Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatriske autologe knoglemarv mononukleære celler til svær traumatisk hjerneskade

19. november 2020 opdateret af: Charles Cox, The University of Texas Health Science Center, Houston

Et fase 2 multicenterforsøg med pædiatriske autologe knoglemarvsmononukleære celler (BMMNC'er) for svær traumatisk hjerneskade (TBI)

Pædiatrisk svær traumatisk hjerneskade (TBI) er den hyppigste dødsårsag og invaliditet hos børn i alderen 1-14 år. Der er ingen effektive terapier til behandling af sekundær hjerneskade og post-skade respons af CNS apoptose og neuroinflammation. Dette studie er et opfølgende forsøg fra et tidligere udført fase I-forsøg, der viste sikkerheden og den potentielle CNS-strukturelle bevaringseffekt af intravenøse autologe knoglemarvsmononukleære celler (BMMNC) efter svær TBI hos børn. (Cox, 2011) Studiet er designet som et prospektivt, randomiseret, placebokontrolleret, blindet fase 2 sikkerheds/biologisk aktivitetsstudie. Forskerne håber at bestemme effekten af ​​intravenøs infusion af autologe BMMNC'er på hjernestruktur og neurokognitive/funktionelle resultater efter svær TBI hos børn.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiedesign: Multicenter, randomiseret, blindet, placebokontrolleret, Bayesiansk adaptiv dosiseskaleringsdesign.

Undersøgelsesintervention: Enkeltdosis administreret inden for 48 timer fra skadetidspunktet. Kontroller vil gennemgå en falsk høst og modtage tilsvarende mærket/ydre udseende og volumen på 0,9 % NaCl. BMMNC'er vil blive høstet og gennemgå forarbejdning under cGMP-betingelser for at opnå 6x10^6 celler/kg eller 10x10^6 celler/kg vægt. Det cellulære produkt/placebo vil blive infunderet inden for 48 timer efter skaden.

Sikkerhedsmonitorering og opfølgning: Forsøgspersoner vil blive overvåget for infusionsrelateret toksicitet efter infusion gennem hospitalsudskrivning og opfølgende tilbagevendende studiebesøg. Laboratorie- og billeddiagnostiske undersøgelser vil blive gentaget ved 1, 6 og 12 måneders opfølgningsbesøg. En medicinsk sikkerhedsmonitor (MSM) vil gennemgå blindede SAE-rapporter efter post-infusion dag 14 for hvert individ i realtid for at sikre god klinisk praksis og for hurtigt at identificere sikkerhedsproblemer. MSM forbliver blindet over for behandlingstildelingen, medmindre den NINDS udpegede DSMB godkender afblænding.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
47

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Phoenix Children's Hospital I University of Arizona
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mellem 5 og 17 år på skadesdagen,
  2. Glasgow Coma Score (GCS) mellem 3 og 8, (bedste ikke-medicinerede post-genoplivningsscore under screening),
  3. Evne til at opnå et lovligt autoriseret repræsentant (LAR) samtykke og fuldføre BMMNC/Sham-høsten og celle/placebo-infusionen inden for 48 timer efter den første skade,
  4. Evne til at tale engelsk eller spansk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt historie om: a. tidligere hjerneskade, b. intellektuel mangel eller psykiatrisk tilstand, defineret som manglende evne til selvstændigt at fungere i et almindeligt klasseværelse, der kan invalidere vores evne til at vurdere ændringer i kognition eller adfærd efter skade (ADHD og/eller andre indlæringsvanskeligheder er IKKE en udelukkelse), c. neurologisk svækkelse og/eller underskud, d. krampeanfald, der kræver antikonvulsiv behandling, f. nyligt behandlet infektion, f. nyresygdom eller ændret nyrefunktion (serumkreatinin efter genoplivning > 1,5 mg/dL), g. leversygdom eller ændret leverfunktion (post-genoplivning, ikke-kontusionsrelateret SGPT > 150 μ/L og/eller T. Bilirubin >1,3 mg/dL), h. kræft, dvs. immunsuppression som defineret ved WBC < 3.000 celler/ml ved indlæggelse, j. HIV+, k. kemisk eller ETOH afhængighed, l. historie med børnemishandling, m. for tidlig fødsel (<37 uger GA/2500 gram), hvilket resulterer i kognitive/fysiske handicap og/eller udviklingsforsinkelse.
  2. Udslettelse af perimesencephalic cisterne på initial hoved-CT/MRI, hvilket tyder på forlænget hypoxisk iskæmisk insult/herniationssyndrom.
  3. Initial hospital ICP > 40 mm Hg.
  4. Hæmodynamisk ustabilitet på tidspunktet for screening defineret som SBP <90 mmHg, igangværende væskegenoplivning og/eller behov for inotrop støtte for at opretholde MAP på eller over normal for alder - inkluderer ikke CPP-baseret inotrop støtte. IVF alene udelukker ikke fra tilmelding.
  5. Ukorrigeret koagulopati på tidspunktet for knoglemarvshøst defineret som INR > 1,6, PTT > 38 sek; PLT < 100.000; Fibrinogen < 100 g/dL.
  6. Ustabile bækkenfrakturer defineret som krævende tidlig operativ fiksering.
  7. Lungekontusion defineret som røntgen af ​​thorax med ikke-anatomisk opacificering og/eller PaO2:FiO2-forhold < 250 forbundet med skadesmekanismen.
  8. Større end AAST Grade 3 solid eller hul visceral skade i maven og/eller bækkenet som diagnosticeret ved CT eller anden billeddiagnostik.
  9. Rygmarvsskade diagnosticeret ved CT/MR-billeddannelse eller kliniske fund.
  10. Vedvarende hypoxi defineret som SaO2 < 94 % i > 30 minutter, der forekommer på ethvert tidspunkt fra hospitalsindlæggelse til tidspunktet for samtykke.
  11. Positiv graviditetstest, hvis relevant.
  12. Samtidig deltagelse i et interventionelt lægemiddel-/udstyrsforskningsstudie.
  13. Uvilje til at vende tilbage til opfølgende besøg.
  14. Kontraindikationer til MR.
  15. Penetrerende hjerneskade.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: autologe mononukleære knoglemarvsceller
en knoglemarvshøst vil blive udført, efterfulgt af en enkelt intravenøs infusion af autologe knoglemarvsmononukleære celler inden for 48 timer efter skaden.
Biologisk: autologe mononukleære knoglemarvsceller
BMMNC-infusion af enten 6x10^6 celler/kg eller 10x10^6 celler/kg vægt.
Andre navne:
  • BMMNC'er
Placebo komparator: placebo infusion
der vil blive udført en falsk høst, efterfulgt af en enkelt intravenøs placebo-infusion inden for 48 timer efter skaden.
Andet: Placebo infusion
Placebo-infusion af 0,9% natriumklorid
Andre navne:
  • Saltvandsinfusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
strukturel bevaring af hvidt stof i hjernen og gråt stof på diffusionstensor magnetisk resonansbilleddannelse (DTMRI)
Tidsramme: et år efter infusion
DTMRI kvantitative indekser for både makro- og mikroskopisk integritet vil blive evalueret og sammenlignet med DTMRI for umiddelbart post-skade behandlede og ikke-behandlede kontroller.
et år efter infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
CNS hvid substans og grå substans bevarelse i områder af interesse og forbedrer funktionelle og neurokognitive underskud hos børn efter TBI
Tidsramme: et år efter infusion
et år efter infusion

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsvurderinger af infusionstoksicitet
Tidsramme: 7 dage efter infusion
Murray Score og leverfunktionstest
7 dage efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Charles S Cox, Jr., M.D., The University of Texas Health Science Center, Houston

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. maj 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. november 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HSC-MS-13-0038
  • R01NS077963 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger