Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af effekten af ​​LUM001 i behandlingen af ​​kolestatisk leversygdom hos pædiatriske forsøgspersoner med Alagille syndrom (IMAGINE-II)

29. juni 2021 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En multicenter-udvidelsesundersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af den terapeutiske effekt af LUM001, en apikal natriumafhængig galdesyretransporthæmmer (ASBTi), i behandlingen af ​​kolestatisk leversygdom hos pædiatriske forsøgspersoner med Alagille-syndrom

Dette er et multicenter, forlængelsesstudie af LUM001 hos børn diagnosticeret med Alagille Syndrom, som har gennemført deltagelse i en kerne LUM001 behandlingsprotokol. Det primære mål er at evaluere langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af LUM001. Effektiviteten vil blive vurderet ved at evaluere effekten af ​​LUM001 på de biokemiske markører og kløe forbundet med Alagille syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
34

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California at San Francisco Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19147
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde, 12 måneder til 18 år.
  2. Kompetent til at give informeret samtykke og samtykke (pr. institutionelt revisionsudvalg/etisk komité [IRB/EC]), efter behov.
  3. Fuldført deltagelse i LUM001-301 protokollen.
  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest [beta humant choriongonadotropin (beta-hCG)] ved baselinebesøget.

  5. Seksuelt aktive kvinder skal være forberedt på at bruge en effektiv præventionsmetode under forsøget.

    Effektive præventionsmetoder anses for at være:

    1. Hormonelle (for eksempel p-piller, plaster, intramuskulært implantat eller injektion); eller
    2. Barrieremetode, f.eks. (a) kondom med spermicid eller (b) membran med spermicid; eller
    3. Intrauterin enhed (IUD).
  6. Deltagere over samtykkealderen og omsorgspersoner og børn skal kunne læse og forstå engelsk eller spansk.
  7. Omsorgspersoner (og aldersbestemte deltagere) skal have adgang til telefon til planlagte opkald fra studiestedet.
  8. Omsorgspersoner (og aldersbestemte deltagere) skal være villige og i stand til at udfylde en daglig elektronisk dagbog (ItchRO) i løbet af de første på hinanden følgende 12 uger af undersøgelsen og derefter i 4 på hinanden følgende uger efter uge 24 og uge 44 besøg.
  9. Pårørende (og aldersbestemte deltagere) skal digitalt acceptere licensaftalen i ItchRO's elektroniske dagbogssoftware i begyndelsen af ​​undersøgelsen.
  10. Kvalificerede deltagere skal være i stand til at overholde den lokale etiske komité eller IRB (Institutional Review Board) blodvolumengrænser for laboratorietestning.
  11. Deltageren har gennemført protokollen enten gennem uge 144 eller afslutningen af ​​forsøgsbesøget eller har modtaget tilladelse fra sponsoren og Premier Medical-monitoren til at genindtræde i undersøgelsen i den langsigtede, valgfri opfølgende behandlingsperiode 2.
  12. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest (beta-HCG]) på tidspunktet for indtræden i den langsigtede valgfrie opfølgende behandlingsperiode 2.
  13. Mandlige og kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive eller ikke i øjeblikket er seksuelt aktive, men bliver seksuelt aktive under undersøgelsen eller i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, skal acceptere at bruge acceptabel prævention under undersøgelsen.
  14. Informeret samtykke og samtykke (i henhold til IRB/EC) efter behov.
  15. Omsorgspersoner (og aldersbestemte deltagere) skal have adgang til telefon til planlagte opkald fra studiestedet.
  16. Pårørende (og aldersbestemte deltagere) skal være villige til at følge reglerne for udfyldelse af e-dagbog.

Ekskluderingskriterier:

  1. Oplevede en uønsket hændelse eller en alvorlig bivirkning (SAE) relateret til undersøgelseslægemidlet under LUM001-301-protokollen, der førte til afbrydelse af deltageren fra kerneundersøgelsen.
  2. Enhver tilstand eller abnormitet (inklusive laboratorieabnormiteter), som efter Investigator, Medical Monitor eller ChiLDReN Protocol Chairs mening kan kompromittere deltagerens sikkerhed eller forstyrre deltageren, der deltager i eller fuldfører undersøgelsen.
  3. Historie eller kendt tilstedeværelse af galdesten eller nyresten.
  4. Historie om manglende overholdelse under deltagerens deltagelse i LUM001-301-protokollen. Manglende overholdelse er defineret ved doseringscompliance (dosisoverholdelse beregnes ved [det samlede antal doser, der faktisk blev taget af deltageren] divideret med [det samlede antal doser, der skulle have været taget af deltageren] ganget med 100) mindre end 80 % i LUM001-301-protokollen.
  5. Det er usandsynligt, at det overholder undersøgelsesprotokollen, eller er uegnet af anden grund, som vurderet af investigator.
  6. Alle ovenstående eksklusionskriterier vil gælde ved genindtræden i den langsigtede, valgfrie opfølgende behandlingsperiode 2.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: LUM001 (Maralixibat)
Deltageren vil modtage LUM001 også kendt som Maralixibat (MRX) indgivet oralt én gang dagligt.
Medicin: LUM001 (Maralixibat)
Dosering af LUM001 også kendt som Maralixibat (MRX) med det formål at opnå optimal kontrol af kløe ved et dosisniveau, der tolereres af deltageren og op til en maksimal daglig dosis på 280 mikrogram pr. kilogram (mcg/kg).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra MRX baseline til uge 48 i fastende serum galdesyre (sBA)
Tidsramme: Baseline til uge 48
Dette primære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 48 i fastende sBA-niveauer.
Baseline til uge 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra MRX baseline til uge 216 i fastende serum galdesyre (sBA)
Tidsramme: Baseline til uge 216
Det sekundære endepunkt i denne undersøgelse var den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 216 faste i sBA-niveauer.
Baseline til uge 216
Skift fra baseline til uge 218 i pruritus
Tidsramme: Baseline til uge 218
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline over tid til uge 218 i pruritus målt ved ItchRO(Obs) ugentlige gennemsnitsscore for morgensværhedsgrad. ItchRO-score varierer fra 0 til 4; den højere score indikerer stigende sværhedsgrad af kløe (0 = ingen; 4 = meget alvorlig). Resultater rapporteret her er de langsigtede resultater.
Baseline til uge 218
Skift fra baseline til uge 216 i Alanine Aminotransferase
Tidsramme: Baseline til uge 216
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 216 i ALAT-niveauer.
Baseline til uge 216
Skift fra baseline til afslutning af behandling i alkalisk fosfatase
Tidsramme: Baseline til uge 216
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 216 i ALP-niveauer.
Baseline til uge 216
Skift fra MRX-baseline til uge 216 i aspartataminotransferase
Tidsramme: Baseline til uge 216
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 216 i ASAT-niveauer.
Baseline til uge 216
Ændring fra MRX-baseline til uge 216 i Clinician Xanthoma Severity Score
Tidsramme: Baseline til uge 216
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 216 i klinikers xanthomas sværhedsgrad. Den er baseret på en 0-4-skala for at vurdere antallet af tilstedeværende læsioner og i hvilken grad læsionerne forstyrrer eller begrænser aktiviteter. Klinikerens xanthomas sværhedsgrad varierer fra 0 til 4, hvor en score på nul repræsenterer ingen tegn på xanthomatose og en score på 4 repræsenterer xanthoma så alvorlig, at den er invaliderende.
Baseline til uge 216
Ændring fra baseline til uge 216/LOFC Clinician Scratch Scale (CSS) score
Tidsramme: Baseline til uge 216
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline over tid til uge 216/LOCF i pruritus målt med Clinician Scratch Scale (CSS). Clinician Scratch Scale bruger en 5-punkts skala, hvor 0 = ingen; 1 = gnidning eller mild ridsning, når den ikke er distraheret; 2 = aktiv ridsning uden tydelige hudafskrabninger; 3 = tydelig slid; 4 = kutan lemlæstelse, blødning og ardannelse tydelig.
Baseline til uge 216
Skift fra MRX-baseline til uge 216 i gamma-glutamyltransferase
Tidsramme: Baseline til uge 216
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 216 i GGT.
Baseline til uge 216
Gennemsnitlig ændring fra MRX-basislinje til uge 216 i total bilirubin
Tidsramme: Baseline til uge 216
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 216 i total bilirubin.
Baseline til uge 216
Gennemsnitlig ændring fra MRX-baseline til uge 216 i direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline til uge 216
Dette sekundære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra MRX-baseline til uge 216 i direkte bilirubin.
Baseline til uge 216

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Lumena Pharmaceuticals, Inc.
Childhood Liver Disease Research and Education Network

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juni 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LUM001-305
  • SHP625-305 (Anden identifikator: Shire)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger