Kiina ADVATE PTP -tutkimus
Tutkimus ADVATEn tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aiemmin hoidettujen hemofilia A -potilaiden hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Beijing
-
Dongcheng, Beijing, Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Hebei
-
Cangzhou, Hebei, Kiina, 061001
- Cangzhou Central Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430022
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310003
- The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Etniset kiinalaiset
- on minkä ikäinen tahansa
- hänellä on dokumentoitu diagnoosi vaikeasta tai kohtalaisen vaikeasta hemofilia A:sta (synnynnäinen FVIII:n puutos: lähtötilanteessa tekijä VIII (FVIII) ≤ 2 %)
- on dokumentoinut ja vahvistanut > 50 altistuspäivää (ED) FVIII:lle (yhdistelmä- tai plasmaperäinen)
- saa tilauksesta FVIII-hoitoa osallistuessaan tähän tutkimukseen
- on negatiivinen historia inhibiittorin kehittymisestä
- on HIV-negatiivinen tai HIV-positiivinen, ja hänellä on vakaa sairaus ja CD4+-määrä ≥ 200 solua/mm^3
- on negatiivinen hepatiitti C -virukselle (HCV); Tai osallistujalla on HCV-positiivinen krooninen stabiili hepatiitti tutkijan arvioiden mukaan
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- hänellä on aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy FVIII:n saamiseen
- hänellä on diagnosoitu jokin muu verenvuotohäiriö(t) kuin hemofilia A, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 100 000 /ml)
- on altistunut tutkimustuotteelle (IP) 30 päivän kuluessa ennen seulontakäyntiä tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tutkimukseen osallistumisen aikana
- on suunnitteilla tai joutuu todennäköisesti leikkaukseen tutkimusjakson aikana
- hänellä on loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminta tai näyttöä vakavasta tai hallitsemattomasta systeemisestä sairaudesta tutkijan arvioiden mukaan
- hänellä on aktiivinen maksasairaus (alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot > 5 kertaa normaalin yläraja)
- hänellä on kliinisiä tai laboratoriotutkimuksia vakavasta maksan vajaatoiminnasta mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) äskettäinen ja jatkuva kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,4, ja/tai splenomegalian ja/tai merkittävän hämähäkkiangiooman esiintyminen fyysisessä tarkastuksessa ja/tai aiempi ruokatorven verenvuoto tai dokumentoitu ruokatorven suonikohju
- on tutkijan tai työpaikan henkilökunnan perheenjäsen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aiemmin hoidetut potilaat (PTP)
PTP:t osallistuvat peräkkäin seuraavien kanssa: Osa 1: ADVATE:n farmakokineettiset parametrit mitattuna 24 osallistujan alajoukossa, joka koostuu:
Osa 2: Tarvittaessa annettava ADVATE-hoito 6 kuukauden ajan Osa 3: Ennaltaehkäisyohjelma ADVATE:lla 6 kuukauden ajan |
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittaisen verenvuotonopeuden (ABR) vähenemisen prosenttiosuus profylaktisen hoidon aikana verrattuna ABR:ään tilaushoidon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Laskettu seuraavasti: {[mediaani ABR on-demand - mediaani ABR-profylaksia]÷[mediaani ABR on-demand]}*100 % ABR:llä oletetaan olevan negatiivinen binomijakauma. Kahta hoito-ohjelmaa (tarpeen mukaan ja ennaltaehkäisy) verrataan keskimääräisen ABR:n suhteen yleistetyn lineaarisen mallikehyksen puitteissa (logaritmisen linkin funktiolla, joka on oletusarvo negatiiviselle binomijakaumille), mikä ottaa huomioon tutkimusryhmän kiinteän vaikutuksen. ja seuranta-aika (vuosina) kompensaationa. Hoitokeskiarvojen (95 % CI) väliset suhteet arvioidaan tässä mallissa. |
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ADVATE-yksiköiden määrä ruumiinpainokiloa kohti, joka tarvitaan verenvuotojakson (BE) ratkaisemiseen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Verenvuotojakson (BE) ratkaisemiseen tarvittavien ADVATE-infuusioiden määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Tehon kokonaisarviointi neljän pisteen asteikolla (erinomainen-hyvä-kohtuullinen-huono)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Vuosittaiset verenvuotojaksot (ABR) verenvuototyypin ja verenvuodon etiologian mukaan yhteenvetona hoito-ohjelman mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Verenvuototyypit ja etiologiat yhteenvetona hoito-ohjelman mukaan (ennaltaehkäisy, tarpeen mukaan), mukaan lukien:
|
12 kuukautta
|
|
Inhibiittoreiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Inhibiittoreiden esiintyvyys:
|
13 kuukautta
|
|
Haittatapahtumat sukulaisuuden, vakavuuden ja vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
13 kuukautta
|
|
|
Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömään
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Laskettuna AUC0-t + Ct/λz, jossa t on viimeisen kvantifioitavissa olevan pitoisuuden aika, Ct on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus ja λz on terminaalinen nopeusvakio
|
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
|
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Lasketaan muodossa AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, jossa AUMC0-∞ määritetään samalla tavalla kuin AUC0-∞ ja TI edustaa infuusion kestoa [tuntia]
|
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
|
Vapaa (CL)
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Laskettu muodossa Annos/AUC0-∞
|
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
|
Inkrementaalinen palautuminen (IR) Cmax:ssa
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 1 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Lasketaan seuraavasti: (Cmax - Cpre-infuusio)/annos, jossa Cmax määritetään korkeimpana pitoisuutena, joka saavutetaan tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 1 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
|
Eliminaatiovaiheen puoliintumisaika
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Laskettu muodossa: ln2/ λz.
λz arvioidaan luonnollisen log-lineaarisen sovituksen jyrkkyydestä jälkimmäisiin kvantifioitavissa oleviin pitoisuuksiin suurimmalla säädetyllä R^2:lla
|
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
|
Jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Laskettu muodossa: CL * MRT
|
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- 061301
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .