-100
HPN-100 er et triglycerid, der har en lignende virkningsmekanisme som Buphenyl. Det er en væske med minimal smag og lugt. HPN-100 nedbrydes til phenylsmørsyre (PBA). PBA omdannes til phenyleddikesyre (PAA), som er den aktive metabolit. Tre teskefulde HPN-100 (~17,4 ml) leverer tilsvarende mængde PBA, som 40 tabletter NaPBA gør.
Eksperimentel: GT4P-API
GT4P-API blev leveret som en lugtfri, farveløs, smagløs olie i 125 ml flasker. Den indgivne dosis blev beregnet til at indeholde antallet af mol PBA svarende til 3 g/m2 PBA. GT4P-API blev indtaget oralt og vasket ned med 100 ml vand. GT4P-API blev opbevaret ved omgivelsestemperatur, væk fra lys.
Medicin: HPN-100
HPN-100 er et triglycerid, der har en lignende virkningsmekanisme som Buphenyl. Det er en væske med minimal smag og lugt. HPN-100 nedbrydes til phenylsmørsyre (PBA). PBA omdannes til phenyleddikesyre (PAA), som er den aktive metabolit. Tre teskefulde HPN-100 (~17,4 ml) leverer tilsvarende mængde PBA, som 40 tabletter NaPBA gør.
Aktiv komparator: Ammonul
Ammonul® blev leveret som engangsglas med 10% natriumphenylacetat og 10% natriumbenzoat til intravenøs injektion. Ammonul® blev fortyndet før brug med steril dextrose-injektion 10% til en koncentration på 9 mg/ml. Når det var fortyndet, blev det holdt ved stuetemperatur og anvendt inden for 24 timer. Dosis var 2,75 g/m2 og blev administreret som en intravenøs infusion over en 120-minutters periode. Ammonul® blev opbevaret ved 25°C inden for et område på 15-30°C.
Medicin: Ammonul
Aktiv komparator: Buphenyl
Natriumphenylbutyrat eller Buphenyl® blev leveret som et hvidt pulver i 250 g flasker. Den nødvendige mængde pulver (svarende til 3 g/m2 PBA) blev vejet ud, blandet i 100 ml vand og indgivet oralt. Doser blev beregnet på vægt/volumen basis og korrigeret for natriumindhold og renhed. Buphenyl® blev opbevaret ved omgivelsestemperatur.
Medicin: Buphenyl

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser
Tidsramme: 33 dage
33 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amgen

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ucyclyd Pharma, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2005

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. september 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. september 2009

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. september 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UP 1204-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive indsendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger