Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk, effekt- og sikkerhedsundersøgelse af rekombinant faktor VIII enkeltkædet (rVIII-enkeltkæde) hos børn med svær hæmofili A

5. december 2016 opdateret af: CSL Behring

Et fase III åbent farmakokinetisk, effektivitets- og sikkerhedsstudie af rVIII-SingleChain i en pædiatrisk population med svær hæmofili A

Dette er et internationalt, multicenter, åbent studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetiske (PK) profilen af ​​rVIII-SingleChain hos pædiatriske patienter med svær hæmofili A. Minimum 25 tidligere behandlede forsøgspersoner ≥ 6 til < 12 år med alder og mindst 25 forsøgspersoner < 6 år, som har gennemgået > 50 eksponeringsdage (ED'er) med et tidligere faktor VIII (FVIII) produkt, planlægges at blive optaget. Forsøgspersonerne vil blive tildelt enten et on-demand eller profylaksebehandlingsregime og vil modtage rVIII-SingleChain i en dosis, der bestemmes af investigator. Hæmostatisk effekt vil blive vurderet af forsøgspersonen/plejeren og investigatoren, som vil vurdere den samlede effekt efter en 4-punkts skala.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
84

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Study Site
  • Filippinerne
      • Cebu City, Filippinerne, 6000
        • Study Site
      • Davao City, Filippinerne, 8000
        • Study Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Study Site
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Study Site
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
        • Study Site
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Study Site
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Study Site
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Study Site
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0177
        • Study Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Study Site
      • Njmegen, Holland, 6525 GA
        • Study Site
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Study Site
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Study Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Study Site
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Study Site
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Study Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072240
        • Study Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Study Site
  • Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-310
        • Study Site
  • Portugal
      • Oporto, Portugal, 4202-451
        • Study Site
  • Rumænien
      • Timisoara, Rumænien, 300011
        • Study Site
  • Schweiz
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Study Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Study Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Study Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Study Site
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Study Site
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Study Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Study Site
      • Bremen, Tyskland, 28177
        • Study Site
      • Frankfurt/Main, Tyskland, 60590
        • Study Site
      • Hannover, Tyskland, 30159
        • Study Site
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Study Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Study Site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 11 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af svær hæmofili A defineret som < 1 % Faktor VIII (FVIII) koncentration (FVIII:C) dokumenteret i lægejournaler,
  • Mænd under 12 år,
  • Forsøgspersoner, der har modtaget > 50 ED'er med et FVIII-produkt,
  • Tidligere PK-data (mindst trinvis genopretning og halveringstid) fra tidligere FVIII-eksponering for forsøgspersoner, der deltager i PK-delen
  • Efterforsker mener, at forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde alle protokolkrav. Efterforskeren mener, at forsøgspersonens forælder(e) eller juridisk acceptable repræsentant(er) er villige og i stand til at overholde alle protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med eller nuværende FVIII-hæmmere
  • Brug af et undersøgelsesmedicinsk produkt (IMP) inden for 30 dage før den første rVIII-SingleChain-administration,
  • Administration af kryopræcipitat, fuldblod eller plasma inden for 30 dage før administration af rVIII-SingleChain,
  • Kendt overfølsomhed (allergisk reaktion eller anafylaksi) over for ethvert FVIII-produkt eller hamsterprotein,
  • Person, der i øjeblikket modtager IV-immunmodulerende midler, såsom immunoglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling,
  • Person med serum aspartat aminotransferase (AST) eller serum alanin aminotransferase (ALT) værdier >5 gange (x) den øvre grænse for normal (ULN) ved screening,
  • Forsøgspersoner med serumkreatininværdier >2 x ULN ved screening,
  • Tegn på trombose, herunder dyb venetrombose, slagtilfælde, lungeemboli, myokardieinfarkt og arteriel emboli inden for 3 måneder før dag 1,
  • Oplevet livstruende blødningsepisode eller gennemgik en større operation eller en ortopædkirurgisk procedure i løbet af de 3 måneder før rVIII-SingleChain administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: rVIII-Enkeltkæde
Forsøgspersoner vil blive tildelt enten en on-demand eller profylakse regime og vil modtage rVIII-SingleChain som en intravenøs (IV) infusion. Forsøgspersoner, der er tildelt et profylakseregime, vil blive behandlet med 15 til 50 IE/kg rVIII-SingleChain hver anden dag eller 2 til 3 gange om ugen, eller efter investigators skøn, baseret på tilgængelige farmakokinetiske data, FVIII-behandlingsregimet brugt før indskrivning og/eller forsøgspersonens blødende fænotype. Dosis til on-demand-behandling af en blødningsepisode er baseret på anbefalingerne fra World Federation of Hemophilia (WFH), med en minimumsdosis på 15 IE/kg. Alle forsøgspersoner skulle behandles for mindst 50 ED'er. Til PK-evalueringen vil forsøgspersonerne modtage en enkelt IV-dosis på 50 IE/kg rVIII-SingleChain på dag 1 ved starten af ​​PK-evalueringsperioden.
Biologisk: rVIII-Enkeltkæde
Andre navne:
  • CSL627
  • Rekombinant faktor VIII enkelt kæde

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlings succes
Tidsramme: Op til 1 år
Behandlingssuccesrate, hvor behandlingssucces af en blødningsepisode er defineret som en vurdering af "fremragende" eller "god" baseret på investigatorens overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk effekt (ved brug af en 4-punkts skala af fremragende, god, moderat eller dårlig/ intet svar) på on-demand og profylakse regimer kombineret. Graden af ​​succes var baseret på antallet af behandlede blødningshændelser; der var 347 behandlede blødningshændelser i effektpopulationen.
Op til 1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate
Tidsramme: Op til 1 år
Den årlige blødningsrate blev defineret som antallet af blødningsepisoder, der kræver behandling, divideret med effektivitetsevalueringsperioden i dage, x 365,25, og præsenteres separat for on-demand-regimet og profylakseregimerne.
Op til 1 år
Procentdel af blødningsepisoder, der kræver 1, 2, 3 eller mere end 3 infusioner af rVIII-SingleChain for at opnå hæmostase.
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain - IE/kg pr. forsøgsperson pr. måned
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain - IE/kg pr. forsøgsperson pr. år
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain - IE/kg pr. blødningshændelse
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain (On-demand-regimen) - Antal infusioner pr. forsøgsperson pr. måned
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain (on-demand-regimen) - Antal infusioner pr. forsøgsperson pr. år
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Inkrementel genopretning
Tidsramme: 1 time efter start af infusion
Inkrementel genvinding udtrykt som (IE/dL)/(IU/kg) korrigeret for forsøgspersonens førdosis plasma FVIII-aktivitet målt ved anvendelse af det kromogene substratassay.
1 time efter start af infusion
Halveringstid (t1/2) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Halveringstid (t1/2) af rVIII-SingleChain, baseline ukorrigeret; plasma FVIII-aktivitet målt under anvendelse af det kromogene substratassay.
Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Område under koncentrationskurven (AUC)
Tidsramme: Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
AUC til den sidste prøve med kvantificerbar lægemiddelkoncentration (AUC0-t), baseline ukorrigeret; plasma FVIII-aktivitet målt under anvendelse af det kromogene substratassay.
Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Clearance (Cl) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Clearance (Cl) af rVIII-SingleChain, basislinje ukorrigeret; plasma FVIII-aktivitet målt under anvendelse af det kromogene substratassay.
Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Antal forsøgspersoner med inhibitordannelse til rVIII-SingleChain
Tidsramme: Ved screening, derefter efter dosering med ca. månedlige intervaller i 6 måneder, derefter hver 3. måned, indtil man når 50 ED'er, og ved afslutningen af ​​studiebesøget (op til ca. 12 måneder).
Antallet af forsøgspersoner, der udvikler inhibitorer til rVIII-SingleChain, defineret som en rVIII-SingleChain antistoftiter på mindst 0,6 Bethesda Units (BU) pr. ml efter at have modtaget undersøgelseslægemidlet.
Ved screening, derefter efter dosering med ca. månedlige intervaller i 6 måneder, derefter hver 3. måned, indtil man når 50 ED'er, og ved afslutningen af ​​studiebesøget (op til ca. 12 måneder).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. marts 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. december 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CSL627_3002
  • 2012-001336-65 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger