Quercetin hos børn med Fanconi-anæmi; en pilotundersøgelse

Nuværende behandlinger til børn med Fanconi-anæmi (FA) og knoglemarvssvigt, dvs. androgener eller knoglemarvstransplantation, er forbundet med betydelig morbiditet og dødelighed.

Dette er et pilotstudie, der har til formål at vurdere gennemførlighed, toksicitet og farmakokinetik af oral Quercetin-behandling hos patienter med FA. Dette er et første skridt mod en klinisk undersøgelse af effektiviteten af ​​Quercetin-terapi til at forsinke progression af BMF i FA.

Yderligere korrelative undersøgelser vil omfatte vurdering af virkningen af ​​Quercetin på reduktion af reaktive iltarter (ROS), vedligeholdelse eller forbedring af hæmatopoietiske stamcelle (HSC) reserve, forbedring af hæmatopoiesis (dvs. perifere tællinger) og insulinfølsomhed/glukosetolerance.

Denne undersøgelse er et åbent enkeltarmsstudie.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Periodisering lukket for hovedundersøgelsen. Ekspansionskohorte tilføjet for at observere yderligere patienter ved den ønskede dosis.

Udvidelseskohorte:

Den anden og tredje kohorte af deltagere gennemførte undersøgelsesbehandlingen som forventet og tolererede Quercetin godt uden nogen DLT. Baseret på PK- og ROS-analyserne blev dosis øget for den fjerde kohorte (personer #10-12). For at observere yderligere patienter ved den ønskede dosis tilføjes en ekspansionskohorte. Op til 20 patienter vil blive indskrevet i ekspansionskohorten. Formålet med ekspansionskohorten er at vurdere virkningerne af quercetintilskud ved den ønskede dosis på kliniske og biologiske endepunkter.

Patienter i ekspansionskohorten vil modtage quercetinbehandling i de første 26 uger. Patienter vil være i stand til at fortsætte med quercetintilskud efter afslutningen af ​​undersøgelsesperioden på 26 uger, hvis de ønsker det. Hvis patienter beslutter at fortsætte med quercetin efter de første 26 uger, vil quercetin blive leveret af forsøgsapoteket i op til 1 år. Patienter, der fortsætter med quercetintilskud efter 26 uger, men stopper med quercetin inden 1 år, vil blive fulgt gennem det 1 års besøg. Patienter, der stopper med quercetintilskud når som helst efter det 1-årige besøg, vil blive fulgt gennem det 2-årige besøg.

Patienter, der tidligere er indskrevet i undersøgelsens indledende fase (kohorte 1-4) kan overvejes til optagelse i undersøgelsens ekspansionskohorte, forudsat at de opfylder alle inklusions- og eksklusionskriterier.