Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent fase 2-udvidelsesstudie af højere dosis sialinsyre-forlænget frigivelse (SA-ER)-tabletter og sialinsyre-umiddelbar frigivelse (SA-IR)-kapsler hos patienter med glucosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimerase (GNE) ) Myopati

16. marts 2018 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Et åbent fase 2 forlængelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af sialinsyre-forlænget frigivelse (SA-ER)-tabletter og sialsyre-umiddelbar frigivelse (SA-IR)-kapsler hos patienter med GNE-myopati eller arvelig inklusionskropsmyopati

Sikkerhedsmålene for undersøgelsen er at: evaluere yderligere langsigtet sikkerhed ved SA-ER-behandling af deltagere med GNE-myopati tidligere behandlet med SA-ER i en dosis på 6g/dag (del I); evaluere sikkerheden af ​​12g/dag SA (leveret med 1,5g SA-ER-tabletter og 1,5g SA-IR-kapsler 4 gange dagligt) i behandlingen af ​​deltagere med GNE-myopati (del II) over en 6-måneders behandlingsperiode; vurdere sikkerheden ved SA-behandling ved både 6 g/dag og 12 g/dag (del III [SA-ER/SA-IR] og del IV [SA-ER]).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilmelding til og vellykket gennemførelse af UX001-CL201 (NCT01517880) protokollen ELLER (for 10 behandlingsnaive forsøgspersoner):

    • Har en bekræftet diagnose af GNE Myopati
    • I alderen 18-65 år inklusive
    • I stand til at gå ≥ 200 meter og < 80 % af forventet normal under 6-minutters gangtesten (6MWT; orthotics og hjælpemidler tilladt)
  • Skal være villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer
  • Skal være villig og i stand til at overholde alle studieprocedurer
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst to år, eller har haft tubal ligering mindst et år før baseline, eller som har haft total hysterektomi

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert forsøgsprodukt (bortset fra SA-ER-tabletter) til behandling af GNE-myopati
  • Indtagelse af N-acetyl-D-mannosamin (ManNAc) eller lignende SA-producerende forbindelser
  • Gravid eller ammende ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen
  • Har haft nogen overfølsomhed over for SA eller dets hjælpestoffer, der efter investigators vurdering giver forsøgspersonen øget risiko for bivirkninger
  • Har nogen comorbide tilstande, herunder ustabil(e) større organsystemsygdom(me), der efter investigatorens mening placerer forsøgspersonen i øget risiko for komplikationer, interfererer med undersøgelsesdeltagelse eller compliance eller forvirrer undersøgelsens mål.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Crossover-deltagere

Deltagere, der gennemførte den 48-ugers undersøgelse (UX001-CL201; NCT01517880), blev tilmeldt del I af undersøgelsen:

  • Del I: Deltagerne fortsatte på 6 g/dag SA-ER i 12 uger
  • Del II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER og 1,5 g SA-IR-behandling 4 gange dagligt [QID]) i 36 måneder
  • Del III: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (både SA-ER og SA-IR)
  • Del IV: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (kun SA-ER)
Medicin: SA-ER 500 mg
orale tabletter
Medicin: SA-IR 500 mg
orale kapsler
EKSPERIMENTEL: Naive deltagere

Behandlingsnaive deltagere med GNE-myopati blev indskrevet i del II af undersøgelsen:

  • Del II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER og 1,5 g SA-IR behandling QID) i 36 måneder
  • Del III: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (både SA-ER og SA-IR)
  • Del IV: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (kun SA-ER)
Medicin: SA-ER 500 mg
orale tabletter
Medicin: SA-IR 500 mg
orale kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og TEAE'er, der fører til seponering
Tidsramme: Fra den første dosis af forsøgslægemidlet til op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 1170,0 (170,2) dage for crossover-deltagere og 897 (380) dage for naive deltagere
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om den anses for lægemiddelrelateret eller ej. En alvorlig AE (SAE) er en AE, der ved enhver dosis resulterer i et af følgende: død, en livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; en medfødt anomali/fødselsdefekt. TEAE'er omfatter alle bivirkninger, der starter på eller efter den første dosis af undersøgelsesmedicin, eller bivirkninger, der er til stede før den første dosis af undersøgelsesmedicin, men deres sværhedsgrad eller sammenhæng stiger efter den første dosis af undersøgelsesmedicin op til og med 30. dage efter den endelige dosis af studiemedicin. TEAE blev klassificeret som mild (grad 1), moderat (grad 2), svær (grad 3), livstruende (grad 4) eller død (grad 5). TEAE-forhold til undersøgelsesmedicin blev klassificeret som ikke-relateret, muligvis relateret eller sandsynligvis relateret.
Fra den første dosis af forsøgslægemidlet til op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 1170,0 (170,2) dage for crossover-deltagere og 897 (380) dage for naive deltagere
Klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn, fysiske og neurologiske undersøgelsesresultater og laboratorieevalueringer
Tidsramme: Fra den første dosis af forsøgslægemidlet til op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 1170,0 (170,2) dage for crossover-deltagere og 897 (380) dage for naive deltagere
Fra den første dosis af forsøgslægemidlet til op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 1170,0 (170,2) dage for crossover-deltagere og 897 (380) dage for naive deltagere
Intervalhistorie: Har deltageren oplevet nogen nye tilstande eller forværringer af en eksisterende tilstand siden sidste undersøgelsesbesøg?
Tidsramme: Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Hver intervalhistorie var beregnet til at registrere eventuelle tegn, symptomer eller hændelser (f.eks. fald, ændringer i medicin eller terapier), som deltageren har oplevet siden det tidligere undersøgelsesbesøg, og som ikke var relateret til undersøgelsesprocedure(r) udført ved tidligere undersøgelsesbesøg eller studere lægemiddel. Intervalhistorie kan have omfattet eksacerbation eller forbedring af eksisterende medicinske tilstande (inklusive de kliniske manifestationer af GNE-myopati), som kunne have interfereret med undersøgelsesdeltagelse, sikkerhed og/eller positiv eller negativ indvirkning på udførelsen af ​​funktionelle vurderinger.
Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Intervalhistorie: Er deltageren begyndt at tage ny medicin eller afbrudt medicin siden studiebesøget?
Tidsramme: Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Hver intervalhistorie var beregnet til at registrere eventuelle tegn, symptomer eller hændelser (f.eks. fald, ændringer i medicin eller terapier), som deltageren har oplevet siden det tidligere undersøgelsesbesøg, og som ikke var relateret til undersøgelsesprocedure(r) udført ved tidligere undersøgelsesbesøg eller studere lægemiddel. Intervalhistorie kan have omfattet eksacerbation eller forbedring af eksisterende medicinske tilstande (inklusive de kliniske manifestationer af GNE-myopati), som kunne have interfereret med undersøgelsesdeltagelse, sikkerhed og/eller positiv eller negativ indvirkning på udførelsen af ​​funktionelle vurderinger.
Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Intervalhistorie: Er deltageren begyndt at modtage nogen ny terapi eller afbrudt nogen terapier siden sidste undersøgelsesbesøg?
Tidsramme: Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Hver intervalhistorie var beregnet til at registrere eventuelle tegn, symptomer eller hændelser (f.eks. fald, ændringer i medicin eller terapier), som deltageren har oplevet siden det tidligere undersøgelsesbesøg, og som ikke var relateret til undersøgelsesprocedure(r) udført ved tidligere undersøgelsesbesøg eller studere lægemiddel. Intervalhistorie kan have omfattet eksacerbation eller forbedring af eksisterende medicinske tilstande (inklusive de kliniske manifestationer af GNE-myopati), som kunne have interfereret med undersøgelsesdeltagelse, sikkerhed og/eller positiv eller negativ indvirkning på udførelsen af ​​funktionelle vurderinger.
Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Intervalhistorie: Typisk antal fald pr. år
Tidsramme: Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studieafslutning
Hver intervalhistorie var beregnet til at registrere eventuelle tegn, symptomer eller hændelser (f.eks. fald, ændringer i medicin eller terapier), som deltageren har oplevet siden det tidligere undersøgelsesbesøg, og som ikke var relateret til undersøgelsesprocedure(r) udført ved tidligere undersøgelsesbesøg eller studere lægemiddel. Intervalhistorie kan have omfattet eksacerbation eller forbedring af eksisterende medicinske tilstande (inklusive de kliniske manifestationer af GNE-myopati), som kunne have interfereret med undersøgelsesdeltagelse, sikkerhed og/eller positiv eller negativ indvirkning på udførelsen af ​​funktionelle vurderinger.
Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studieafslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

4. juni 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

14. februar 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

14. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2013

Først opslået (SKØN)

12. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2018

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX001-CL202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GNE myopati

Kliniske forsøg med SA-ER 500 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner