Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk, effekt- og sikkerhedsundersøgelse af rekombinant faktor VIII enkeltkædet (rVIII-enkeltkæde) hos børn med svær hæmofili A

5. december 2016 opdateret af: CSL Behring

Et fase III åbent farmakokinetisk, effektivitets- og sikkerhedsstudie af rVIII-SingleChain i en pædiatrisk population med svær hæmofili A

Dette er et internationalt, multicenter, åbent studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetiske (PK) profilen af ​​rVIII-SingleChain hos pædiatriske patienter med svær hæmofili A. Minimum 25 tidligere behandlede forsøgspersoner ≥ 6 til < 12 år med alder og mindst 25 forsøgspersoner < 6 år, som har gennemgået > 50 eksponeringsdage (ED'er) med et tidligere faktor VIII (FVIII) produkt, planlægges at blive optaget. Forsøgspersonerne vil blive tildelt enten et on-demand eller profylaksebehandlingsregime og vil modtage rVIII-SingleChain i en dosis, der bestemmes af investigator. Hæmostatisk effekt vil blive vurderet af forsøgspersonen/plejeren og investigatoren, som vil vurdere den samlede effekt efter en 4-punkts skala.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Study site
  • Filippinerne
      • Cebu City, Filippinerne, 6000
        • Study site
      • Davao City, Filippinerne, 8000
        • Study site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Study site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Study site
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Study site
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
        • Study site
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Study site
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Study site
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Study site
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0177
        • Study site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Study site
      • Njmegen, Holland, 6525 GA
        • Study site
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Study site
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Study site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Study site
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Study site
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Study site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072240
        • Study site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Study site
  • Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-310
        • Study site
  • Portugal
      • Oporto, Portugal, 4202-451
        • Study site
  • Rumænien
      • Timisoara, Rumænien, 300011
        • Study site
  • Schweiz
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Study site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Study site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Study site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Study site
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Study site
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Study site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Study site
      • Bremen, Tyskland, 28177
        • Study site
      • Frankfurt/Main, Tyskland, 60590
        • Study site
      • Hannover, Tyskland, 30159
        • Study site
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Study site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Study site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Study site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 11 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af svær hæmofili A defineret som < 1 % Faktor VIII (FVIII) koncentration (FVIII:C) dokumenteret i lægejournaler,
  • Mænd under 12 år,
  • Forsøgspersoner, der har modtaget > 50 ED'er med et FVIII-produkt,
  • Tidligere PK-data (mindst trinvis genopretning og halveringstid) fra tidligere FVIII-eksponering for forsøgspersoner, der deltager i PK-delen
  • Efterforsker mener, at forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde alle protokolkrav. Efterforskeren mener, at forsøgspersonens forælder(e) eller juridisk acceptable repræsentant(er) er villige og i stand til at overholde alle protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med eller nuværende FVIII-hæmmere
  • Brug af et undersøgelsesmedicinsk produkt (IMP) inden for 30 dage før den første rVIII-SingleChain-administration,
  • Administration af kryopræcipitat, fuldblod eller plasma inden for 30 dage før administration af rVIII-SingleChain,
  • Kendt overfølsomhed (allergisk reaktion eller anafylaksi) over for ethvert FVIII-produkt eller hamsterprotein,
  • Person, der i øjeblikket modtager IV-immunmodulerende midler, såsom immunoglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling,
  • Person med serum aspartat aminotransferase (AST) eller serum alanin aminotransferase (ALT) værdier >5 gange (x) den øvre grænse for normal (ULN) ved screening,
  • Forsøgspersoner med serumkreatininværdier >2 x ULN ved screening,
  • Tegn på trombose, herunder dyb venetrombose, slagtilfælde, lungeemboli, myokardieinfarkt og arteriel emboli inden for 3 måneder før dag 1,
  • Oplevet livstruende blødningsepisode eller gennemgik en større operation eller en ortopædkirurgisk procedure i løbet af de 3 måneder før rVIII-SingleChain administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rVIII-Enkeltkæde
Forsøgspersoner vil blive tildelt enten en on-demand eller profylakse regime og vil modtage rVIII-SingleChain som en intravenøs (IV) infusion. Forsøgspersoner, der er tildelt et profylakseregime, vil blive behandlet med 15 til 50 IE/kg rVIII-SingleChain hver anden dag eller 2 til 3 gange om ugen, eller efter investigators skøn, baseret på tilgængelige farmakokinetiske data, FVIII-behandlingsregimet brugt før indskrivning og/eller forsøgspersonens blødende fænotype. Dosis til on-demand-behandling af en blødningsepisode er baseret på anbefalingerne fra World Federation of Hemophilia (WFH), med en minimumsdosis på 15 IE/kg. Alle forsøgspersoner skulle behandles for mindst 50 ED'er. Til PK-evalueringen vil forsøgspersonerne modtage en enkelt IV-dosis på 50 IE/kg rVIII-SingleChain på dag 1 ved starten af ​​PK-evalueringsperioden.
Biologisk: rVIII-Enkeltkæde
Andre navne:
  • CSL627
  • Rekombinant faktor VIII enkelt kæde

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlings succes
Tidsramme: Op til 1 år
Behandlingssuccesrate, hvor behandlingssucces af en blødningsepisode er defineret som en vurdering af "fremragende" eller "god" baseret på investigatorens overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk effekt (ved brug af en 4-punkts skala af fremragende, god, moderat eller dårlig/ intet svar) på on-demand og profylakse regimer kombineret. Graden af ​​succes var baseret på antallet af behandlede blødningshændelser; der var 347 behandlede blødningshændelser i effektpopulationen.
Op til 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate
Tidsramme: Op til 1 år
Den årlige blødningsrate blev defineret som antallet af blødningsepisoder, der kræver behandling, divideret med effektivitetsevalueringsperioden i dage, x 365,25, og præsenteres separat for on-demand-regimet og profylakseregimerne.
Op til 1 år
Procentdel af blødningsepisoder, der kræver 1, 2, 3 eller mere end 3 infusioner af rVIII-SingleChain for at opnå hæmostase.
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain - IE/kg pr. forsøgsperson pr. måned
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain - IE/kg pr. forsøgsperson pr. år
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain - IE/kg pr. blødningshændelse
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain (On-demand-regimen) - Antal infusioner pr. forsøgsperson pr. måned
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Forbrug af rVIII-SingleChain (on-demand-regimen) - Antal infusioner pr. forsøgsperson pr. år
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Inkrementel genopretning
Tidsramme: 1 time efter start af infusion
Inkrementel genvinding udtrykt som (IE/dL)/(IU/kg) korrigeret for forsøgspersonens førdosis plasma FVIII-aktivitet målt ved anvendelse af det kromogene substratassay.
1 time efter start af infusion
Halveringstid (t1/2) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Halveringstid (t1/2) af rVIII-SingleChain, baseline ukorrigeret; plasma FVIII-aktivitet målt under anvendelse af det kromogene substratassay.
Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Område under koncentrationskurven (AUC)
Tidsramme: Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
AUC til den sidste prøve med kvantificerbar lægemiddelkoncentration (AUC0-t), baseline ukorrigeret; plasma FVIII-aktivitet målt under anvendelse af det kromogene substratassay.
Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Clearance (Cl) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Clearance (Cl) af rVIII-SingleChain, basislinje ukorrigeret; plasma FVIII-aktivitet målt under anvendelse af det kromogene substratassay.
Umiddelbart før dosering og ca. 1, 5, 10, 24 og 48 timer efter dosering.
Antal forsøgspersoner med inhibitordannelse til rVIII-SingleChain
Tidsramme: Ved screening, derefter efter dosering med ca. månedlige intervaller i 6 måneder, derefter hver 3. måned, indtil man når 50 ED'er, og ved afslutningen af ​​studiebesøget (op til ca. 12 måneder).
Antallet af forsøgspersoner, der udvikler inhibitorer til rVIII-SingleChain, defineret som en rVIII-SingleChain antistoftiter på mindst 0,6 Bethesda Units (BU) pr. ml efter at have modtaget undersøgelseslægemidlet.
Ved screening, derefter efter dosering med ca. månedlige intervaller i 6 måneder, derefter hver 3. måned, indtil man når 50 ED'er, og ved afslutningen af ​​studiebesøget (op til ca. 12 måneder).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. marts 2014

Først opslået (Skøn)

21. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2016

Sidst verificeret

1. december 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL627_3002
  • 2012-001336-65 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hæmofili A

Kliniske forsøg med rVIII-Enkeltkæde

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner