Klinisk forsøg med CDX-1135 hos pædiatriske og voksne patienter med tæt aflejringssygdom

Inklusionskriterier:

Blandt andre kriterier skal patienter være

1. Patient og/eller forælder/værge (alt efter behov) skal give skriftligt informeret samtykke
2. Fire (4) år eller ældre
3. Skal have DDD, bekræftet ved nyrebiopsi inden for 6 måneder efter tilmelding til studiet (Bekræftelse fra University of Iowa-forskere er påkrævet). Hvis patienten er efter transplantation, skal den gentagne nyretransplantationsbiopsi vise C3 dominant glomerulonephritis, og patienten skal have en historie med kendt DDD i den oprindelige nyre
4. Tegn på unormal komplement pathway-aktivitet
5. Serumkreatininniveauet skal være unormalt

6. Kriterier for screening af laboratorieværdier:

   1. Hgb ≥ 9,0 g/dL
   2. Blodplader ≥ 100.000/mm^3
   3. ALT og AST ≤ 3,0 x øvre normalgrænse
   4. C3 serum
   5. 24 timers urinprotein >1000 mg/dag, eller urinprotein:kreatinin-forhold >1,0
7. Både mandlige og kvindelige patienter i den fødedygtige alder, der er indskrevet, skal bruge tilstrækkelig prævention under forsøget og i 1 måned efter ophør med undersøgelsesmedicinen
8. Villig og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer, herunder præ-undersøgelsesvaccinationer (meningitis, hæmophilus og pneumokokker) og acceptere en nyrebiopsi i uge 13 og i slutningen af ​​undersøgelsen
9. Enhver anti-proteinurisk medicin (f.eks. angiotensinkonverterende enzymhæmmere, angiotensin II-receptorblokkere) skal have en stabil dosis i 4 uger før første dosis af CDX-1135

Ekskluderingskriterier:

Blandt andre kriterier må patienter ikke være

1. Dialyse eller en lav estimeret glomerulær filtrationshastighed
2. Aktiv eller ubehandlet systemisk bakteriel infektion
3. Gravid eller ammende
4. Rituximab-behandling (medmindre den afbrydes med B-celleniveauer og immunglobulinniveauer normaliseret ved undersøgelsesindgang)
5. Immunsuppressive behandlinger (undtagen lavdosis steroider [≤10 mg pr. dag] givet til ikke-DDD-relaterede tilstande såsom astma). Der vil blive gjort undtagelser for nyretransplanterede patienter, som kan modtage passende behandlinger efter behov for at opretholde transplantationen (dvs. for at forhindre afstødning)
6. Behandling med enhver komplementhæmmer inden for 3 måneder efter påbegyndelse af undersøgelsen eller ethvert andet forsøgslægemiddel, udstyr eller eksperimentel procedure inden for 4 uger før tilmelding
7. Kun for nyretransplanterede patienter: histologiske fund af behandlingsbar afstødning (dvs. som den sædvanlige transplantationslæge vil søge at behandle). Kronisk allograft nefropati er ikke ekskluderende, forudsat at patientens glomerulære filtrationshastighed opfylder andre adgangskriterier
8. Eksisterende tilstand med en sammenhæng som en potentiel årsag til DDD (dvs. monoklonal gammopati af ubestemt betydning) eller en alternativ glomerulær sygdom
9. Kræft bortset fra tilstrækkeligt behandlet og helbredt basal- eller pladecellehudkræft, kurativt behandlet in situ sygdom eller anden cancer, som patienten har været sygdomsfri i ≥ 5 år
10. Myokardieinfarkt inden for 1 år efter screening, kongestiv hjertesvigt, arytmi vedvarende på medicin ved screening eller kronisk lungesygdom
11. Kendt HIV, Hepatitis B eller Hepatitis C
12. Enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der ville øge patientens risiko ved at deltage i denne undersøgelse eller ville forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsen