Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af HepaStem til behandling af urinstofcykluslidelser (UCD) og Crigler-Najjars syndrom (CN) (HEP001)

13. oktober 2020 opdateret af: Promethera Therapeutics

En prospektiv, åben etiket, multicenter, delvist randomiseret, sikkerhedsundersøgelse af én cyklus af Promethera HepaStem i urinstofcykluslidelser (UCD) og Crigler-Najjar syndrom (CN) pædiatriske patienter.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og at vurdere effektiviteten af ​​en cyklus af Hepastem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) infusioner hos pædiatriske patienter, der lider af CN eller UCD.

Undersøgelsens varighed: 12 måneder fra behandlingsdagen: 6 måneders aktiv overvågning og 6 måneders observation efter infusion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Frankrig, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Frankrig, 31059
        • Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

GENEREL:

  1. Forsøgspersonen viser åbenhed af portvenen og grene med normal flowhastighed i hovedportvenen som bekræftet af Doppler-ultralyd og tilgængelighed af portvenen, henholdsvis tilgængeligheden af ​​navlestrengen.
  2. Emnet (hvis i stand til at underskrive) og forældre eller juridisk repræsentant har givet et skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  3. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode under hele undersøgelsen.

VIGTIGSTE INKLUSIONSKRITERIER

Specifikt for Crigler-Najjar syndrom:

  • Patienten har Crigler-Najjar syndrom type 1.
  • Patient præsenterer med Crigler-Najjar syndrom type 2, dårligt kontrolleret under phenobarbital behandling, eller oplever alvorlig forringelse af livskvaliteten.

Diagnosen skal bekræftes ved genetisk mutationsanalyse, hvis den ikke er tilgængelig.

Specifikke ureacykluslidelser:

  • Diagnose af en af ​​urinstofcykluslidelserne, hvor sygdommen er af en sådan sværhedsgrad, at den berettiger levertransplantation eller alternativer på trods af fuld konservativ behandling,
  • forsøgsperson, der oplever alvorlig forringelse af livskvalitet på trods af fuld konservativ terapi.

VIGTIGSTE EXKLUSIONSKRITERIER

  • Forsøgspersonen er 18 år eller ældre på tidspunktet for screeningen.
  • Individet præsenterer akut leversvigt, kliniske eller radiologiske tegn på leverfibrose eller skrumpelever, har eller har en historie med lever- eller ekstrahepatisk malignitet
  • Patienten har en ikke-korrigeret hjertemisdannelse, har en kendt medicinsk eller familiehistorie med koagulopati, havde eller har en nyreinsufficiens behandlet ved dialyse.
  • Forsøgspersonen kræver valproatbehandling.
  • Individet har en trombose af portalvenen eller vedvarende svækkelse af anterograd portalblodgennemstrømning.
  • Forsøgspersonen har en porto systemisk shunt eller fistel vurderet af Doppler US.
  • Patienter med sygdom af en sådan sværhedsgrad, at levertransplantation er en absolut indikation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Hepastem Lav dosis
12,5x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navne:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leverafledte stamceller
EKSPERIMENTEL: Hepastem Mellemdosis
50x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navne:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leverafledte stamceller
EKSPERIMENTEL: Hepastem Høj dosis
200x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navne:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leverafledte stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
HepaStems sikkerhed hos pædiatriske patienter, der lider af CN eller UCD
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af den kliniske status, portal-venehæmodynamik, leverens morfologi, de novo påvisning af cirkulerende anti-HLA-antistoffer og/eller andre immunrelaterede markører samt alvorlige bivirkninger (SAE'er) og klinisk signifikante bivirkninger (AE'er) relateret til infusion.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhedsprofil for HepaStem i begge indikationer
Tidsramme: Fra 6 til 12 måneder efter administration
Vurdering af reaktogenicitet og sikkerhed ved behandlingen i løbet af 6 til 12 måneder efter infusion (langtidssikkerhed) evalueres.
Fra 6 til 12 måneder efter administration
Foreløbig effekt af HepaStem i begge indikationer (CN og UCD) og for forskellige vægtkohorter
Tidsramme: 0-6 måneder, 6-12 måneder

UCD: 13C sporstoftest til måling af ureagenese, ammoniumværdier, aminosyrer i plasma, neuropsykologisk vurdering og livskvalitetsindikatorer: (1) rapport om faktisk understøttende behandling og enhver justering af diæt (proteinrestriktion (lavproteindiæt) og aminosyretilskud ). (2) rapport om kognitive færdigheder, adfærd og sundhedsrelateret livskvalitetseffekt).

CN: mål for ukonjugeret bilirubin i blodet og serum samlede bilirubinniveauer og livskvalitetsindikatorer: (1) justering af varigheden af ​​fototerapi, (2) rapport om kognitive færdigheder, adfærd og (3) sundhedsrelateret livskvalitetseffekt.
0-6 måneder, 6-12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere indpodningen af ​​HepaStem
Tidsramme: ved 6 måneder, og valgfri ved 12 måneder.
Ved leverbiopsi, enzymatisk aktivitet (kvantitativ) på biopsierne eller donorsekvenser ved RT PCR eller in situ hybridisering (FISH) eller immunhistokemi.
ved 6 måneder, og valgfri ved 12 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2013

Først opslået (SKØN)

10. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

19. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HEP001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelser

Kliniske forsøg med HepaStem

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner