Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Ataluren (PTC124) i cystisk fibrose

11. marts 2020 opdateret af: PTC Therapeutics

En åben-label undersøgelse af sikkerhed og effektivitet for patienter med nonsensmutation Cystisk fibrose, der tidligere er behandlet med Ataluren (PTC124)

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af ataluren hos deltagere med nonsense mutation cystisk fibrose (nmCF), som fuldførte deltagelse i det dobbeltblindede studie PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), som vurderet ved uønskede hændelser og laboratorieabnormiteter. Det sekundære formål med denne undersøgelse omfatter vurderingen af ​​effektiviteten af ​​ataluren, målt ved forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) og pulmonal eksacerbationshastighed og andre sikkerhedsparametre (f.eks. 12-aflednings elektrokardiogram [EKG] målinger, vitale tegn).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
61

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgien
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgien
        • University Hospital Leuven
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama-Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Denver Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Hospital Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital - Mount Scopus
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Università La Sapienza
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital, Huddinge

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Evne til at give skriftligt informeret samtykke (samtykke fra forældre/værge og deltagersamtykke, hvis mindre end [<] 18 år).
  • Bevis på gennemført deltagelse i det dobbeltblindede studie, PTC124-GD-009-CF (Studie 009).
  • Kropsvægt større end eller lig med (≥) 16 kg (kg).
  • Udførelse af en gyldig, reproducerbar spirometritest ved brug af det undersøgelsesspecifikke spirometer under screeningsperioden.
  • Bekræftede laboratorieværdier inden for de centrale laboratorieintervaller ved screening.
  • Hos mandlige og kvindelige deltagere, som er seksuelt aktive, villige til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode under studiets lægemiddeladministration og 60-dages opfølgningsperiode.
  • Vilje og evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og vurderinger, herunder planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Kronisk brug af systemisk tobramycin inden for 4 uger før screening.
  • Tegn på pulmonal eksacerbation eller akut øvre eller nedre luftvejsinfektion (inklusive virussygdomme) inden for 3 uger før screening eller mellem screening og randomisering.
  • Enhver ændring (initiering, ændring i lægemiddeltype, dosisændring, ændring af tidsplanen, afbrydelse, seponering eller genstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for CF eller for CF-relaterede tilstande inden for 4 uger før screening og randomisering.
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet.
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 4 uger før screening.
  • Behandling med intravenøs antibiotika inden for 3 uger før screening.
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider).
  • Positivt hepatitis B overfladeantigen, hepatitis C antistoftest eller human immundefektvirus (HIV) test.
  • Kendt portal hypertension.
  • Graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage ataluren suspension oralt 3 gange om dagen (TID), 10 mg/kg (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og 20 mg/kg om aftenen (samlet daglig dosis 40 mg/kg) for 192 uger.
Medicin: Ataluren
Ataluren vil blive administreret pr. dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • PTC124

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline (dag 1) indtil studiets afslutning (uge 196)
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Sværhedsgraden af ​​en AE blev klassificeret som: mild (interfererer ikke med sædvanlig funktion), moderat (interfererer til en vis grad med sædvanlig funktion), svær (interfererer signifikant med sædvanlig funktion), livstruende (resulterer i potentiel trussel mod livet) og fatale AE'er. Lægemiddelrelaterede bivirkninger: Bivirkninger med et muligt eller sandsynligt forhold til lægemiddelstudiet. Alvorlige bivirkninger: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention. TEAE: AE, der opstod eller forværredes fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 4 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Baseline (dag 1) indtil studiets afslutning (uge 196)
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Baseline (dag 1) indtil studiets afslutning (uge 196)
Laboratorieparametretests omfattede hæmatologi, biokemisk assay (lever-, nyre- og serumelektrolytværdier), binyreassays og urinanalyse. Klinisk signifikans blev defineret efter investigators vurdering.
Baseline (dag 1) indtil studiets afslutning (uge 196)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ved slutningen af ​​behandlingen (uge 192), vurderet ved spirometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​192
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Procent af forudsagt FEV1 = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. Ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 ved behandlingens afslutning blev rapporteret.
Baseline, uge ​​192
Procentdel af deltagere med pulmonal eksacerbation, som vurderet ved modificerede Fuchs-kriterier
Tidsramme: Baseline op til uge 192
De modificerede Fuchs' kriterier definerede eksacerbation som tilstedeværelsen af ​​mindst 4 af følgende 12 Fuchs' tegn og symptomer uden krav om behandling med antibiotika: ændring i sputum; ny eller øget hæmoptyse; øget hoste; øget dyspnø; træthed; temperatur større end (>) 38 grader celsius (°C); anoreksi; sinus smerter; ændring i sinusudledning; ændring i fysisk undersøgelse af brystet; fald i lungefunktionen med 10 procent eller mere fra en tidligere registreret værdi; eller radiografiske ændringer, der indikerer lungefunktion.
Baseline op til uge 192
Procentdel af deltagere med pulmonal eksacerbation, vurderet ud fra udvidede Fuchs' kriterier
Tidsramme: Baseline op til uge 192
De udvidede Fuchs' kriterier definerede eksacerbation som tilstedeværelsen af ​​mindst 4 af de følgende 12 Fuchs' tegn og symptomer, der kræver enhver form for antibiotikabehandling (inhaleret, oral eller intravenøs): ændring i sputum; ny eller øget hæmoptyse; øget hoste; øget dyspnø; træthed; temperatur >38°C; anoreksi; sinus smerter; ændring i sinusudledning; ændring i fysisk undersøgelse af brystet; fald i lungefunktionen med 10 procent eller mere fra en tidligere registreret værdi; eller radiografiske ændringer, der indikerer lungefunktion.
Baseline op til uge 192
Procentdel af deltagere med pulmonal eksacerbation, som vurderet ved klassiske Fuchs' kriterier
Tidsramme: Baseline op til uge 192
Classic Fuchs' kriterier definerede eksacerbation som tilstedeværelsen af ​​mindst 4 af følgende 12 Fuchs' tegn og symptomer, der kræver behandling med parenterale antibiotika: ændring i sputum; ny eller øget hæmoptyse; øget hoste; øget dyspnø; træthed; temperatur >38°C; anoreksi; sinus smerter; ændring i sinusudledning; ændring i fysisk undersøgelse af brystet; fald i lungefunktionen med 10 procent eller mere fra en tidligere registreret værdi; eller radiografiske ændringer, der indikerer lungefunktion.
Baseline op til uge 192
Ændring fra baseline i 12-afledningselektrokardiogram (EKG) parametre ved sidste besøg (uge 196)
Tidsramme: Baseline, uge ​​196
EKG-parametre inkluderede RR-varighed, PR-varighed, QRS-varighed, QT-varighed, QTCB (Bazetts korrektionsformel) varighed, QTCF (Fridericias korrektionsformel) varighed.
Baseline, uge ​​196
Ændring fra baseline i hjertefrekvens ved sidste besøg (uge 196), vurderet ved 12-aflednings-EKG
Tidsramme: Baseline, uge ​​196
Hjertefrekvensen blev målt ved hjælp af 12-aflednings-EKG.
Baseline, uge ​​196
Ændring fra baseline i vitale tegn ved sidste besøg (uge 196)
Tidsramme: Baseline, uge ​​196
Vitale tegn omfattede systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP).
Baseline, uge ​​196

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) ved slutningen af ​​behandlingen (uge 192), vurderet ved spirometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​192
FVC er den mængde luft, der kan blæses ud med magt efter fuld inspiration i opretstående stilling. Procent af forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. Ændring fra baseline i procent forudsagt FVC ved slutningen af ​​behandlingen blev rapporteret.
Baseline, uge ​​192
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk flow mellem 25 % og 75 % af udløb (FEF25-75) ved behandlingens afslutning (uge 192), vurderet ved spirometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​192
FEF25-75 er det forcerede ekspiratoriske flow mellem 25 og 75 % af vital kapacitet.
Baseline, uge ​​192

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
PTC Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. april 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. marts 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PTC124-GD-023-CF
  • 2013-005449-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger