Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CINRYZE til behandling af arvelige angioødemanfald hos børn under 12 år

11. maj 2021 opdateret af: Shire

Open-label, enkeltdosis undersøgelse til evaluering af respons og farmakokinetik/farmakodynamik af forskellige doser af CINRYZE® [C1-hæmmer (human)] til behandling af akutte angioødem-anfald hos børn under 12 år med arvelig angioødem

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere: (1) dosisresponset og (2) farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) ved intravenøs (IV) administration af CINRYZE til behandling af akutte angioødemanfald hos børn over og under 25 år. kg og under 12 år med arvelig angioødem (HAE); og (3) at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten efter IV administration af CINRYZE i denne undersøgelsespopulation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Hvert forsøgsperson modtog CINRYZE til behandling af et enkelt akut angioødemanfald.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma & Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forenede Stater, 97401
        • Allergy & Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
      • Munich, Tyskland
        • Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 11 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til denne protokol skal fagene:

  1. Vær mindst 10 kg kropsvægt.
  2. Har en bekræftet diagnose af HAE.
  3. Få et akut HAE-anfald og være i stand til at påbegynde behandling inden for 8 timer efter symptomdebut.

Ekskluderingskriterier:

For at være berettiget til denne protokol må forsøgspersoner ikke:

  1. Har nogen aktiv infektionssygdom.
  2. Har haft et tidligere HAE-anfald og/eller modtaget et hvilket som helst C1 INH-produkt inden for 7 dage før dosering med undersøgelseslægemidlet.
  3. Har modtaget behandling med antifibrinolytika (f.eks. tranexamsyre), androgener (f.eks. danazol, oxandrolon, stanozolol eller testosteron), ecallantide (Kalbitor®) eller icatibant (Firazyr®) inden for 7 dage før dosering med undersøgelseslægemidlet.
  4. Har en historie med allergisk reaktion på C1 INH-produkter, inklusive CINRYZE (eller nogen af ​​CINRYZEs komponenter) eller andre blodprodukter.
  5. Har deltaget i enhver anden lægemiddelevaluering inden for 30 dage før dosering med forsøgslægemidlet, eller har tidligere modtaget behandling med CINRYZE i denne undersøgelse på et hvilket som helst tidspunkt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: 500 U CINRYZE (10-25 kg kropsvægt)
Enkelt IV dosis på 500 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navne:
  • C1-hæmmer [menneske]
EKSPERIMENTEL: 1000 U CINRYZE (10-25 kg kropsvægt)
Enkelt IV dosis på 1000 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navne:
  • C1-hæmmer [menneske]
EKSPERIMENTEL: 1000 U CINRYZE (>25 kg kropsvægt)
Enkelt IV dosis på 1000 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navne:
  • C1-hæmmer [menneske]
EKSPERIMENTEL: 1500 U CINRYZE (>25 kg kropsvægt)
Enkelt IV dosis på 1500 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navne:
  • C1-hæmmer [menneske]

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Tilstedeværelse af utvetydig begyndelse af lindring af det definerende angrebssymptom
Tidsramme: Inden for 4 timer efter behandlingen
Inden for 4 timer efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til en utvetydig begyndelse af lindring af det definerende angrebssymptom
Tidsramme: Inden for 4 timer efter behandlingen
Inden for 4 timer efter behandlingen
Tid til færdiggørelse af angrebet
Tidsramme: Inden for 1 uge efter behandling
Inden for 1 uge efter behandling
Ændring i C1-hæmmer (C1 INH)-antigen og funktionelle C1-INH-koncentrationer
Tidsramme: Før dosis, 2, 4, 8 timer efter dosis på dag 1; Dag 2, 3, 5, 8
Data blev ikke rapporteret på grund af ændringer i planlagt analyse.
Før dosis, 2, 4, 8 timer efter dosis på dag 1; Dag 2, 3, 5, 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. juni 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. april 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. april 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. marts 2010

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 0624-203
  • 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger