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Wirksamkeit von Eltrombopag zur Verbesserung der Thrombozytopenie bei MYH9-bedingter Erkrankung

22. Juli 2011 aktualisiert von: IRCCS Policlinico S. Matteo

Eine explorative Phase-II-Dosiseskalationsstudie von Eltrombopag bei MYH9-assoziierter Krankheit

Der Begriff MYH9-bezogene Krankheit (MYH9RD) umfasst vier genetische Störungen: May-Hegglin-Anomalie, Sebastian-Syndrom, Fechtner-Syndrom und Epstein-Syndrom. Alle diese Erkrankungen stammen von der Mutation eines einzigartigen Gens mit dem Namen MYH9 und wurden als unterschiedliche klinische Präsentationen einer einzigen Krankheit mit dem Namen MYH9RD erkannt. Alle Patienten, die von MYH9RD betroffen sind, leiden seit ihrer Geburt an Thrombozytopenie, die zu Blutungsdiathesen unterschiedlichen Ausmaßes führen kann; einige von ihnen entwickeln später zusätzliche klinische Manifestationen wie Nierenschäden, Schallempfindungsschwerhörigkeit und/oder präsenile Katarakte. Eltrombopag ist ein oraler Thrombopoietin-Rezeptor-Agonist, der die Proliferation und Differenzierung von Megakaryozyten, den Knochenmarkszellen, die Blutplättchen produzieren, stimuliert. Dieses Medikament ist wirksam bei der Erhöhung der Thrombozytenzahl bei gesunden Freiwilligen sowie bei Patienten, die von einigen erworbenen Thrombozytopenien, wie idiopathischer thrombozytopenischer Purpura und HCV-bedingter Thrombozytopenie, betroffen sind. Der Zweck dieser Studie ist es zu bestimmen, ob Eltrombopag, oral verabreicht in einer Dosis von 50 oder 75 mg/Tag für bis zu 6 Wochen, bei der Erhöhung der Thrombozytenzahl bei Patienten, die von MYH9RD betroffen sind, wirksam ist. Weitere Ziele dieser Studie sind der Test, ob Eltrombopag bei der Verringerung der Blutungsneigung von MYH9RD-Patienten wirksam ist; um die Sicherheit und Verträglichkeit von Eltrombopag bei Patienten mit MYH9RD zu bewerten; um die In-vitro-Funktion von Blutplättchen zu bewerten, die während der Therapie bei Patienten produziert werden, die auf dieses Medikament ansprechen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova, Unità di Medicina Generale e Patologia Speciale
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Unità di Medicina III
      • Perugia, Italien, 06122
        • Policlinico Monteluce, Sezione di Medicina Interna e Cardiovascolare

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 16 Jahre oder mehr
  • Bestätigte Diagnose einer MYH9-bedingten Erkrankung
  • Durchschnittliche Thrombozytenzahl für das Vorjahr weniger als 50x10e9/L
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Krankheiten, von denen bekannt ist, dass sie das Risiko thromboembolischer Ereignisse beinhalten (z. Vorhofflimmern)
  • Geschichte der Thrombose innerhalb von 1 Jahr
  • Verwendung von Arzneimitteln, die die Blutplättchenfunktion beeinflussen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aspirin, Clopidogrel oder NSAIDs) oder Antikoagulantien
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen (ein negativer Schwangerschaftstest ist vor der Aufnahme fruchtbarer Frauen erforderlich)
  • Formelle Ablehnung jeglicher Empfehlung einer sicheren Verhütung
  • Alkohol- oder Drogenabhängigkeit
  • Veränderte Nierenfunktion, definiert durch Kreatinin von 20 mg/L oder mehr
  • Alle anderen Krankheiten oder Zustände, die auf Anraten des verantwortlichen Arztes die Behandlung für den Patienten gefährlich machen oder den Patienten für die Studie ungeeignet machen würden, einschließlich körperlicher, psychiatrischer, sozialer und Verhaltensprobleme. HCV-Positivität und Lebererkrankungen werden nicht als Ausschlusskriterium angesehen, da eine Phase-II-Studie gezeigt hat, dass Eltrombopag bei dieser Patientenpopulation wirksam und sicher ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Eltrombopag
Arzneimittel: Eltrombopag
Eltrombopag, oral verabreicht, 50 mg/Tag für 21 Tage. Patienten mit Thrombozytenzahlen zwischen 100 und 150 x 10e9/l an Tag 21 werden mit Eltrombopag 50 mg/Tag für weitere 21 Tage fortgeführt. Patienten mit einer Thrombozytenzahl von weniger als 100 x 10e9/l an Tag 21 erhalten Eltrombopag 75 mg/Tag für weitere 21 Tage. Patienten mit mehr als 150 x 10e9 Thrombozyten/l an Tag 21 beenden die Therapie.
Andere Namen:
  • Revolade
  • Promacta

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reaktion auf das Medikament basierend auf der Thrombozytenzahl am Ende der Therapie
Zeitfenster: 21 Tage und/oder 42 Tage Therapie, 15 und 30 Tage nach Therapieende
Die primären Endpunkte waren das Erreichen einer Thrombozytenzahl über 100 x 10e9/l oder mindestens das Dreifache des Ausgangswerts (starkes Ansprechen) oder mindestens das Doppelte des Ausgangswerts, aber weniger als ein starkes Ansprechen (geringes Ansprechen). Das Gesamtansprechen auf die Therapie wird berichtet. Die Thrombozytenzahl wurde am Ende der Therapie (21 oder 42 Tage, siehe Studiendesign) durch Phasenkontrastmikroskopie gemessen.
21 Tage und/oder 42 Tage Therapie, 15 und 30 Tage nach Therapieende

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutungsneigung Bewertet durch den Blutungs-Score der WHO
Zeitfenster: 21 Tage und/oder 42 Tage Therapie, 15 und 30 Tage nach Therapieende
Der Prozentsatz der Patienten mit blutender Diathese (Grad 1, d. h. Hautblutung, oder Grad 2, d. h. leichter Blutverlust, gemäß WHO-Blutungsscore) wurde zu Studienbeginn und am Ende der Therapie berechnet. Die Ergebnisse werden als mittlere Veränderung des Prozentsatzes von Patienten mit blutender Diathese (95 % KI) ausgedrückt.
21 Tage und/oder 42 Tage Therapie, 15 und 30 Tage nach Therapieende
Alle Arten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 21 Tage und/oder 42 Tage Therapie, 15 und 30 Tage nach Therapieende
Alle Arten von unerwünschten Ereignissen wurden registriert. Die Ergebnisse geben die Anzahl der Teilnehmer an, bei denen eine Nebenwirkung des Arzneimittels auftritt.
21 Tage und/oder 42 Tage Therapie, 15 und 30 Tage nach Therapieende
in vitro-Funktion der während der Therapie produzierten Blutplättchen bei ansprechenden Patienten
Zeitfenster: 21 Tage oder 42 Tage Therapie
Die In-vitro-Thrombozytenfunktion wird bei Patienten beurteilt, die am Ende der Therapie eine Thrombozytenzahl von 100 x 10e9/l oder mehr erreichen
21 Tage oder 42 Tage Therapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
IRCCS Policlinico S. Matteo

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
GlaxoSmithKline
University of Pavia
Azienda Ospedaliera di Padova
Azienda Ospedaliera di Perugia
Fondazione Telethon

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Carlo Balduini, MD, IRCCS Policlinico San Matteo Foundation, Pavia, Italy

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Mai 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Mai 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Mai 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. Juli 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Juli 2011

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Eltrombopag-MYH9-2008

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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