Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nadolol til prolifererende infantile hæmangiomer

13. august 2021 opdateret af: Elena Pope, The Hospital for Sick Children

Nadolol til prolifererende infantile hæmangiomer: et prospektivt åbent studie med en historisk kontrol

Formålet med denne undersøgelse er at udforske effektiviteten og sikkerheden af ​​Nadolol ved hæmangiomer i spædbørn.

Det sekundære mål er at vurdere gennemførligheden af ​​at gennemføre et randomiseret kontrolleret forsøg, der sammenligner nadolol med kortikosteroider og propranolol.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Systemiske kortikosteroider er i øjeblikket den hyppigst anvendte medicin til behandling af problematiske infantile hæmangiomer (IH'er). Siden juni 2008 har systemisk propranolol været en vigtig tilføjelse til de terapeutiske muligheder for problematisk IH, hvilket muliggør nedsat afhængighed af de systemiske kortikosteroider. Indtil videre har vi fundet fremragende respons med propranolol med minimale kortsigtede bivirkninger. Undersøgelser, som sammenlignede nadolol og propranolol hos børn med andre lidelser, tyder på, at nadolol er sikrere og mere effektivt end propranolol. Derudover har den bedre doseringsplaner og mindre penetration af centralnervesystemet (CNS), hvilket gør den velegnet selv til patienter med mistænkt eller dokumenteret PHACES-syndrom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Interventionsgruppe

  • Spædbørn i alderen 1 måned til 1 år med hoved- og halshæmangiomer, der i øjeblikket forårsager/eller med forestående funktionstab (f. syn, luftvejsobstruktion, fodring osv.), eller hæmangiomer, der i øjeblikket forårsager/eller med potentiale for ansigtsvansiring.

Historisk kontrolgruppe

  • Spædbørn i alderen 1 måned til 1 år med hoved- og halshæmangiomer, der har modtaget behandling med systemisk propranolol inden for de seneste 2 år

Angiogenese Markør Kontrolgruppe

  • Spædbørn i alderen 1 måned til 1 år på dermatologisk klinik

Ekskluderingskriterier:

Interventionsgruppe

  • Patienter med PHACES-syndrom (bevist) eller mistænkt PHACES (plaque-lignende hæmangiom afventer billeddannelse).
  • Børn med overfølsomhed over for betablokkere
  • Børn med personlig historie eller familiehistorie af en første grads slægtning med astma
  • Børn med kendt nyreinsufficiens
  • Børn med kendte hjertesygdomme, som kan disponere for hjerteblokade
  • Personlig historie med hypoglykæmi
  • Børn på medicin, der kan interagere med betablokkere

Historisk kontrolgruppe:

  • Ingen digital fotografering tilgængelig, der dokumenterer IHs progression

Angiogenese markør kontrolgruppe:

  • Børn med IH
  • Børn på betablokker eller systemiske kortikosteroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Interventionsgruppe:

Patienterne i denne undersøgelse er spædbørn i alderen 1 måned til 1 år med hoved- og halshæmangiomer, der i øjeblikket forårsager/eller med forestående funktionstab (f. syn, luftvejsobstruktion, fodring osv.), eller hæmangiomer, der i øjeblikket forårsager/eller med potentiale for ansigtsvansiring

Spædbørn i alderen 1 måned til 1 år med hoved- og halshæmangiomer, der har modtaget behandling med systemisk propranolol inden for de seneste 2 år som kontrolgruppe
Medicin: Nadolol
Nadolol vil blive indgivet oralt hjemme startende ved 0,5 mg/kg/dag fordelt på 2 doser. Ugentligt, hvis BP og hjertefrekvens er acceptable, øges dosis med 0,5 mg/kg/dag op til 2 mg/kg/dag.
Ingen indgriben: Historisk kontrolgruppe
Ti spædbørn (1-12 måneder) behandlet med propranolol vil blive identificeret fra en dermatologisk database. Patienter vil blive betragtet som kontroller, hvis de blev behandlet med propranolol før 1 års alderen og havde digital fotograferingsdokumentation af deres hæmangiom.
Ingen indgriben: Angiogenese markør kontrolgruppe
Angiogenesemarkør kontrolgruppen vil bestå af 6 -10 patienter, der ses i Dermatologisk klinik for andre tilstande end IH og ikke får kortikosteroider eller betablokkere.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med mindst 75% forbedring i omfanget af hæmangiomet
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
Baseline, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​forsøgspersoner med mindst 50% forbedring i omfanget af hæmangiomer
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner med mindst 50% forbedring i omfanget af hæmangiomer
Baseline og 6 måneder
Procentdelen af ​​patienter med >75 % forbedring i Nadolol-gruppen sammenlignet med en historisk kohorte af patienter, der fik propranolol.
Tidsramme: 6 måneder
Procentdelen af ​​patienter med >75 % forbedring i Nadolol-gruppen sammenlignet med en historisk kohorte af patienter, der fik propranolol.
6 måneder
Korrelationen mellem ændringerne i niveauerne af angiogenesemarkører og klinisk respons på behandling.
Tidsramme: 6 måneder
Korrelationen mellem ændringerne i niveauerne af angiogenesemarkører og klinisk respons på behandling.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. november 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. november 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1000014079

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger