Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Atalurenu (PTC124) w mukowiscydozie

11 marca 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z mutacją nonsensowną Mukowiscydoza, wcześniej leczonych Atalurenem (PTC124)

Głównym celem tego badania jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji atalurenu u uczestników z mukowiscydozą z mutacją nonsensowną (nmCF), którzy ukończyli udział w podwójnie ślepym badaniu PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), zgodnie z oceną przez zdarzenia niepożądane i nieprawidłowości laboratoryjne. Celem drugorzędnym tego badania jest ocena skuteczności atalurenu mierzonej natężoną objętością wydechową w ciągu 1 sekundy (FEV1) i częstością zaostrzeń płucnych oraz innych parametrów bezpieczeństwa (m.in. oznaki).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
61

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgia
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgia
        • University Hospital Leuven
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah University Hospital - Mount Scopus
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama-Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Denver Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Hospital Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
  • Włochy
      • Roma, Włochy
        • Università La Sapienza
      • Verona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera di Verona

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody (zgoda rodzica/opiekuna i zgoda uczestnika, jeśli ma mniej niż [<] 18 lat).
  • Dowód ukończenia udziału w badaniu z podwójnie ślepą próbą, PTC124-GD-009-CF (badanie 009).
  • Masa ciała większa lub równa (≥) 16 kilogramów (kg).
  • Wykonanie ważnego, powtarzalnego badania spirometrycznego przy użyciu spirometru specyficznego dla badania w okresie przesiewowym.
  • Potwierdzone wartości laboratoryjne w zakresach laboratorium centralnego podczas badania przesiewowego.
  • U aktywnych seksualnie uczestników płci męskiej i żeńskiej chęć powstrzymania się od współżycia seksualnego lub zastosowania mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji podczas podawania badanego leku i 60-dniowego okresu obserwacji.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badawczych i ocen, w tym planowanych wizyt, planu podawania leków, testów laboratoryjnych i ograniczeń badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Przewlekłe stosowanie ogólnoustrojowe tobramycyny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Dowody na zaostrzenie płuc lub ostre zakażenie górnych lub dolnych dróg oddechowych (w tym choroby wirusowe) w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym lub między badaniem przesiewowym a randomizacją.
  • Jakakolwiek zmiana (rozpoczęcie, zmiana rodzaju leku, modyfikacja dawki, modyfikacja schematu, przerwanie, odstawienie lub ponowne rozpoczęcie) w schemacie przewlekłego leczenia/profilaktyki mukowiscydozy lub chorób związanych z mukowiscydozą w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i randomizacją.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku.
  • Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Leczenie dożylnymi antybiotykami w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.
  • Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy).
  • Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Znane nadciśnienie wrotne.
  • Ciąża lub karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ataluren
Uczestnicy będą otrzymywać ataluren w postaci zawiesiny doustnie 3 razy dziennie (TID), 10 miligramów/kilogram (mg/kg) rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem (całkowita dawka dobowa 40 mg/kg) przez 192 tygodnie.
Lek: Ataluren
Ataluren będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • PTC124

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do końca badania (196. tydzień)
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Stopień ciężkości zdarzenia niepożądanego został sklasyfikowany jako: łagodny (nie zaburza normalnego funkcjonowania), umiarkowany (w pewnym stopniu zaburza normalne funkcjonowanie), ciężki (znacznie zaburza normalne funkcjonowanie), zagrażający życiu (skutkujący potencjalnym zagrożeniem życia) i śmiertelne zdarzenia niepożądane. AE związane z lekiem: AE z możliwym lub prawdopodobnym związkiem z badanym lekiem. Poważne zdarzenia niepożądane: śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znaczna niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona lub wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej. TEAE: AE, które wystąpiło lub nasiliło się od pierwszej dawki badanego leku do 4 tygodni po ostatniej dawce badanego leku. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do końca badania (196. tydzień)
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do końca badania (196. tydzień)
Badania parametrów laboratoryjnych obejmowały badania hematologiczne, biochemiczne (wartości elektrolitów w wątrobie, nerkach i surowicy), badania nadnerczy i analizę moczu. Istotność kliniczną zdefiniowano zgodnie z oceną badacza.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do końca badania (196. tydzień)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) na koniec leczenia (tydzień 192), oceniana za pomocą spirometrii
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 192
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Procent przewidywanej wartości FEV1 = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%. Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej wyrażoną w procentach wartości należnej FEV1 na koniec leczenia.
Punkt wyjściowy, tydzień 192
Odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby płuc, oceniany według zmodyfikowanych kryteriów Fuchsa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 192
Zmodyfikowane kryteria Fuchsa definiowały zaostrzenie jako obecność co najmniej 4 z 12 następujących objawów przedmiotowych i podmiotowych Fuchsa bez konieczności leczenia antybiotykami: zmiana w plwocinie; nowy lub nasilony krwioplucie; zwiększony kaszel; zwiększona duszność; zmęczenie; temperatura wyższa niż (>) 38 stopni Celsjusza (°C); anoreksja; ból zatok; zmiana wydzieliny z zatok; zmiana w badaniu fizykalnym klatki piersiowej; spadek czynności płuc o 10 procent lub więcej w stosunku do wcześniej zarejestrowanej wartości; lub zmiany radiologiczne wskazujące na czynność płuc.
Wartość wyjściowa do tygodnia 192
Odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby płuc, oceniany na podstawie rozszerzonych kryteriów Fuchsa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 192
Rozszerzone kryteria Fuchsa definiowały zaostrzenie jako obecność co najmniej 4 z następujących 12 objawów przedmiotowych i podmiotowych Fuchsa wymagających jakiejkolwiek formy leczenia antybiotykami (wziewnych, doustnych lub dożylnych): zmiana w plwocinie; nowy lub nasilony krwioplucie; zwiększony kaszel; zwiększona duszność; zmęczenie; temperatura >38°C; anoreksja; ból zatok; zmiana wydzieliny z zatok; zmiana w badaniu fizykalnym klatki piersiowej; spadek czynności płuc o 10 procent lub więcej w stosunku do wcześniej zarejestrowanej wartości; lub zmiany radiologiczne wskazujące na czynność płuc.
Wartość wyjściowa do tygodnia 192
Odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby płuc, oceniany na podstawie klasycznych kryteriów Fuchsa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 192
Klasyczne kryteria Fuchsa definiowały zaostrzenie jako obecność co najmniej 4 z 12 następujących objawów przedmiotowych i podmiotowych Fuchsa wymagających leczenia antybiotykami podawanymi pozajelitowo: zmiana w plwocinie; nowy lub nasilony krwioplucie; zwiększony kaszel; zwiększona duszność; zmęczenie; temperatura >38°C; anoreksja; ból zatok; zmiana wydzieliny z zatok; zmiana w badaniu fizykalnym klatki piersiowej; spadek czynności płuc o 10 procent lub więcej w stosunku do wcześniej zarejestrowanej wartości; lub zmiany radiologiczne wskazujące na czynność płuc.
Wartość wyjściowa do tygodnia 192
Zmiana parametrów 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty końcowej (tydzień 196)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 196
Parametry EKG obejmowały czas trwania RR, czas trwania PR, czas trwania zespołu QRS, czas trwania QT, czas trwania QTCB (wzór korekcyjny Bazetta), czas trwania QTCF (wzór korekcyjny Fridericii).
Punkt wyjściowy, tydzień 196
Zmiana częstości akcji serca w stosunku do wartości początkowej podczas wizyty końcowej (tydzień 196), oceniana na podstawie 12-odprowadzeniowego EKG
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 196
Częstość akcji serca mierzono za pomocą 12-odprowadzeniowego EKG.
Punkt wyjściowy, tydzień 196
Zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty końcowej (tydzień 196)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 196
Funkcje życiowe obejmowały skurczowe ciśnienie krwi (SBP) i rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP).
Punkt wyjściowy, tydzień 196

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) na koniec leczenia (tydzień 192), oceniana za pomocą spirometrii
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 192
FVC to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej. Procent przewidywanego FVC = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%. Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej w procentach wartości należnej FVC na koniec leczenia.
Punkt wyjściowy, tydzień 192
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanego wymuszonego przepływu wydechowego między 25% a 75% wydechu (FEF25-75) na koniec leczenia (tydzień 192), oceniana spirometrycznie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 192
FEF25-75 to wymuszony przepływ wydechowy między 25 a 75% pojemności życiowej.
Punkt wyjściowy, tydzień 192

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
PTC Therapeutics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 maja 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
5 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
5 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 kwietnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PTC124-GD-023-CF
  • 2013-005449-35 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami