Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Ataluren (PTC124) i cystisk fibrose

11. marts 2020 opdateret af: PTC Therapeutics

En åben-label undersøgelse af sikkerhed og effektivitet for patienter med nonsensmutation Cystisk fibrose, der tidligere er behandlet med Ataluren (PTC124)

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af ataluren hos deltagere med nonsense mutation cystisk fibrose (nmCF), som fuldførte deltagelse i det dobbeltblindede studie PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), som vurderet ved uønskede hændelser og laboratorieabnormiteter. Det sekundære formål med denne undersøgelse omfatter vurderingen af ​​effektiviteten af ​​ataluren, målt ved forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) og pulmonal eksacerbationshastighed og andre sikkerhedsparametre (f.eks. 12-aflednings elektrokardiogram [EKG] målinger, vitale tegn).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgien
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgien
        • University Hospital Leuven
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama-Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Denver Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Hospital Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hopital Des Enfants
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital - Mount Scopus
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Università La Sapienza
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital, Huddinge

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Evne til at give skriftligt informeret samtykke (samtykke fra forældre/værge og deltagersamtykke, hvis mindre end [<] 18 år).
  • Bevis på gennemført deltagelse i det dobbeltblindede studie, PTC124-GD-009-CF (Studie 009).
  • Kropsvægt større end eller lig med (≥) 16 kg (kg).
  • Udførelse af en gyldig, reproducerbar spirometritest ved brug af det undersøgelsesspecifikke spirometer under screeningsperioden.
  • Bekræftede laboratorieværdier inden for de centrale laboratorieintervaller ved screening.
  • Hos mandlige og kvindelige deltagere, som er seksuelt aktive, villige til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode under studiets lægemiddeladministration og 60-dages opfølgningsperiode.
  • Vilje og evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og vurderinger, herunder planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Kronisk brug af systemisk tobramycin inden for 4 uger før screening.
  • Tegn på pulmonal eksacerbation eller akut øvre eller nedre luftvejsinfektion (inklusive virussygdomme) inden for 3 uger før screening eller mellem screening og randomisering.
  • Enhver ændring (initiering, ændring i lægemiddeltype, dosisændring, ændring af tidsplanen, afbrydelse, seponering eller genstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for CF eller for CF-relaterede tilstande inden for 4 uger før screening og randomisering.
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet.
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 4 uger før screening.
  • Behandling med intravenøs antibiotika inden for 3 uger før screening.
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider).
  • Positivt hepatitis B overfladeantigen, hepatitis C antistoftest eller human immundefektvirus (HIV) test.
  • Kendt portal hypertension.
  • Graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage ataluren suspension oralt 3 gange om dagen (TID), 10 mg/kg (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og 20 mg/kg om aftenen (samlet daglig dosis 40 mg/kg) for 192 uger.
Medicin: Ataluren
Ataluren vil blive administreret pr. dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • PTC124

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline (dag 1) indtil studiets afslutning (uge 196)
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Sværhedsgraden af ​​en AE blev klassificeret som: mild (interfererer ikke med sædvanlig funktion), moderat (interfererer til en vis grad med sædvanlig funktion), svær (interfererer signifikant med sædvanlig funktion), livstruende (resulterer i potentiel trussel mod livet) og fatale AE'er. Lægemiddelrelaterede bivirkninger: Bivirkninger med et muligt eller sandsynligt forhold til lægemiddelstudiet. Alvorlige bivirkninger: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention. TEAE: AE, der opstod eller forværredes fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 4 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Baseline (dag 1) indtil studiets afslutning (uge 196)
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Baseline (dag 1) indtil studiets afslutning (uge 196)
Laboratorieparametretests omfattede hæmatologi, biokemisk assay (lever-, nyre- og serumelektrolytværdier), binyreassays og urinanalyse. Klinisk signifikans blev defineret efter investigators vurdering.
Baseline (dag 1) indtil studiets afslutning (uge 196)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ved slutningen af ​​behandlingen (uge 192), vurderet ved spirometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​192
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Procent af forudsagt FEV1 = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. Ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 ved behandlingens afslutning blev rapporteret.
Baseline, uge ​​192
Procentdel af deltagere med pulmonal eksacerbation, som vurderet ved modificerede Fuchs-kriterier
Tidsramme: Baseline op til uge 192
De modificerede Fuchs' kriterier definerede eksacerbation som tilstedeværelsen af ​​mindst 4 af følgende 12 Fuchs' tegn og symptomer uden krav om behandling med antibiotika: ændring i sputum; ny eller øget hæmoptyse; øget hoste; øget dyspnø; træthed; temperatur større end (>) 38 grader celsius (°C); anoreksi; sinus smerter; ændring i sinusudledning; ændring i fysisk undersøgelse af brystet; fald i lungefunktionen med 10 procent eller mere fra en tidligere registreret værdi; eller radiografiske ændringer, der indikerer lungefunktion.
Baseline op til uge 192
Procentdel af deltagere med pulmonal eksacerbation, vurderet ud fra udvidede Fuchs' kriterier
Tidsramme: Baseline op til uge 192
De udvidede Fuchs' kriterier definerede eksacerbation som tilstedeværelsen af ​​mindst 4 af de følgende 12 Fuchs' tegn og symptomer, der kræver enhver form for antibiotikabehandling (inhaleret, oral eller intravenøs): ændring i sputum; ny eller øget hæmoptyse; øget hoste; øget dyspnø; træthed; temperatur >38°C; anoreksi; sinus smerter; ændring i sinusudledning; ændring i fysisk undersøgelse af brystet; fald i lungefunktionen med 10 procent eller mere fra en tidligere registreret værdi; eller radiografiske ændringer, der indikerer lungefunktion.
Baseline op til uge 192
Procentdel af deltagere med pulmonal eksacerbation, som vurderet ved klassiske Fuchs' kriterier
Tidsramme: Baseline op til uge 192
Classic Fuchs' kriterier definerede eksacerbation som tilstedeværelsen af ​​mindst 4 af følgende 12 Fuchs' tegn og symptomer, der kræver behandling med parenterale antibiotika: ændring i sputum; ny eller øget hæmoptyse; øget hoste; øget dyspnø; træthed; temperatur >38°C; anoreksi; sinus smerter; ændring i sinusudledning; ændring i fysisk undersøgelse af brystet; fald i lungefunktionen med 10 procent eller mere fra en tidligere registreret værdi; eller radiografiske ændringer, der indikerer lungefunktion.
Baseline op til uge 192
Ændring fra baseline i 12-afledningselektrokardiogram (EKG) parametre ved sidste besøg (uge 196)
Tidsramme: Baseline, uge ​​196
EKG-parametre inkluderede RR-varighed, PR-varighed, QRS-varighed, QT-varighed, QTCB (Bazetts korrektionsformel) varighed, QTCF (Fridericias korrektionsformel) varighed.
Baseline, uge ​​196
Ændring fra baseline i hjertefrekvens ved sidste besøg (uge 196), vurderet ved 12-aflednings-EKG
Tidsramme: Baseline, uge ​​196
Hjertefrekvensen blev målt ved hjælp af 12-aflednings-EKG.
Baseline, uge ​​196
Ændring fra baseline i vitale tegn ved sidste besøg (uge 196)
Tidsramme: Baseline, uge ​​196
Vitale tegn omfattede systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP).
Baseline, uge ​​196

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) ved slutningen af ​​behandlingen (uge 192), vurderet ved spirometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​192
FVC er den mængde luft, der kan blæses ud med magt efter fuld inspiration i opretstående stilling. Procent af forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. Ændring fra baseline i procent forudsagt FVC ved slutningen af ​​behandlingen blev rapporteret.
Baseline, uge ​​192
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk flow mellem 25 % og 75 % af udløb (FEF25-75) ved behandlingens afslutning (uge 192), vurderet ved spirometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​192
FEF25-75 er det forcerede ekspiratoriske flow mellem 25 og 75 % af vital kapacitet.
Baseline, uge ​​192

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

5. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2014

Først opslået (Skøn)

8. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-023-CF
  • 2013-005449-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner