Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kina ADVATE PTP-undersøgelse

29. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af ADVATE i behandlingen af ​​tidligere behandlede patienter med hæmofili A

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af ADVATE i behandling og forebyggelse af blødningsepisoder (BEs)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
82

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, Kina, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Etnisk kineser
  • er af enhver alder
  • har en dokumenteret diagnose af svær eller moderat svær hæmofili A (medfødt FVIII-mangel: baseline Faktor VIII (FVIII) ≤ 2 %)
  • har dokumenteret og verificeret >50 eksponeringsdage (ED'er) for FVIII (rekombinant eller plasmaafledt)
  • modtager on-demand-behandling med FVIII på tidspunktet for tilmeldingen til denne undersøgelse
  • har negativ udvikling af inhibitorer
  • er HIV-negativ eller HIV-positiv med stabil sygdom og CD4+-tal ≥ 200 celler pr. mm^3
  • er negativ for hepatitis C-virus (HCV); Eller deltageren er HCV-positiv med kronisk stabil hepatitis som vurderet af investigator

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • har tidligere haft overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med modtagelse af FVIII
  • er diagnosticeret med andre blødningsforstyrrelser end hæmofili A, herunder men ikke begrænset til trombocytopeni (trombocyttal < 100.000/ml)
  • er blevet eksponeret for et forsøgsprodukt (IP) inden for 30 dage før screeningsbesøget eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk studie, der involverer en IP eller undersøgelsesudstyr under deltagelse i undersøgelsen
  • er planlagt eller sandsynligvis skal opereres i løbet af undersøgelsesperioden
  • har nyresvigt i slutstadiet eller tegn på en alvorlig eller ukontrolleret systemisk sygdom som vurderet af investigator
  • har aktiv leversygdom (alanin aminotransferase (ALT) og aspartat aminotransferase (AST) niveauer > 5 gange den øvre grænse for normalen)
  • har klinisk eller laboratoriebevis for alvorlig leverinsufficiens, herunder (men ikke begrænset til) et nyligt og vedvarende internationalt normaliseret forhold (INR) >1,4, og/eller tilstedeværelsen af ​​splenomegali og/eller signifikant edderkoppangiom ved fysisk undersøgelse og/eller en historie med esophageal blødning eller dokumenterede esophageal varicer
  • er et familiemedlem til efterforskeren eller stedets personale

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Tidligere behandlede patienter (PTP'er)

PTP'er vil deltage sekventielt med:

Del 1: Farmakokinetiske parametre for ADVATE målt i undergruppe af 24 deltagere, bestående af:

  • 12 voksne (>12 år)
  • 12 børn (≤12 år)

Del 2: On-demand behandling med ADVATE i 6 måneder

Del 3: Profylaksekur med ADVATE i 6 måneder
Biologisk: Octocog alfa (rekombinant human koagulationsfaktor VIII)
  • Del 1: Farmakokinetisk (PK) analyse - Undergruppe af 24 deltagere
  • Del 2: On-demand behandlingsregime
  • Del 3: Profylaksebehandlingsregime
Andre navne:
  • ADVATE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af reduktion i annualiseret blødningshastighed (ABR) under profylaktisk behandling sammenlignet med ABR under on demand-behandling
Tidsramme: 12 måneder

Beregnet som:

{[median ABR on-demand - median ABR profylakse]÷[median ABR on-demand]}*100 %

ABR'en antages at have en negativ binomialfordeling. De 2 behandlingsregimer (on-demand og profylakse) vil blive sammenlignet med hensyn til middel ABR inden for en generaliseret lineær modelramme (med en logaritmisk linkfunktion, som er standard for den negative binomiale fordeling), hvilket tager højde for den faste effekt af studiearmen og opfølgningstiden (i år) som modregning. Forhold mellem behandlingsmiddelværdier (95 % CI) vil blive estimeret inden for denne model.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal enheder pr. kg legemsvægt af ADVATE, der kræves for at løse en blødningsepisode (BE)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal infusioner af ADVATE, der kræves for at løse en blødningsepisode (BE)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Samlet evaluering af effektivitet på en fire-punkts skala (Excellent-Good-Fair-Poor)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Årlige blødningsepisoder (ABR) i henhold til blødningstype og blødningsætiologi opsummeret efter behandlingsregime
Tidsramme: 12 måneder

Blødningstyper og ætiologier opsummeret efter behandlingsregime (profylakse, on-demand), herunder:

  • Ledblødninger
  • Ikke-ledsblødninger
  • Spontane blødninger
  • Traumatiske blødninger
  • Målledsblødninger
12 måneder
Inhibitor forekomst
Tidsramme: 13 måneder

Inhibitor forekomst i:

  1. Tidligere behandlede patienter (PTP'er) med tidligere 51-150 eksponeringsdage (ED'er) for Faktor VIII (FVIII)
  2. PTP'er med tidligere >150 ED'er til FVIII
13 måneder
Uønskede hændelser i henhold til slægtskab, alvor og sværhedsgrad
Tidsramme: 13 måneder
13 måneder
Areal under plasmakoncentration/tidskurven fra tid 0 til uendelig
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som AUC0-t + Ct/λz, hvor t er tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration, Ct er den sidste kvantificerbare koncentration, og λz er terminalhastighedskonstanten
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, hvor AUMC0-∞ vil blive bestemt på samme måde som AUC0-∞ og TI repræsenterer infusionsvarighed [time]
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Klarering (CL)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som dosis/AUC0-∞
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Incremental Recovery (IR) ved Cmax
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusionen og inden for 1 time efter infusion
Beregnet som: (Cmax - Cpre-infusion)/Dosis, hvor Cmax vil blive bestemt som den højeste koncentration opnået inden for en time efter infusion
Inden for 30 minutter før start af infusionen og inden for 1 time efter infusion
Eliminationsfase halveringstid
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som: ln2/ λz. λz vil blive estimeret fra hældningen af ​​naturlig log-lineær tilpasning til sidstnævnte kvantificerbare koncentrationer med størst justeret R^2
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Fordelingsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som: CL * MRT
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Baxalta now part of Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juni 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 061301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger