Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nadolol til prolifererende infantile hæmangiomer

13. august 2021 opdateret af: Elena Pope, The Hospital for Sick Children

Nadolol til prolifererende infantile hæmangiomer: et prospektivt åbent studie med en historisk kontrol

Formålet med denne undersøgelse er at udforske effektiviteten og sikkerheden af ​​Nadolol ved hæmangiomer i spædbørn.

Det sekundære mål er at vurdere gennemførligheden af ​​at gennemføre et randomiseret kontrolleret forsøg, der sammenligner nadolol med kortikosteroider og propranolol.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Systemiske kortikosteroider er i øjeblikket den hyppigst anvendte medicin til behandling af problematiske infantile hæmangiomer (IH'er). Siden juni 2008 har systemisk propranolol været en vigtig tilføjelse til de terapeutiske muligheder for problematisk IH, hvilket muliggør nedsat afhængighed af de systemiske kortikosteroider. Indtil videre har vi fundet fremragende respons med propranolol med minimale kortsigtede bivirkninger. Undersøgelser, som sammenlignede nadolol og propranolol hos børn med andre lidelser, tyder på, at nadolol er sikrere og mere effektivt end propranolol. Derudover har den bedre doseringsplaner og mindre penetration af centralnervesystemet (CNS), hvilket gør den velegnet selv til patienter med mistænkt eller dokumenteret PHACES-syndrom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Interventionsgruppe

  • Spædbørn i alderen 1 måned til 1 år med hoved- og halshæmangiomer, der i øjeblikket forårsager/eller med forestående funktionstab (f. syn, luftvejsobstruktion, fodring osv.), eller hæmangiomer, der i øjeblikket forårsager/eller med potentiale for ansigtsvansiring.

Historisk kontrolgruppe

  • Spædbørn i alderen 1 måned til 1 år med hoved- og halshæmangiomer, der har modtaget behandling med systemisk propranolol inden for de seneste 2 år

Angiogenese Markør Kontrolgruppe

  • Spædbørn i alderen 1 måned til 1 år på dermatologisk klinik

Ekskluderingskriterier:

Interventionsgruppe

  • Patienter med PHACES-syndrom (bevist) eller mistænkt PHACES (plaque-lignende hæmangiom afventer billeddannelse).
  • Børn med overfølsomhed over for betablokkere
  • Børn med personlig historie eller familiehistorie af en første grads slægtning med astma
  • Børn med kendt nyreinsufficiens
  • Børn med kendte hjertesygdomme, som kan disponere for hjerteblokade
  • Personlig historie med hypoglykæmi
  • Børn på medicin, der kan interagere med betablokkere

Historisk kontrolgruppe:

  • Ingen digital fotografering tilgængelig, der dokumenterer IHs progression

Angiogenese markør kontrolgruppe:

  • Børn med IH
  • Børn på betablokker eller systemiske kortikosteroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionsgruppe:

Patienterne i denne undersøgelse er spædbørn i alderen 1 måned til 1 år med hoved- og halshæmangiomer, der i øjeblikket forårsager/eller med forestående funktionstab (f. syn, luftvejsobstruktion, fodring osv.), eller hæmangiomer, der i øjeblikket forårsager/eller med potentiale for ansigtsvansiring

Spædbørn i alderen 1 måned til 1 år med hoved- og halshæmangiomer, der har modtaget behandling med systemisk propranolol inden for de seneste 2 år som kontrolgruppe
Medicin: Nadolol
Nadolol vil blive indgivet oralt hjemme startende ved 0,5 mg/kg/dag fordelt på 2 doser. Ugentligt, hvis BP og hjertefrekvens er acceptable, øges dosis med 0,5 mg/kg/dag op til 2 mg/kg/dag.
Ingen indgriben: Historisk kontrolgruppe
Ti spædbørn (1-12 måneder) behandlet med propranolol vil blive identificeret fra en dermatologisk database. Patienter vil blive betragtet som kontroller, hvis de blev behandlet med propranolol før 1 års alderen og havde digital fotograferingsdokumentation af deres hæmangiom.
Ingen indgriben: Angiogenese markør kontrolgruppe
Angiogenesemarkør kontrolgruppen vil bestå af 6 -10 patienter, der ses i Dermatologisk klinik for andre tilstande end IH og ikke får kortikosteroider eller betablokkere.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med mindst 75% forbedring i omfanget af hæmangiomet
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
Baseline, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​forsøgspersoner med mindst 50% forbedring i omfanget af hæmangiomer
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner med mindst 50% forbedring i omfanget af hæmangiomer
Baseline og 6 måneder
Procentdelen af ​​patienter med >75 % forbedring i Nadolol-gruppen sammenlignet med en historisk kohorte af patienter, der fik propranolol.
Tidsramme: 6 måneder
Procentdelen af ​​patienter med >75 % forbedring i Nadolol-gruppen sammenlignet med en historisk kohorte af patienter, der fik propranolol.
6 måneder
Korrelationen mellem ændringerne i niveauerne af angiogenesemarkører og klinisk respons på behandling.
Tidsramme: 6 måneder
Korrelationen mellem ændringerne i niveauerne af angiogenesemarkører og klinisk respons på behandling.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. november 2009

Først opslået (Skøn)

10. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000014079

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantil hæmangiom

Kliniske forsøg med Nadolol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner