Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

15. december 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt gruppestudie til evaluering af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

Dette fase IIb-studie er designet til at vurdere, om 3 doser AFQ056 er sikre og effektive til behandling af adfærdssymptomer på Fragilt X-syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

175

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australien, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australien, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanien, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Fragilt X-syndrom, som er mindst moderat syge baseret på en Clinical Global Impression Severity-score på mindst 4 og har kvalificerende score på ABC-C- og IQ-testen ved besøg 1

Ekskluderingskriterier:

  • Avanceret, alvorlig eller ustabil sygdom, der kan interferere med undersøgelsens resultatevalueringer
  • Kræft inden for de seneste 5 år, bortset fra lokaliseret hudkræft
  • Nuværende behandling med mere end to psykoaktive lægemidler, undtagen antiepileptika
  • Historie om alvorlig selvskadende adfærd

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 25 mg bid AFQ056
1 kapsel á 25 mg og 1 kapsel placebo pr. indtagelse
Medicin: AFQ056
AFQ056, blev leveret som hårde gelatinekapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i udseende blev brugt
EKSPERIMENTEL: 50 mg bid AFQ056
2 kapsler á 25 mg pr. indtag
Medicin: AFQ056
AFQ056, blev leveret som hårde gelatinekapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i udseende blev brugt
EKSPERIMENTEL: 100 mg bid AFQ056
1 kapsel á 100 mg og 1 kapsel placebo pr. indtag
Medicin: AFQ056
AFQ056, blev leveret som hårde gelatinekapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i udseende blev brugt
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 kapsler placebo pr. indtagelse
Medicin: Placebo
Der blev givet placebomedicin, der i udseende var identisk med aktiv medicin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i adfærdssymptomer på Fragilt X-syndrom ved brug af afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab (ABC-C) Samlet score i Stratum I
Tidsramme: 12 uger
ABC-C er et spørgeskema med 58 punkter, der burde være udfyldt så meget som muligt af den samme bedømmer. Den består af fem underskalaer (irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale) plus den samlede score, der rangerer fra 0 til 174 hos patienter, der var fuldt methylerede (FM)
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i adfærdssymptomer på Fragilt X-syndrom (FXS) ved hjælp af ABC-C Total score i Stratum II
Tidsramme: 12 uger
ABC-C er et spørgeskema med 58 punkter, der burde være udfyldt så meget som muligt af den samme bedømmer. Den består af fem underskalaer (irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale). Vurdering af reduktionen i (ABC-C) totalscore efter 12 ugers behandling hos FXS-patienter med delvist methyleret (PM) FMR1-gen.
12 uger
Global forbedring af symptomer i Fragilt X ved hjælp af Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen
Tidsramme: 12 uger
CGI-I-score varierer fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" til 7 er "meget meget dårligere")
12 uger
Ændring fra baseline i irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale vurderet af de individuelle subskalaer af ABC-C skalaen
Tidsramme: 12 uger
består af fem underskalaer (irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale) plus den samlede score, der rangerer fra 0 til 174
12 uger
Andelen af ​​patienter med klinisk respons i ABC-C totalscore
Tidsramme: 12 uger
respons er defineret som en reduktion på mindst 25 % fra baseline i ABC-CFX totalscore og en score på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret) på CGI-I skalaen i uge 12
12 uger
forbedring af repetitiv adfærd målt ved ændringer i RBS-R
Tidsramme: Uge 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) inkluderer seks domæner: rituel adfærd, ensartet adfærd, stereotyp adfærd, selvskadende adfærd, tvangsadfærd og begrænsede interesser. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. august 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2010

Først opslået (SKØN)

3. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

23. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2020

Sidst verificeret

1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med AFQ056

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner