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Studio di Ataluren (PTC124) nella fibrosi cistica

11 marzo 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio in aperto sulla sicurezza e l'efficacia per i pazienti con fibrosi cistica con mutazione nonsenso precedentemente trattati con Ataluren (PTC124)

L'obiettivo principale di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ataluren nei partecipanti con fibrosi cistica da mutazione senza senso (nmCF) che hanno completato la partecipazione allo studio in doppio cieco PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), come valutato da eventi avversi e anomalie di laboratorio. L'obiettivo secondario di questo studio comprende la valutazione dell'efficacia di ataluren, misurata dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) e dal tasso di esacerbazione polmonare, e altri parametri di sicurezza (ad esempio, misurazioni dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni [ECG], segni).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
61

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgio
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgio
        • University Hospital Leuven
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah University Hospital - Mount Scopus
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Università La Sapienza
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama-Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Denver Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Hospital Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital, Huddinge

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Capacità di fornire il consenso informato scritto (consenso del genitore/tutore e consenso del partecipante se di età inferiore a [<] 18 anni).
  • Evidenza della partecipazione completata allo studio in doppio cieco, PTC124-GD-009-CF (Studio 009).
  • Peso corporeo maggiore o uguale a (≥) 16 chilogrammi (kg).
  • Esecuzione di un test spirometrico valido e riproducibile utilizzando lo spirometro specifico dello studio durante il periodo di screening.
  • Valori di laboratorio confermati all'interno degli intervalli del laboratorio centrale allo screening.
  • Nei partecipanti di sesso maschile e femminile che sono sessualmente attivi, disponibilità ad astenersi da rapporti sessuali o utilizzare una barriera o un metodo medico di contraccezione durante la somministrazione del farmaco in studio e il periodo di follow-up di 60 giorni.
  • Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure e le valutazioni dello studio, comprese le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Uso cronico di tobramicina sistemica entro 4 settimane prima dello screening.
  • Evidenza di esacerbazione polmonare o infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore (comprese le malattie virali) entro 3 settimane prima dello screening o tra lo screening e la randomizzazione.
  • Qualsiasi modifica (inizio, modifica del tipo di farmaco, modifica della dose, modifica del programma, interruzione, interruzione o ripresa) in un regime di trattamento/profilassi cronico per la FC o per condizioni correlate alla FC nelle 4 settimane precedenti lo screening e la randomizzazione.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio.
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 4 settimane prima dello screening.
  • Trattamento con antibiotici per via endovenosa entro 3 settimane prima dello screening.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico.
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi).
  • Antigene di superficie dell'epatite B positivo, test anticorpale dell'epatite C o test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Ipertensione portale nota.
  • Gravidanza o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ataluren
I partecipanti riceveranno la sospensione di ataluren per via orale 3 volte al giorno (TID), 10 milligrammi/kg (mg/kg) al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg alla sera (dose giornaliera totale 40 mg/kg) per 192 settimane.
Droga: Ataluren
Ataluren verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • PTC124

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (settimana 196)
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. La gravità di un evento avverso è stata classificata come: lieve (non interferisce con la normale funzione), moderata (interferisce in una certa misura con la normale funzione), grave (interferisce in modo significativo con la normale funzione), pericolosa per la vita (risulta in una potenziale minaccia per la vita) e eventi avversi fatali. Eventi avversi correlati al farmaco: eventi avversi con una possibile o probabile relazione con il farmaco oggetto dello studio. Eventi avversi gravi: morte, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico. TEAE: evento avverso verificatosi o peggiorato dalla prima dose del farmaco in studio a 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (settimana 196)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (settimana 196)
I test dei parametri di laboratorio includevano esami ematologici, test biochimici (valori di elettroliti epatici, renali e sierici), test surrenali e analisi delle urine. Il significato clinico è stato definito secondo il giudizio dello sperimentatore.
Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (settimana 196)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) alla fine del trattamento (settimana 192), come valutato mediante spirometria
Lasso di tempo: Basale, settimana 192
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Percentuale del FEV1 previsto = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. È stata segnalata la variazione rispetto al basale della percentuale del FEV1 predetto alla fine del trattamento.
Basale, settimana 192
Percentuale di partecipanti con riacutizzazione polmonare, come valutato dai criteri Fuchs modificati
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
I criteri di Fuchs modificati definivano la riacutizzazione come la presenza di almeno 4 dei seguenti 12 segni e sintomi di Fuchs senza necessità di trattamento con antibiotici: alterazione dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della tosse; aumento della dispnea; fatica; temperatura superiore a (>) 38 gradi Celsius (°C); anoressia; dolore ai seni; cambiamento nella secrezione del seno; cambiamento nell'esame fisico del torace; diminuzione della funzione polmonare del 10% o più rispetto a un valore registrato in precedenza; o cambiamenti radiografici indicativi della funzione polmonare.
Linea di base fino alla settimana 192
Percentuale di partecipanti con riacutizzazione polmonare, valutata in base ai criteri di Fuchs ampliati
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
I criteri ampliati di Fuchs definivano l'esacerbazione come la presenza di almeno 4 dei seguenti 12 segni e sintomi di Fuchs che richiedono qualsiasi forma di trattamento antibiotico (inalatorio, orale o endovenoso): alterazione dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della tosse; aumento della dispnea; fatica; temperatura >38°C; anoressia; dolore ai seni; cambiamento nella secrezione del seno; cambiamento nell'esame fisico del torace; diminuzione della funzione polmonare del 10% o più rispetto a un valore registrato in precedenza; o cambiamenti radiografici indicativi della funzione polmonare.
Linea di base fino alla settimana 192
Percentuale di partecipanti con riacutizzazione polmonare, valutata secondo i criteri classici di Fuchs
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
I criteri classici di Fuchs definiscono la riacutizzazione come la presenza di almeno 4 dei seguenti 12 segni e sintomi di Fuchs che richiedono un trattamento con antibiotici per via parenterale: alterazione dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della tosse; aumento della dispnea; fatica; temperatura >38°C; anoressia; dolore ai seni; cambiamento nella secrezione del seno; cambiamento nell'esame fisico del torace; diminuzione della funzione polmonare del 10% o più rispetto a un valore registrato in precedenza; o cambiamenti radiografici indicativi della funzione polmonare.
Linea di base fino alla settimana 192
Variazione rispetto al basale dei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni alla visita finale (settimana 196)
Lasso di tempo: Basale, settimana 196
I parametri ECG includevano durata RR, durata PR, durata QRS, durata QT, durata QTCB (formula di correzione di Bazett), durata QTCF (formula di correzione di Fridericia).
Basale, settimana 196
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca alla visita finale (settimana 196), come valutato dall'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Basale, settimana 196
La frequenza cardiaca è stata misurata utilizzando l'ECG a 12 derivazioni.
Basale, settimana 196
Variazione rispetto al basale dei segni vitali alla visita finale (settimana 196)
Lasso di tempo: Basale, settimana 196
I segni vitali includevano la pressione arteriosa sistolica (SBP) e la pressione arteriosa diastolica (DBP).
Basale, settimana 196

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista alla fine del trattamento (settimana 192), valutata mediante spirometria
Lasso di tempo: Basale, settimana 192
FVC è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo una completa inspirazione in posizione eretta. Percentuale della FVC prevista = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. È stata segnalata la variazione rispetto al basale della percentuale prevista di FVC alla fine del trattamento.
Basale, settimana 192
Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio forzato previsto tra il 25% e il 75% dell'espirazione (FEF25-75) alla fine del trattamento (settimana 192), come valutato dalla spirometria
Lasso di tempo: Basale, settimana 192
FEF25-75 è il flusso espiratorio forzato tra il 25 e il 75% della capacità vitale.
Basale, settimana 192

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PTC Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTC124-GD-023-CF
  • 2013-005449-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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