Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kina ADVATE PTP-undersøgelse

29. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af ADVATE i behandlingen af ​​tidligere behandlede patienter med hæmofili A

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af ADVATE i behandling og forebyggelse af blødningsepisoder (BEs)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

82

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, Kina, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Etnisk kineser
  • er af enhver alder
  • har en dokumenteret diagnose af svær eller moderat svær hæmofili A (medfødt FVIII-mangel: baseline Faktor VIII (FVIII) ≤ 2 %)
  • har dokumenteret og verificeret >50 eksponeringsdage (ED'er) for FVIII (rekombinant eller plasmaafledt)
  • modtager on-demand-behandling med FVIII på tidspunktet for tilmeldingen til denne undersøgelse
  • har negativ udvikling af inhibitorer
  • er HIV-negativ eller HIV-positiv med stabil sygdom og CD4+-tal ≥ 200 celler pr. mm^3
  • er negativ for hepatitis C-virus (HCV); Eller deltageren er HCV-positiv med kronisk stabil hepatitis som vurderet af investigator

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • har tidligere haft overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med modtagelse af FVIII
  • er diagnosticeret med andre blødningsforstyrrelser end hæmofili A, herunder men ikke begrænset til trombocytopeni (trombocyttal < 100.000/ml)
  • er blevet eksponeret for et forsøgsprodukt (IP) inden for 30 dage før screeningsbesøget eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk studie, der involverer en IP eller undersøgelsesudstyr under deltagelse i undersøgelsen
  • er planlagt eller sandsynligvis skal opereres i løbet af undersøgelsesperioden
  • har nyresvigt i slutstadiet eller tegn på en alvorlig eller ukontrolleret systemisk sygdom som vurderet af investigator
  • har aktiv leversygdom (alanin aminotransferase (ALT) og aspartat aminotransferase (AST) niveauer > 5 gange den øvre grænse for normalen)
  • har klinisk eller laboratoriebevis for alvorlig leverinsufficiens, herunder (men ikke begrænset til) et nyligt og vedvarende internationalt normaliseret forhold (INR) >1,4, og/eller tilstedeværelsen af ​​splenomegali og/eller signifikant edderkoppangiom ved fysisk undersøgelse og/eller en historie med esophageal blødning eller dokumenterede esophageal varicer
  • er et familiemedlem til efterforskeren eller stedets personale

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tidligere behandlede patienter (PTP'er)

PTP'er vil deltage sekventielt med:

Del 1: Farmakokinetiske parametre for ADVATE målt i undergruppe af 24 deltagere, bestående af:

  • 12 voksne (>12 år)
  • 12 børn (≤12 år)

Del 2: On-demand behandling med ADVATE i 6 måneder

Del 3: Profylaksekur med ADVATE i 6 måneder
Biologisk: Octocog alfa (rekombinant human koagulationsfaktor VIII)
  • Del 1: Farmakokinetisk (PK) analyse - Undergruppe af 24 deltagere
  • Del 2: On-demand behandlingsregime
  • Del 3: Profylaksebehandlingsregime
Andre navne:
  • ADVATE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af reduktion i annualiseret blødningshastighed (ABR) under profylaktisk behandling sammenlignet med ABR under on demand-behandling
Tidsramme: 12 måneder

Beregnet som:

{[median ABR on-demand - median ABR profylakse]÷[median ABR on-demand]}*100 %

ABR'en antages at have en negativ binomialfordeling. De 2 behandlingsregimer (on-demand og profylakse) vil blive sammenlignet med hensyn til middel ABR inden for en generaliseret lineær modelramme (med en logaritmisk linkfunktion, som er standard for den negative binomiale fordeling), hvilket tager højde for den faste effekt af studiearmen og opfølgningstiden (i år) som modregning. Forhold mellem behandlingsmiddelværdier (95 % CI) vil blive estimeret inden for denne model.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal enheder pr. kg legemsvægt af ADVATE, der kræves for at løse en blødningsepisode (BE)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal infusioner af ADVATE, der kræves for at løse en blødningsepisode (BE)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Samlet evaluering af effektivitet på en fire-punkts skala (Excellent-Good-Fair-Poor)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Årlige blødningsepisoder (ABR) i henhold til blødningstype og blødningsætiologi opsummeret efter behandlingsregime
Tidsramme: 12 måneder

Blødningstyper og ætiologier opsummeret efter behandlingsregime (profylakse, on-demand), herunder:

  • Ledblødninger
  • Ikke-ledsblødninger
  • Spontane blødninger
  • Traumatiske blødninger
  • Målledsblødninger
12 måneder
Inhibitor forekomst
Tidsramme: 13 måneder

Inhibitor forekomst i:

  1. Tidligere behandlede patienter (PTP'er) med tidligere 51-150 eksponeringsdage (ED'er) for Faktor VIII (FVIII)
  2. PTP'er med tidligere >150 ED'er til FVIII
13 måneder
Uønskede hændelser i henhold til slægtskab, alvor og sværhedsgrad
Tidsramme: 13 måneder
13 måneder
Areal under plasmakoncentration/tidskurven fra tid 0 til uendelig
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som AUC0-t + Ct/λz, hvor t er tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration, Ct er den sidste kvantificerbare koncentration, og λz er terminalhastighedskonstanten
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, hvor AUMC0-∞ vil blive bestemt på samme måde som AUC0-∞ og TI repræsenterer infusionsvarighed [time]
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Klarering (CL)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som dosis/AUC0-∞
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Incremental Recovery (IR) ved Cmax
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusionen og inden for 1 time efter infusion
Beregnet som: (Cmax - Cpre-infusion)/Dosis, hvor Cmax vil blive bestemt som den højeste koncentration opnået inden for en time efter infusion
Inden for 30 minutter før start af infusionen og inden for 1 time efter infusion
Eliminationsfase halveringstid
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som: ln2/ λz. λz vil blive estimeret fra hældningen af ​​naturlig log-lineær tilpasning til sidstnævnte kvantificerbare koncentrationer med størst justeret R^2
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Fordelingsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen
Beregnet som: CL * MRT
Inden for 30 minutter før starten af ​​infusionen til 48 timer efter infusionen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

31. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2014

Først opslået (Skøn)

23. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 061301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Octocog alfa (rekombinant human koagulationsfaktor VIII)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner