Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

LDE225 hos patienter med avanceret eller metastatisk hepatocellulært karcinom og Child-Pugh A/B7 cirrhosis

3. marts 2019 opdateret af: Jason K. Sicklick, M.D.

Fase Ib-undersøgelse af enkeltstof LDE225, en oral pindsvinehæmmer, som andenlinjebehandling hos patienter med avanceret eller metastatisk hepatocellulært karcinom og Child-Pugh A/B7 cirrhosis

Formålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og bestemme den maksimale sikre dosis af et eksperimentelt lægemiddel kaldet LDE225 (pindsvinehæmmer) hos mennesker med leverkræft. Vi har identificeret dysregulering af pindsvin som en ny mekanisme for hepatokarcinogenese og hepatisk fibrose/cirrhose. Derfor antager vi, at pindsvinehæmmeren kan være et ideelt lægemiddelmål til behandling af både hepatocellulært karcinom (HCC) og Child-Pugh A cirrhose (CPA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, enkelt institution, fase I, 3+3 dosiseskaleringsstudie af LDE225 hos patienter med fremskreden eller metastatisk hepatocellulært karcinom og Child-Pugh A Cirrhosis, som er intolerante over for sorafenib. Den afprøvende behandlingscyklus (21 dage) vil bestå af daglig oral LDE225.

Dosiseskalering vil blive udført i serielle patientkohorter. Op til seks patienter kan studeres på hvert dosisniveau. Sikkerhedsdata og kliniske data vil blive opstillet i tabelform, og beslutningen om at åbne det næste kohorteniveau vil være hovedinvestigatorens ansvar. Dosiseskalering vil være baseret på de dosisbegrænsende toksiciteter, man støder på gennem dag 42 af forsøgsbehandlingen.

Patienterne vil blive doseret på en flad skala af daglig dosering af LDE225 ordineret af dosiskohorten.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • UCSD Moores Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller ældre
  • Patologisk bekræftelse af fremskreden eller metastatisk HCC
  • HCC er ikke modtagelig for kirurgisk resektion, levertransplantation, kemoembolisering eller ablationsterapi
  • Patienter med Child-Pugh A og Child-Pugh B7 (hvis det skyldes lavt albumin, men ikke forhøjet INR eller bilirubin) cirrhose er tilladt.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus ≤ 2
  • Mindst ét ​​målbart sygdomssted (som defineret af responsevalueringskriterier i solide tumorer)
  • Patienter med tilstrækkelig knoglemarvs-, lever- og nyrefunktion
  • Manglende evne til at tolerere førstelinjebehandling med sorafenib
  • Patient modtagelig for levertumorbiopsi

Ekskluderingskriterier:

  • Child-Pugh B eller Child-Pugh C skrumpelever
  • Patienter med kendt Gilberts syndrom
  • Igangværende alkoholforbrug eller misbrug defineret som > gennemsnitligt 2 alkoholholdige drikkevarer dagligt
  • Patienter, der har fået foretaget en større operation inden for 4 uger efter påbegyndelse af undersøgelsesmedicin
  • Patienter med kendte hjernemetastaser
  • Patienter med samtidige ukontrollerede medicinske tilstande, der kan forstyrre deres deltagelse i undersøgelsen
  • Patienter med kendt humant immundefektvirus (HIV) eller erhvervet immundefektsyndrom (AIDS)-relateret sygdom
  • Patienter med hepatitis B- og/eller hepatitis C-infektion er udelukket, hvis de er på et af følgende virale suppressive midler: boceprevir (Victrelis), ribavirin (Rebetol, Ribatab, Ribasphere), telaprevir (Incivek)
  • Patienter, der ikke er i stand til at tage oral medicin eller med manglende fysisk integritet i den øvre mave-tarmkanal eller kendte malabsorptionssyndromer
  • Patienter, der tidligere er blevet behandlet med systemisk LDE225 eller med andre Hh pathway-hæmmere
  • Patienter, der har neuromuskulære lidelser eller er i samtidig behandling med lægemidler, der er anerkendt for at forårsage rabdomyolyse
  • Patienter, der planlægger at påbegynde et nyt anstrengende træningsregime efter påbegyndelse af studiebehandling
  • Patienter, der har deltaget i et eksperimentelt lægemiddelstudie inden for 4 uger efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandling med LDE225
  • Patienter, der modtager anden anti-neoplastisk behandling samtidig med eller inden for 2 uger efter start af undersøgelsesbehandling med LDE225
  • Patienter, der modtager antikoagulation eller anti-blodpladebehandling
  • Patienter, der modtager behandling med medicin, der vides at være stærke hæmmere eller inducere af cytokrom P450 3A4 (CYP3A4/5) eller lægemidler metaboliseret af cytokrom P450 2B6 (CYP2B6) eller cytokrom P450 2C9 (CYP2C9), som ikke kan have et smalt terapeutisk indeks, og seponeret før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling med LDE225
  • Nedsat hjertefunktion eller klinisk signifikant hjertesygdom
  • Patienter med kontraindikationer for MR- og/eller MR-kontrastmidler
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og indtil 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen
  • Seksuelt aktive mænd, der er uvillige til at bruge kondom under samleje, mens de tager medicin og i 6 måneder efter at have stoppet forsøgsmedicin og accepterer ikke at blive far til et barn i denne periode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: LDE225
LDE225 200mg-800mg oral dagligt
Medicin: LDE225
LDE225 vil blive indgivet oralt på et kontinuerligt doseringsskema én gang dagligt i en dosis bestemt af den kohorte, patienten er indskrevet i, indtil progression eller uacceptabel toksicitet udvikler sig.
Andre navne:
  • pindsvinehæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rate af dosisbegrænsende toksiciteter
Tidsramme: forekommer inden for 42 dage efter forsøgsbehandling
En dosisbegrænsende toksicitet er en klinisk signifikant bivirkning, der forekommer inden for 42 dage efter forsøgsbehandling, og som af investigator anses for at være muligvis, sandsynligvis eller definitivt relateret til LDE225.
forekommer inden for 42 dage efter forsøgsbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Jason K. Sicklick, M.D.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jason K. Sicklick, MD, University of California Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. maj 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. maj 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. marts 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 131053

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger