Molekylær-guidet terapi for recidiverende og refraktær børnekræft
2. august 2024 opdateret af: Giselle Sholler
Et gennemførlighedsforsøg med molekylær-guidet terapi til behandling af patienter med recidiverende og refraktær børnekræft
Formålet med denne undersøgelse er at teste gennemførligheden (evnen til at blive udført) af eksperimentelle teknologier til at bestemme en tumors molekylære sammensætning (genekspressionsprofil) og mutationer.
Denne teknologi kaldet "Pediatric Gene Analysis Platform" inkluderer en genomisk rapport (genekspressionsprofil) og en DNA-mutationspanelrapport, der bliver brugt til at opdage nye måder at forstå kræftformer og potentielt forudsige de bedste behandlinger for patienter med cancer i fremtiden.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
52
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
- Levine Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner skal have histologisk dokumenteret neuroblastom, hjernetumor eller sjælden tumor og bekræftelse af refraktær eller tilbagevendende sygdom med histologisk bekræftelse ved diagnose eller på tidspunktet for recidiv/progression
- Forsøgspersoner skal være >12 måneder ved tilmelding.
- Forsøgspersonerne skal være ≤ 21 år ved den første diagnose.
- Forsøgspersoner skal have målbar sygdom som påvist af resterende unormalt væv på et primært eller metastatisk sted, der måler mere end 1 cm i enhver dimension ved standardiseret billeddannelse (CT eller MRI); tumor skal være tilgængelig for biopsi. Patienter med kun knoglemarvssygdom, der forventes at være >75 % tumor, er berettiget til at blive optaget.
- Den nuværende sygdomstilstand skal være en tilstand, som der i øjeblikket ikke er kendt helbredende behandling for
- Lansky eller Karnofsky Score skal være mere end 50
- Forsøgspersoner uden knoglemarvsmetastaser skal have en ANC > 750/μl
Tilstrækkelig leverfunktion skal påvises, defineret som:
- Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder OG
- SGPT (ALT) < 10 x øvre normalgrænse (ULN) for alder
- En negativ serumgraviditetstest er påkrævet for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (≥13 år eller efter menstruationsstart)
- Både mandlige og kvindelige post-pubertale forsøgspersoner skal acceptere at bruge en af de mere effektive præventionsmetoder under behandlingen og i seks måneder efter behandlingen er stoppet. Disse metoder omfatter total afholdenhed (ingen sex), orale præventionsmidler ("pillen"), en intrauterin enhed (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant) eller medroxyprogesteronacetat-injektioner (Depo-provera-skud). Hvis en af disse ikke kan bruges, anbefales svangerskabsforebyggende skum med kondom.
- Informeret samtykke: Alle forsøgspersoner og/eller juridiske værger skal underskrive informeret skriftligt samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer. Frivilligt samtykke til valgfri biologistudier vil blive inkluderet.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner, der har modtaget cytotoksisk kemoterapi inden for de sidste 7 dage før indskrivning og 14 dage før startdatoen for studiebehandlingen.
- Forsøgspersoner, der har modtaget strålebehandling til det primære prøvested inden for de sidste 14 dage (stråling kan indgå i behandlingsbeslutningen efter biopsi).
- Forsøgspersoner, der samtidig modtager antitumorbehandling for deres sygdom eller ethvert forsøgslægemiddel
- Personer med alvorlig infektion eller en livstruende sygdom (ikke relateret til tumor), der er > grad 2 (NCI CTCAE V4.0), eller aktive, alvorlige infektioner, der kræver parenteral antibiotikabehandling.
- Forsøgspersoner med en hvilken som helst anden medicinsk tilstand, herunder malabsorptionssyndromer, psykisk sygdom eller stofmisbrug, som efterforskeren anser for at være tilbøjelige til at forstyrre fortolkningen af resultaterne, eller som ville forstyrre en forsøgspersons evne til at underskrive eller den juridiske værges evne til at underskrive informeret samtykke og forsøgspersonens evne til at samarbejde og deltage i undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Guidet terapi-Pædiatrisk genanalyseplatform
I alt 48 patienter med neuroblastom, hjernetumor og sjældne tumorer, som er refraktære eller recidiverende på konventionel terapi, vil blive behandlet.
Vejledt terapi vil tillade brugen af enhver terapeutisk kombination (op til 4 midler), forudsat at den inkluderer medicin indeholdt i undersøgelsesrapporten.
Alle patienter vil blive fulgt for overlevelse, sygdomsrespons, progression og sikkerhed.
Alle patienter vil blive behandlet efter den behandlende onkologs og studieudvalgets skøn (minimum 3 onkologer og en farmaceut).
Omfanget af sygdom vil blive målt og vurderet for ændringer i løbet af undersøgelsen og med 6-8 ugers intervaller (hver 2 cyklusser).
|
I alt 48 patienter med neuroblastom, hjernetumor og sjældne tumorer, som er refraktære eller recidiverende på konventionel terapi, vil blive behandlet.
Vejledt terapi vil tillade brugen af enhver terapeutisk kombination (op til 4 midler), forudsat at den inkluderer medicin indeholdt i undersøgelsesrapporten.
Alle patienter vil blive fulgt for overlevelse, sygdomsrespons, progression og sikkerhed.
Alle patienter vil blive behandlet efter den behandlende onkologs og studieudvalgets skøn (minimum 3 onkologer og en farmaceut).
Omfanget af sygdom vil blive målt og vurderet for ændringer i løbet af undersøgelsen og med 6-8 ugers intervaller (hver 2 cyklusser).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bestem muligheden for at bruge dage fra datoen for biopsi til datoen for start af behandling
Tidsramme: Dato fra biopsi til afslutning af 1 behandlingscyklus, generelt omkring 30 dage
|
Dage til behandling er et datapunkt, der vil blive brugt til at bestemme gennemførligheden.
Definitionen af gennemførligheden for denne undersøgelse vil omfatte: "Tilmelding til undersøgelse, RNA-ekspressionsprofil afsluttet, DNA-mutationspanel afsluttet, genomisk analyse og rapportgenerering, tumorpanel afholdt med behandlingsbeslutning, behandlingsgennemgang afsluttet og behandlingsstart 21 dage efter biopsi /kirurgisk resektionsdato og derefter afslutning af 1 behandlingscyklus."
|
Dato fra biopsi til afslutning af 1 behandlingscyklus, generelt omkring 30 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Bivirkninger blev indsamlet startende med datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, igangværende relaterede bivirkninger blev fortsat fulgt indtil ophør, i gennemsnit 3 år.
|
For at bestemme sikkerheden ved at tillade en molekylær tumorplade at bestemme individualiserede behandlingsplaner
|
Bivirkninger blev indsamlet startende med datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, igangværende relaterede bivirkninger blev fortsat fulgt indtil ophør, i gennemsnit 3 år.
|
|
Samlet responsrate (ORR) for deltagere efter tilstedeværelsen af radiologisk vurderbar sygdom ved tværsnits-CT- eller MRI-billeddannelse og/eller ved MIBG- eller PET-scanninger.
Tidsramme: Følges indtil behandlingen stopper, normalt 3 år
|
At bestemme aktiviteten af de valgte behandlinger baseret på den samlede responsrate (ORR) ved hjælp af RESIST-kriterier.
Vurderingen af respons vil omfatte de indledende målbare mål og vil blive udført efter cyklus 2 og derefter efter hver anden cyklus.
Evalueringskriterier pr. respons i solide tumorer (RECIST v1.1) for mållæsioner og vurderet ved CT- eller MR-billeddannelse og/eller ved MIBG- eller PET-scanninger: Komplet respons (CR), forsvinden af alle mållæsioner; Delvis respons (PR), >=30 % fald i summen af den længste diameter af mållæsioner; Progressiv sygdom, Mindst 20 % stigning i summen af sygdomsmålingerne for målbare læsioner, stabil sygdom, hverken tilstrækkeligt fald til at kvalificere sig til PR eller tilstrækkelig stigning til at kvalificere sig til PD fra studiestart.
Samlet respons (OR) = CR + PR.
|
Følges indtil behandlingen stopper, normalt 3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. marts 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. januar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
17. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. februar 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. februar 2013
Først opslået (Anslået)
1. marts 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. august 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. august 2024
Sidst verificeret
1. august 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NMTRC008
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Medulloblastom
-
C17 CouncilRekrutteringEmbryonal tumor med rigelig neuropil og ægte rosetter | Medulloblastom, barndom | Embryonal tumor med flerlags rosetter | Neuroblastom | Pineoblastom | CNS embryonal tumor med rhabdoide træk | Medulloepitheliom | Medulloblastom, gruppe 3 | Medulloblastom, gruppe 4 | Ependymoblastom | Atypisk teratoide rhabdoid... og andre forholdCanada