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CINRYZE para el tratamiento de los ataques de angioedema hereditario en niños menores de 12 años

11 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Estudio abierto de dosis única para evaluar la respuesta y la farmacocinética/farmacodinámica de diferentes dosis de CINRYZE® [inhibidor de C1 (humano)] para el tratamiento de ataques de angioedema agudo en niños menores de 12 años con angioedema hereditario

Los objetivos de este estudio fueron evaluar: (1) la respuesta a la dosis y (2) la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de la administración intravenosa (IV) de CINRYZE para el tratamiento de los ataques de angioedema agudo en niños mayores y menores de 25 años. kg y menos de 12 años con angioedema hereditario (AEH); y (3) determinar la seguridad y tolerabilidad luego de la administración IV de CINRYZE en esta población de estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Cada sujeto recibió CINRYZE para el tratamiento de un solo ataque de angioedema agudo.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
9

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
      • Munich, Alemania
        • Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Asthma & Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Estados Unidos, 97401
        • Allergy & Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años a 11 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Para ser elegible para este protocolo, los sujetos deben:

  1. Tener al menos 10 kg de peso corporal.
  2. Tener un diagnóstico confirmado de AEH.
  3. Tener un ataque agudo de AEH y poder iniciar el tratamiento dentro de las 8 horas posteriores al inicio de los síntomas.

Criterio de exclusión:

Para ser elegible para este protocolo, los sujetos no deben:

  1. Tener alguna enfermedad infecciosa activa.
  2. Haber tenido un ataque previo de AEH y/o haber recibido cualquier producto C1 INH dentro de los 7 días anteriores a la dosificación con el fármaco del estudio.
  3. Haber recibido terapia con antifibrinolíticos (p. ej., ácido tranexámico), andrógenos (p. ej., danazol, oxandrolona, ​​estanozolol o testosterona), ecallantida (Kalbitor®) o icatibant (Firazyr®) dentro de los 7 días anteriores a la dosificación con el fármaco del estudio.
  4. Tiene antecedentes de reacción alérgica a los productos C1 INH, incluido CINRYZE (o cualquiera de los componentes de CINRYZE), u otros productos sanguíneos.
  5. Haber participado en cualquier evaluación de otro fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la dosificación del fármaco del estudio, o haber recibido previamente tratamiento con CINRYZE en este estudio en cualquier momento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: 500 U CINRYZE (10-25 kg peso corporal)
Dosis única IV de 500 U CINRYZE
Biológico: CINRYZE
Otros nombres:
  • Inhibidor de C1 [humano]
EXPERIMENTAL: 1000 U CINRYZE (10-25 kg peso corporal)
Dosis única IV de 1000 U CINRYZE
Biológico: CINRYZE
Otros nombres:
  • Inhibidor de C1 [humano]
EXPERIMENTAL: 1000 U CINRYZE (>25 kg peso corporal)
Dosis única IV de 1000 U CINRYZE
Biológico: CINRYZE
Otros nombres:
  • Inhibidor de C1 [humano]
EXPERIMENTAL: 1500 U CINRYZE (>25 kg peso corporal)
Dosis única IV de 1500 U CINRYZE
Biológico: CINRYZE
Otros nombres:
  • Inhibidor de C1 [humano]

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Presencia del comienzo inequívoco del alivio del síntoma de ataque definitorio
Periodo de tiempo: Dentro de las 4 horas siguientes al tratamiento
Dentro de las 4 horas siguientes al tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el inicio inequívoco del alivio del síntoma de ataque definitorio
Periodo de tiempo: Dentro de las 4 horas siguientes al tratamiento
Dentro de las 4 horas siguientes al tratamiento
Tiempo para completar la resolución del ataque
Periodo de tiempo: Dentro de 1 semana después del tratamiento
Dentro de 1 semana después del tratamiento
Cambio en el antígeno inhibidor de C1 (C1 INH) y las concentraciones funcionales de C1 INH
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 2, 4, 8 horas después de la dosis en el Día 1; Día 2, 3, 5, 8
Los datos no se informaron debido al cambio en el análisis planificado.
Antes de la dosis, 2, 4, 8 horas después de la dosis en el Día 1; Día 2, 3, 5, 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
2 de junio de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
17 de abril de 2012

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
17 de abril de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
24 de marzo de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de marzo de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
30 de marzo de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
3 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de mayo de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 0624-203
  • 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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