Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Voice Tremor in Spasmodic Dysphonia: Central Mechanisms and Treatment Response

26. oktober 2017 opdateret af: Kristina Simonyan
Den foreslåede forskning har til formål at bestemme hjerneabnormaliteter hos patienter med spasmodisk dysfoni (SD) og stemmetremor (VT) som grundlag for karakterisering af centrale mekanismer, der ligger til grund for symptomforbedring efter brugen af ​​natriumoxybat, en ny oral medicin til behandling af ethanol- responsiv dystoni. Den foreslåede forskning er relevant for folkesundheden, fordi belysningen af ​​lidelsesspecifikke mekanistiske aspekter af hjerneorganisation i SD vs. SD/VT i sidste ende forventes at føre til etablering af forbedrede kriterier for klinisk håndtering af disse lidelser, herunder differentialdiagnose og behandling. Den foreslåede forskning er således relevant i forhold til den del af NIHs mission, der vedrører udvikling af grundlæggende viden, der vil være med til at reducere byrderne ved menneskelige handicap.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Spasmodisk dysfoni (SD) er en kronisk invaliderende tilstand, karakteriseret ved selektivt tab af frivillig stemmekontrol under taleproduktion på grund af ukontrollerede spasmer i larynxmusklerne. SD bliver endnu mere invaliderende, når det er forbundet med handlingsinduceret stemmetremor (VT) på grund af dets dårlige respons på guldstandardbehandling med botulinumtoksin. Der er derfor et kritisk behov for at identificere nye behandlingsmuligheder for SD/VT-patienter, som modtager begrænsede, om nogen, fordele ved injektioner af botulinumtoksin. Designet og brugen af ​​nye terapeutiske tilgange til disse patienter vil dog stort set være uopnåelige, hvis de centrale mekanismer for SD og VT-udvikling forbliver ukendte. Vores langsigtede mål er at bestemme patofysiologien af ​​SD og relaterede lidelser, såsom VT, for udvikling af nye diagnostiske og behandlingsmuligheder for disse patienter. Formålet med denne ansøgning er at identificere hjerneabnormaliteter hos SD- og SD/VT-patienter som grundlag for karakterisering af centrale mekanismer, der ligger til grund for symptomforbedring efter brugen af ​​natriumoxybat, et nyt farmakologisk middel til behandling af ethanol-responsiv dystoni. Vores centrale hypotese er, at SD/VT-patienter sammenlignet med SD-patienter vil have yderligere hjerneabnormiteter inden for de sensorimotoriske hjernekredsløb, der styrer stemmeproduktionen, som i højere grad moduleres med natriumoxybatbehandling. Vi postulerer endvidere, at den kliniske effekt af natriumoxybatbehandling vil korrelere med dens centrale modulerende virkninger. Begrundelsen for den foreslåede forskning er, at identifikation af forskellige hjernemekanismer, der ligger til grund for SD og SD/VT kliniske manifestationer, ville give den nødvendige indsigt i patofysiologien af ​​disse lidelser, mens forståelse af de neurale korrelater af natriumoxybatvirkning ville muliggøre etablering af et videnskabeligt rationale for brugen af ​​en ny behandling ved disse lidelser. Ved at bruge en omfattende tilgang til multimodal neuroimaging og klinisk adfærdstestning vil vores centrale hypotese blive testet ved at forfølge to specifikke mål: (1) bestemme lidelsesspecifikke hjerneabnormiteter hos SD- og SD/VT-patienter, og (2) karakterisere centrale virkninger af natriumoxybatbehandling hos ethanol-responsive SD og SD/VT-patienter. Denne forskning er innovativ, fordi den ikke kun fokuserer på identifikation af forskellige patofysiologiske faktorer, der bidrager til SD- og VT-udvikling, men også på opdagelse af mekanismer for centrale virkninger af en ny oral medicin, natriumoxybat, som lover behandling af refraktære symptomer ved SD og SD/VT. Den foreslåede forskning er vigtig, fordi den vil fremme vores forståelse af patofysiologien af ​​dystoni generelt og SD i særdeleshed samt vil have direkte indvirkning på forbedring af den kliniske behandling af SD og SD/VT-patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
53

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

21 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk dokumenteret diagnose af SD og/eller VT med positive effekter af alkohol på deres symptomer;
  • Alder fra 21 til 80 år;
  • Engelsk som modersmål;
  • Højrehåndethed (baseret på Edinburgh Handedness Inventory).

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at give et informeret samtykke;
  • Gravide og ammende kvinder indtil et tidspunkt, hvor de ikke længere er gravide eller ammer, vil blive udelukket fra undersøgelsen. Alle patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode før og under behandlingen med natriumoxybat og før de får botulinumtoksin. Præventionsmetoden vil blive dokumenteret i patientens forskningsskema. Alle kvinder i den fødedygtige alder vil gennemgå en uringraviditetstest, som skal være negativ for at deltage i undersøgelsen;

  • Forsøgspersoner med tidligere eller nuværende sygehistorie

    1. alle neurologiske lidelser, bortset fra spasmodisk dysfoni og stemmeskælven, vil blive udelukket fra undersøgelsen for at opretholde den homogene patientpopulation, give mulighed for evaluering af lægemiddeleffekt på CNS uden at forvirre tilstedeværelsen af ​​andre neurologiske tilstande og identificere SD og VT lidelse-specifikke ændringer i hjernens funktion og struktur. Patienter, der rapporterer andre tidligere eller nuværende neurologiske problemer, såsom slagtilfælde, andre bevægelsesforstyrrelser end SD og VT, hjernetumorer, traumatisk hjerneskade med bevidsthedstab, ataksier, myopatier, myasthenia gravis, demyeliniserende sygdomme, alkoholisme, stofafhængighed vil blive udelukket. . Da stemmerysten er en af ​​formerne for essentiel tremor, vil patienter med moderat til svær essentiel tremor, der påvirker andre kropsdele, blive udelukket fra undersøgelsen. Alle patienter, som har dystoniske bevægelser i andre områder end strubehovedets krop, vil også blive udelukket fra undersøgelsen;
    2. Psykiatriske problemer, såsom skizofreni, alvorlig og/eller bipolar depression, obsessiv-kompulsiv lidelse, vil blive udelukket for at opretholde den homogene patientpopulation, give mulighed for evaluering af lægemiddeleffekt på CNS uden at forvirre tilstedeværelsen af ​​psykiatriske tilstande og identificere lidelse- specifikke ændringer i hjernens funktion og struktur;
    3. larynxproblemer, såsom stemmefoldslammelse, parese, stemmefoldsknuder og polypper, carcinom, kronisk laryngitis;
    4. kendt tidligere eller nuværende historie med grad 2 eller højere lever- og nyredysfunktion i henhold til NCI-kriterierne.;
    5. kendt tidligere eller nuværende historie med moderat til svær kongestiv hjertesvigt;
    6. kendt tidligere eller nuværende historie med kognitiv svækkelse og aktive selvmordstanker;
  • Patienter, der ikke er symptomatiske på grund af behandling med botulinumtoksin-injektioner i strubehovedet. Varigheden af ​​positive effekter af botulinumtoksin varierer fra patient til patient, men varer i gennemsnit i 3-4 måneder. Alle patienter vil blive evalueret for at sikre, at de er fuldt symptomatiske, før de går ind i studiet, undtagen substudiet, som vil undersøge virkningerne af kombinerede botulinumtoksin- og natriumoxybatbehandlinger på abnorm hjernefunktion hos SD- og VT-patienter;
  • For at undgå muligheden for forvirrende virkninger af lægemidler, der virker på centralnervesystemet, vil alle undersøgelsesdeltagere blive udspurgt om enhver ordineret medicin eller håndkøbsmedicin som en del af deres indledende screening. De patienter, der modtager medicin, der påvirker centralnervesystemet (undtagen natriumoxybat), vil blive udelukket fra undersøgelsen.
  • Deltagerne vil blive spurgt, om de har gennemgået hoved- og halsoperationer, især hjernekirurgi og larynxoperationer, såsom thyroplastik, larynx denervering og selektiv larynx adduktor denervation-reinnervation. Fordi både hjerne- og larynxkirurgi potentielt kan føre til omorganisering af hjernens struktur og funktion, vil alle forsøgspersoner med historie med hjerne- og/eller larynxkirurgi blive udelukket fra undersøgelsen.
  • De forsøgspersoner, der har tatoveringer, ferromagnetiske objekter i deres kroppe (f.eks. implanterede stimulatorer, kirurgiske klips, proteser, kunstig hjerteklap osv.), som ikke kan fjernes med henblik på deltagelse i MR-studiet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Natriumoxybat
Oral administration af en enkelt dosis natriumoxybat (0,75-2,0 g)
Medicin: Natriumoxybat
Natriumoxybat
Andre navne:
  • Xyrem

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterede positive effekter.
Tidsramme: Dag 1
Antal deltagere, der havde rapporteret positive effekter af mindst én alkoholdrik på deres stemmesymptomer
Dag 1

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal stemmeafbrydelser
Tidsramme: baseline og dag 1
Antallet af SD-karakteristiske stemmebrud i hver sætning ved præ-drug og post-drug vurdering
baseline og dag 1
Stemmens hårdhed
Tidsramme: baseline og dag 1
Visuel analog skala af sværhedsgrad (0 for ingen, 100 for mest alvorlige/dybtgående)
baseline og dag 1
Åndenød Sværhedsgrad
Tidsramme: baseline og dag 1
Visuel analog skala af sværhedsgrad (0 for ingen, 100 for mest alvorlige/dybtgående)
baseline og dag 1
Sværhedsgrad af stemmerysten
Tidsramme: baseline og dag 1
Visuel analog skala af sværhedsgrad (0 for ingen, 100 for mest alvorlige/dybtgående)
baseline og dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kristina Simonyan

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institutes of Health (NIH)
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kristina Simonyan, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. oktober 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GCO 09-1156
  • R01DC012545 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger