Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Eltrombopag til at forbedre trombocytopeni af MYH9-relateret sygdom

22. juli 2011 opdateret af: IRCCS Policlinico S. Matteo

En eksplorativ fase II dosiseskaleringsundersøgelse af Eltrombopag i MYH9-relateret sygdom

Udtrykket MYH9-relateret sygdom (MYH9RD) omfatter fire genetiske lidelser: May-Hegglin-anomali, Sebastian-syndrom, Fechtner-syndrom og Epstein-syndrom. Alle disse lidelser stammer fra mutation af et unikt gen, kaldet MYH9, og de er blevet anerkendt som forskellige kliniske præsentationer af en enkelt sygdom, der fik navnet MYH9RD. Alle patienter, der er ramt af MYH9RD, har siden fødslen vist sig med trombocytopeni, hvilket kan resultere i en variabel grad af blødende diatese; nogle af dem udvikler efterfølgende yderligere kliniske manifestationer, såsom nyreskade, sensorineuralt høretab og/eller presenil grå stær. Eltrombopag er en oral trombopoietin-receptoragonist, der stimulerer proliferation og differentiering af megakaryocytter, knoglemarvscellerne, der producerer blodplader. Dette lægemiddel er effektivt til at øge blodpladetallet hos raske frivillige såvel som hos patienter, der er ramt af nogle erhvervede trombocytopenier, såsom idiopatisk trombocytopenisk purpura og HCV-relateret trombocytopeni. Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om eltrombopag, indgivet oralt i en dosis på 50 eller 75 mg/dagligt i op til 6 uger, er effektivt til at øge trombocyttallet hos patienter, der er ramt af MYH9RD. Yderligere formål med denne undersøgelse er at teste, om eltrombopag er effektivt til at reducere blødningstendensen hos MYH9RD-patienter; at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af eltrombopag hos patienter med MYH9RD; at evaluere in vitro-funktionen af ​​blodplader produceret under behandling hos patienter, der reagerer på dette lægemiddel.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova, Unità di Medicina Generale e Patologia Speciale
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Unità di Medicina III
      • Perugia, Italien, 06122
        • Policlinico Monteluce, Sezione di Medicina Interna e Cardiovascolare

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 16 år eller mere
  • Bekræftet diagnose af MYH9-relateret sygdom
  • Gennemsnitligt antal blodplader for det foregående år mindre end 50x10e9/L
  • Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Sygdomme, der vides at involvere risikoen for tromboemboliske hændelser (f. atrieflimren)
  • Anamnese med trombose inden for 1 år
  • Brug af lægemidler, der påvirker trombocytfunktionen (herunder, men ikke begrænset til, aspirin, clopidogrel eller NSAIDS) eller antikoagulantia
  • Kvinder, der er gravide eller ammer (en negativ graviditetstest er påkrævet før tilmelding af fertile kvinder)
  • Formel afvisning af enhver anbefaling af sikker prævention
  • Alkohol- eller stofmisbrug
  • Ændret nyrefunktion som defineret af kreatinin på 20 mg/L eller mere
  • Enhver anden sygdom eller tilstand, der efter vejledning fra den ansvarlige læge ville gøre behandlingen farlig for patienten eller ville gøre patienten ude af stand til at deltage i undersøgelsen, herunder fysiske, psykiatriske, sociale og adfærdsmæssige problemer. HCV-positivitet og leversygdomme vil ikke blive betragtet som et eksklusionskriterium, da et fase II-studie viste, at eltrombopag var effektivt og sikkert i denne patientpopulation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: eltrombopag
Medicin: eltrombopag
Eltrombopag, indgivet oralt, 50 mg/dagligt i 21 dage. Patienter med trombocyttal mellem 100 og 150x10e9/L på dag 21 vil fortsætte med eltrombopag 50 mg/dagligt i yderligere 21 dage. Patienter med blodpladetal lavere end 100x10e9/L på dag 21 vil modtage eltrombopag 75 mg/dagligt i yderligere 21 dage. Patienter med mere end 150x10e9 blodplader/l på dag 21 vil stoppe behandlingen.
Andre navne:
  • Revolade
  • Promacta

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Respons på lægemiddel baseret på blodpladetal ved slutningen af ​​terapien
Tidsramme: 21 dage og/eller 42 dages behandling, 15 og 30 dage efter behandlingens afslutning
De primære endepunkter var opnåelsen af ​​et trombocyttal over 100 x10e9/L eller mindst 3 gange basislinjeværdien (større respons), eller mindst to gange basislinjeværdien, men mindre end større respons (mindre respons). Det overordnede respons på behandlingen er rapporteret. Trombocyttallet blev målt ved slutningen af ​​behandlingen (21 eller 42 dage, se studiedesign) ved fasekontrastmikroskopi.
21 dage og/eller 42 dages behandling, 15 og 30 dage efter behandlingens afslutning

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blødningstendens vurderet af WHO's blødningsscore
Tidsramme: 21 dage og/eller 42 dages behandling, 15 og 30 dage efter behandlingens afslutning
Procentdelen af ​​patienter med blødende diatese (grad 1, dvs. kutan blødning, eller grad 2, dvs. mildt blodtab, ifølge WHOs blødningsscore) blev beregnet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen. Resultaterne er udtrykt som den gennemsnitlige ændring i procentdelen af ​​patienter med blødende diatese (95 %CI).
21 dage og/eller 42 dages behandling, 15 og 30 dage efter behandlingens afslutning
Alle typer uønskede hændelser
Tidsramme: 21 dage og/eller 42 dages behandling, 15 og 30 dage efter behandlingens afslutning
Alle typer uønskede hændelser blev registreret. Resultaterne angiver antallet af deltagere, der oplever en bivirkning af lægemidlet.
21 dage og/eller 42 dages behandling, 15 og 30 dage efter behandlingens afslutning
in vitro-funktion af blodplader produceret under terapi hos reagerende patienter
Tidsramme: 21 dage eller 42 dages behandling
in vitro trombocytfunktion vil blive vurderet hos patienter, der opnår et trombocyttal på 100 x10e9/L eller mere ved slutningen af ​​behandlingen
21 dage eller 42 dages behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
IRCCS Policlinico S. Matteo

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
GlaxoSmithKline
University of Pavia
Azienda Ospedaliera di Padova
Azienda Ospedaliera di Perugia
Fondazione Telethon

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Carlo Balduini, MD, IRCCS Policlinico San Matteo Foundation, Pavia, Italy

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. maj 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. maj 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. maj 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. juli 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juli 2011

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Eltrombopag-MYH9-2008

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger