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Uno studio sul gliceril tri-(4-fenilbutirrato) (GT4P)

18 giugno 2024 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 1 randomizzato, crossover, in aperto sul gliceril tri-(4-fenilbutirrato) (GT4P)

Determinare la sicurezza e la tollerabilità di singole dosi orali di HPN-100 come formulazione (GT4P-F) e GT4P come ingrediente farmaceutico attivo (GT4P-API) somministrate a soggetti maschi sani.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Uno studio crossover randomizzato, in aperto, con quattro trattamenti e quattro periodi in cui soggetti maschi sani hanno ricevuto una singola dose di ciascuno dei seguenti quattro trattamenti in quattro giorni di somministrazione separati, a distanza di 7 giorni:

  • Sodio fenilbutirrato orale (Buphenyl®) equivalente a 3 g/m2 di acido 4-fenilbutirrico (PBA) per dose
  • Equivalenti in moli di GT4P-F orale a 3 g/m2 di PBA per dose
  • Equivalenti in moli di GT4P-API orale a 3 g/m2 di PBA per dose
  • Fenilacetato di sodio al 10% per via endovenosa più benzoato di sodio al 10% (Ammonul®) 2,75 g/m2

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Ucraina
      • Kharkiv, Ucraina, 61011
        • Medical Sanitary Division #2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti dovevano soddisfare i seguenti criteri per partecipare allo studio:

  • Maschi dai 18 ai 45 anni
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e capacità, a giudizio dello sperimentatore, di rispettare tutti i requisiti dello studio
  • Soggetti che erano in buona salute come determinato da anamnesi, esame fisico, chimica del siero, ematologia, analisi delle urine, ECG a 12 derivazioni e segni vitali
  • Peso compreso tra 60 e 120 kg

Criteri di esclusione:

I soggetti che soddisfacevano uno dei seguenti criteri sono stati esclusi dallo studio:

  • Storia clinicamente significativa o evidenza di disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, renali, gastrointestinali, endocrini, neurologici, immunologici o psichiatrici, come determinato dallo sperimentatore
  • Valori di laboratorio anormali clinicamente significativi (come determinato dallo sperimentatore)
  • Malattia significativa entro 14 giorni prima dello screening
  • Qualsiasi disturbo che potrebbe interferire in modo significativo con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco
  • Uso di qualsiasi farmaco prescritto entro 14 giorni prima dello screening
  • Uso di integratori alimentari, medicinali a base di erbe, vitamine o farmaci da banco (ad eccezione di paracetamolo ≤ 500 mg/giorno) nei 10 giorni precedenti la prima somministrazione
  • Test delle urine per droghe d'abuso positive allo screening o al giorno pre-dose (cocaina, anfetamine, barbiturici, oppiacei, benzodiazepine, cannabinoidi, metadone)
  • Test dell'alito alcolico positivo allo screening o al giorno prima della somministrazione
  • Donazione o perdita di sangue (500 ml o più) entro 30 giorni prima della prima somministrazione o durante lo studio
  • Donazione o perdita di plasma entro 7 giorni prima della prima somministrazione o durante lo studio
  • Pregressa o attuale epatite o portatori di antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) e/o anticorpi dell'epatite C (anti-HC)
  • Storia di sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) o sieropositività determinata allo screening
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 12 settimane prima della prima somministrazione
  • Ipersensibilità nota al fenilbutirrato di sodio o farmaci simili
  • Precedente esposizione al fenilbutirrato di sodio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: GT4P-F
GT4P-F (80% GT4P) è stato fornito come olio liquido inodore, incolore e insapore in flaconi da 125 ml. Questa formulazione è stata progettata per essere miscelata in acqua e creare una sospensione autoemulsionante, quindi somministrata in acqua per la prova. La dose somministrata è stata calcolata per contenere il numero di moli di PBA equivalente a 3 g/m2 di PBA. GT4P-F è stato miscelato in 50 ml di acqua, assunto per via orale, quindi la coppetta è stata risciacquata con 50 ml di acqua e assunta per via orale. GT4P-F è stato conservato a temperatura ambiente lontano dalla luce.
Droga: HPN-100
HPN-100 è un trigliceride che ha un meccanismo d'azione simile al bufenile. È un liquido con gusto e odore minimi. L'HPN-100 viene scomposto in acido fenilbutirrico (PBA). Il PBA viene convertito in acido fenilacetico (PAA) che è il metabolita attivo. Tre cucchiaini di HPN-100 (~17,4 ml) fornisce una quantità di PBA equivalente a quella di 40 compresse di NaPBA.
Sperimentale: API GT4P
GT4P-API è stato fornito come olio inodore, incolore e insapore in flaconi da 125 ml. La dose somministrata è stata calcolata per contenere il numero di moli di PBA equivalente a 3 g/m2 di PBA. GT4P-API è stato assunto per via orale e lavato con 100 ml di acqua. L'API GT4P è stata conservata a temperatura ambiente, al riparo dalla luce.
Droga: HPN-100
HPN-100 è un trigliceride che ha un meccanismo d'azione simile al bufenile. È un liquido con gusto e odore minimi. L'HPN-100 viene scomposto in acido fenilbutirrico (PBA). Il PBA viene convertito in acido fenilacetico (PAA) che è il metabolita attivo. Tre cucchiaini di HPN-100 (~17,4 ml) fornisce una quantità di PBA equivalente a quella di 40 compresse di NaPBA.
Comparatore attivo: Ammonul
Ammonul® è stato fornito in flaconcini di vetro monouso di fenilacetato di sodio al 10% e benzoato di sodio al 10% per iniezione endovenosa. Ammonul® è stato diluito prima dell'uso con iniezione sterile di destrosio al 10% ad una concentrazione di 9 mg/ml. Una volta diluito è stato conservato a temperatura ambiente e utilizzato entro 24 ore. La dose era di 2,75 g/m2 ed è stata somministrata come infusione endovenosa per un periodo di 120 minuti. Ammonul® è stato conservato a 25°C, entro un intervallo di 15-30°C.
Droga: Ammonul
Comparatore attivo: Bufenile
Il fenilbutirrato di sodio o Buphenyl® è stato fornito come polvere bianca in flaconi da 250 g. La quantità necessaria di polvere (equivalente a 3 g/m2 di PBA) è stata pesata, miscelata in 100 ml di acqua e somministrata per via orale. Le dosi sono state calcolate su base peso/volume e corrette per il contenuto di sodio e la purezza. Buphenyl® è stato conservato a temperatura ambiente.
Droga: Bufenile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Il tasso di eventi avversi
Lasso di tempo: 33 giorni
33 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amgen

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Ucyclyd Pharma, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2005

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 settembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 settembre 2009

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 settembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 giugno 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • UP 1204-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo/gli studio/i Amgen in oggetto, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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