Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CINRYZE til behandling af arvelige angioødemanfald hos børn under 12 år

11. maj 2021 opdateret af: Shire

Open-label, enkeltdosis undersøgelse til evaluering af respons og farmakokinetik/farmakodynamik af forskellige doser af CINRYZE® [C1-hæmmer (human)] til behandling af akutte angioødem-anfald hos børn under 12 år med arvelig angioødem

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere: (1) dosisresponset og (2) farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) ved intravenøs (IV) administration af CINRYZE til behandling af akutte angioødemanfald hos børn over og under 25 år. kg og under 12 år med arvelig angioødem (HAE); og (3) at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten efter IV administration af CINRYZE i denne undersøgelsespopulation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hvert forsøgsperson modtog CINRYZE til behandling af et enkelt akut angioødemanfald.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma & Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forenede Stater, 97401
        • Allergy & Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
      • Munich, Tyskland
        • Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 11 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til denne protokol skal fagene:

  1. Vær mindst 10 kg kropsvægt.
  2. Har en bekræftet diagnose af HAE.
  3. Få et akut HAE-anfald og være i stand til at påbegynde behandling inden for 8 timer efter symptomdebut.

Ekskluderingskriterier:

For at være berettiget til denne protokol må forsøgspersoner ikke:

  1. Har nogen aktiv infektionssygdom.
  2. Har haft et tidligere HAE-anfald og/eller modtaget et hvilket som helst C1 INH-produkt inden for 7 dage før dosering med undersøgelseslægemidlet.
  3. Har modtaget behandling med antifibrinolytika (f.eks. tranexamsyre), androgener (f.eks. danazol, oxandrolon, stanozolol eller testosteron), ecallantide (Kalbitor®) eller icatibant (Firazyr®) inden for 7 dage før dosering med undersøgelseslægemidlet.
  4. Har en historie med allergisk reaktion på C1 INH-produkter, inklusive CINRYZE (eller nogen af ​​CINRYZEs komponenter) eller andre blodprodukter.
  5. Har deltaget i enhver anden lægemiddelevaluering inden for 30 dage før dosering med forsøgslægemidlet, eller har tidligere modtaget behandling med CINRYZE i denne undersøgelse på et hvilket som helst tidspunkt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 500 U CINRYZE (10-25 kg kropsvægt)
Enkelt IV dosis på 500 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navne:
  • C1-hæmmer [menneske]
EKSPERIMENTEL: 1000 U CINRYZE (10-25 kg kropsvægt)
Enkelt IV dosis på 1000 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navne:
  • C1-hæmmer [menneske]
EKSPERIMENTEL: 1000 U CINRYZE (>25 kg kropsvægt)
Enkelt IV dosis på 1000 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navne:
  • C1-hæmmer [menneske]
EKSPERIMENTEL: 1500 U CINRYZE (>25 kg kropsvægt)
Enkelt IV dosis på 1500 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navne:
  • C1-hæmmer [menneske]

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilstedeværelse af utvetydig begyndelse af lindring af det definerende angrebssymptom
Tidsramme: Inden for 4 timer efter behandlingen
Inden for 4 timer efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til en utvetydig begyndelse af lindring af det definerende angrebssymptom
Tidsramme: Inden for 4 timer efter behandlingen
Inden for 4 timer efter behandlingen
Tid til færdiggørelse af angrebet
Tidsramme: Inden for 1 uge efter behandling
Inden for 1 uge efter behandling
Ændring i C1-hæmmer (C1 INH)-antigen og funktionelle C1-INH-koncentrationer
Tidsramme: Før dosis, 2, 4, 8 timer efter dosis på dag 1; Dag 2, 3, 5, 8
Data blev ikke rapporteret på grund af ændringer i planlagt analyse.
Før dosis, 2, 4, 8 timer efter dosis på dag 1; Dag 2, 3, 5, 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

2. juni 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

17. april 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

17. april 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2010

Først opslået (SKØN)

30. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0624-203
  • 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner